资源简介

最近的一项临床试验表明，Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor)可以安全、有效地疏通6-11岁儿童的粘稠粘液。

新的位点诊断癌症药物，Vitrakvi (larotrectinib)，获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准。

CHMP的评估支持EMA对非小细胞肺癌（NSCLC）药物的批准，Vizimpro (dacomitinib)。

III期试验显示，Copiktra (duvelisib)可能是复发或难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤患者的一种选择。

Teresa的丈夫被诊断出患有ALS。她花了11年时间照顾他，并讨论了她的经验。

Onpattro(帕替西兰)是一种减缓遗传性转甲状腺素淀粉样变性(hATTR)进展的一类治疗方法。

在未能显示出比化疗单独使用有明显的益处后，FDA和EMA均不推荐Lartruvo（olatumab）与化疗联合使用于新的STS患者。

实事求是的新年决心，持久的效果!

50多个国家已经批准了Spinraza (nusinersen)，但并不是所有的国家都向需要的病人提供了这种药物。

新药对前列腺癌患者有统计学意义的改善。

我们正在寻找一名优秀的网络开发人员，负责我们网站的编码、创新设计和布局。 

一种新的生物仿制药，Truxima (rituximab)，显示出与参考药品利妥昔单抗(rituximab)相当的结果，并使FDA在扩大病人用药方面又向前迈进一步。

我们的团队分享了他们对TheSocialMedwork工作的看法。

对早期FAP患者来说是个好消息；葡萄牙的一项研究结果显示，肝脏移植或Vyndaqel 可能会延长患者的生存期。

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx)获得FDA的优先审查，作为1型脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的一次性治疗。

澳大利亚为囊性纤维化药物提供报销。

欧盟委员会已经批准Alunbrig (brigatinib)用于治疗一种特定类型的肺癌。

一项测试Bavencio (avelumab)的晚期研究未能达到某些形式的卵巢癌患者的主要终点。

在一项探索性研究中，Ocrevus (ocrelizumab)减缓了原发性进行性多发性硬化症（PPMS）患者的上肢功能丧失。

医生掌握着获取新药的关键。

我们如何为患者寻找和运送药品。

两位教授如何为医疗行业的利益相关者想象一个更好的世界。 

"这些结果为人们对这种疾病的理解提供了一个飞跃，为设计临床试验提供了一个基于基因的框架，以开发更有效的MPAL治疗方法"。 

"简而言之，这将有助于生产出我们可以更有信心地对哪里进行修改的药物，从而在未来将副作用降到最低"

了解为什么批准不一定意味着可获得性，以及如果一种药品获得批准，但在您的国家没有销售，您可以做些什么。

垂死挣扎》是一部不可能的大片，它记录了一个白血病患者为了自己和同胞冒着风险进口昂贵的抗癌药的困境。