文章由Jan de Witt博士审阅

什么是Vyndaqel (tafamidis)？

Vyndaqel (tafamidis)是一种适用于治疗第一阶段有症状的多发性神经病患者的转甲状腺素淀粉样变的药物，以延缓周围神经系统的损害。Vyndaqel (tafamidis)是第一个被批准用于稳定蛋白质转甲状腺素(TTR)的药物，防止其错误折叠和形成淀粉样变。

它以胶囊形式提供，每粒含有20毫克的tafamidis 。^1,2

Vyndaqel 的费用是多少？

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Vyndaqel (tafamidis)

Vyndaqel (tafamidis)的用途是什么？

Vyndaqel (tafamidis)适用于1期经蝶呤家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）的成人患者。多发性神经病，或称周围神经病，是由周围神经（从脊髓到手臂、手、腿和脚的神经）的损伤导致的，通常导致四肢无力、麻木和疼痛感。³

什么是转甲状腺素淀粉样变性？

转甲状腺素淀粉样变性是一种罕见的疾病，其特征是存在一种称为转甲状腺素（TTR）的缺陷血液蛋白。这种有缺陷的蛋白质容易断裂，从而导致纤维状物质（淀粉样纤维）在体内沉积。淀粉样纤维的积累导致身体结构的损害，如组织和器官，并阻止其正常功能。当神经受到影响时，这种疾病被称为转甲状腺素家族性淀粉样多神经病变（TTR-FAP）。 Vyndaqel 中的活性物质，tafamidis ，是一种转甲状腺素稳定剂。它附着在有缺陷的蛋白质--转甲状腺素上，并使其稳定。通过这种方式，它可以防止蛋白质断裂，因此它可以阻止淀粉样纤维的形成，并减缓神经系统疾病的发展。³

Vyndaqel (tafamidis)在加拿大是否被批准？

Vyndaqel (tafamidis)已被批准用于治疗转甲状腺素家族性淀粉样多发性神经病变（TTR-FAP）。

• EMA(欧盟)，2011年11月
• FDA（美国），2019年5月
• 加拿大卫生部，2020年1月
• PMDA(日本)，2013年9月
• TGA（澳大利亚），2020年3月

巴西、阿根廷和俄罗斯也批准了该适应症。³

Vyndaqel 和Vyndamax之间有什么区别？

Vyndamax含有活性药物tafamidis 。Vyndaqel 含有活性药物tafamidis meglumine，它是tafamidis 的盐形式。Vyndamax和Vyndaqel 在体内的吸收情况不同，因此它们的推荐剂量也不同。它们不能以1:1的方式进行替代。

谁在制造Vyndaqel (tafamidis)？

Vyndaqel 是由辉瑞公司制造的。辉瑞公司是一家美国跨国制药公司。辉瑞是世界上最大的制药公司之一。

参考文献：

1. Ema.europa.eu
2. 辉瑞网
3. Vyndaqel (tafamidis)- 人人网
4. Medicalnewstoday.com