来尼利西布获得EMA批准：如何避免延误治疗

最后更新2024 年 4 月 09 日

来尼利西布获得EMA批准：如何避免延误治疗

你可以合法地获得新药，即使它们在你的国家没有得到批准。

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对于活化 PI3K-delta 综合征（APDS）患者来说，2023 年带来了期待已久的好消息。2023年3月，美国食品及药物管理局（FDA）批准了治疗这种罕见疾病的首个药物来尼利西布（leniolisib）。Joenja（来诺利替尼）被FDA视为首创药物，是各地患者的希望灯塔。 

然而，截至2024年4月，来尼利西布仍只在美国获批。MHRA和EMA的批准仍悬而未决，这使得欧洲和英国的APDS患者面临的问题比答案更多。 

以下是您需要了解的有关来尼利西布在欧洲和英国获批现状的所有信息。包括您根据自己的时间安排安全获取药物的所有选择。 

来尼利西布有何用途？

Joenja（来尼利西布）适用于患有活化PI3K-delta综合征（APDS）的成人和儿童。该药通过附着于磷酸肌醇3-激酶δ酶并阻断其活性而发挥作用。这样做的目的是支持 B 细胞和 T 细胞发挥抗感染功能，减轻症状2。 

Joenja 临床试验的结果如何？

为美国食品及药物管理局批准 Joenja 的决定提供依据的 2/3 期试验为期 12 周。报告的部分结果包括

  • 在缩小淋巴结方面，Joenja 的效果优于安慰剂。调整后，Joenja 的淋巴结大小平均变化为-0.30，而安慰剂则为+37.30；
  • 接受乔恩贾治疗的患者的幼稚 B 细胞增加了 34.76%。安慰剂患者的幼稚 B 细胞数量减少了 5.37%；
  • 与乔恩贾有关的最常见不良反应是头痛、异位性皮炎和鼻窦炎6。

莱尼利西布获得 EMA 批准：延迟和时间表

Joenja 的上市许可申请自 2022 年 10 月 27 日起接受 EMA 审查。通常情况下，欧洲药品管理局的审批过程需要 210 天。然而，Joenja 的审批时间更长，因为监管机构在 2023 年 11 月要求提供更多数据3。 

目前，CHMP表示将于2024年上半年就来尼利西布在欧洲的批准问题做出决定。 如果CHMP给出积极建议，那么EMA将在67天内正式批准该药。

来尼利西何时在欧洲上市？

有趣的是，EMA的批准并不意味着来尼利西布会立即在当地市场上市。在此之前，每个欧盟成员国都要完成自己的本地程序--包括与制造商进行本地价格谈判和决定报销事宜。 

这些过程所需的时间各国差异很大。从批准到可使用的平均时间从德国的 102 天到爱沙尼亚的 1,081 天不等，欧盟的平均时间为 636 天。 

换句话说，欧洲的一些患者可能在2024年内就能获得来尼利西布，而另一些患者可能还要再等几年。

莱尼利西布在英国：何时上市？ 

Joenja的生产商Pharming已表示打算在2024年上半年申请MHRA批准。根据目前的加速程序，来尼利西布在英国的批准决定应在提交申请后的110天内做出。 

来尼利西能在英国国家医疗服务系统（NHS）中使用吗？

这将取决于NICE对该药物的审查结果。预计将于 2024 年 12 月决定是否将来尼利希纳入 NHS5. 当然，这取决于 MHRA 批准申请的积极结果。 

如果 NICE 建议将 Joenja 纳入国家医疗服务体系，患者应在 NICE 做出决定后 3 个月内获得该药物。

因此，英国APDS患者最早可在2025年3月获得来尼利西。

如何在 MHRA 和 EMA 批准前安全获得来尼利西布

尽管上述时间表表明，等待并不是欧洲和英国 APDS 患者的唯一选择。 

您可以通过导入供个人使用的药品来立即获取药品。这种方法被称为 "命名患者导入 "或 "扩大使用"。具体操作如下 

来尼利西扩大准入

即使某种药品尚未在您的国家获得批准或上市，您也可以合法地获得这种药品。一项名为 "指定患者进口 "的规定允许您购买和进口药品，只要药品符合这些条件即可：

  • 在某处得到批准；
  • 在贵国尚未获得批准或上市（尚未）；
  • 当地没有其他选择，以及
  • 供个人使用。

这一过程需要主治医生开具处方。与所有其他情况一样，医生承担治疗责任。每个国家的具体文件要求可能有所不同。

您想通过 "指定患者进口条例 "更快地开始来尼利西布的治疗吗？您首先需要咨询主治医生并获得合适的处方。

已有处方？请通过Everyone.org与我们的团队分享。我们可以立即帮助您购买来尼利西布。

 

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参考文献：

  1. 美国食品和药物管理局（FDA）批准首个治疗活化磷酸肌醇 3- 激酶 delta 综合征的疗法。美国食品和药物管理局，2023 年 3 月 24 日。
  2. EU/3/20/2339 - 用于治疗活化磷酸肌酸 3- 激酶 delta 综合征的孤儿指定 | 欧洲药品管理局。欧洲药品管理局，2021 年 5 月 25 日。
  3. Pharming集团提供关于来尼利西布MAA的EMA监管审查和申请英国监管批准计划的最新信息。Pharming Group N.V.，2023 年 11 月 10 日。
  4. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。EFPIA, Accessed 9 April 2024.
  5. 用于 12 岁及以上人群的活化磷酸肌醇 3- 激酶 delta 综合征的莱尼利西布 [ID6130]。NICE，2024 年 4 月 9 日访问。
  6. CDZ173 对 APDS/PASLI 患者的疗效研究。ClinicalTrials.gov，2024年4月9日访问。