了解命名患者计划：如何运作、优势和挑战

我们从患者、家属、护理人员和医生那里收到的最常见问题之一是："你们如何能够提供在我的国家未获批准的药物？

简而言之，我们采用了现有的法规--"指定患者导入 "法规--并使其便于患者和医生使用。在本文中，我们将回顾您需要了解的有关 "命名患者导入 "的所有信息以及我们在其中扮演的角色。

什么是 "指定病人输入 "条例？

对于重病患者来说，通过常规渠道无法获得的救命药物可能是一项艰巨的挑战。这就是 "病人指定入口 "发挥作用的地方，它提供了一条重要的生命线。

具名患者进口，又称 "具名患者计划"（NPP）、"具名患者同情使用"、"具名患者供应"、"扩大获取计划"（EAP）或 "个人患者计划"（IPP），对于尽早提供未经批准的药品至关重要。

世界上大多数国家都有这项法规，它允许患有危及生命、病程较长或严重衰弱疾病的患者（指定患者）获取、购买和进口当地未获批准或未在当地上市，但有可能挽救其生命或改善其生命质量的药品。

同情使用和指定患者计划有什么区别？

同情使用"（Compassionate Use）和 "指定患者计划"（NPP）这两个术语经常被互换使用。然而，尽管两者有相似之处，但这两种使用计划并不相同。

• 相似性

这两项计划都能帮助有紧急医疗需求的重症患者。在没有其他治疗方法的情况下，这两项计划可为患者提供研究用药或未经批准的药物。这两项计划既可适用于个人，也可适用于一小群患者。

• 差异

同情使用计划在国家或国际层面进行监督，例如由 FDA 或 EMA 等卫生机构进行监督。它们需要获得监管机构的正式批准。医生必须申请批准并通过伦理审查，相关患者才能获得药物。

而国家核电厂则由国家监管。因此，其要求可能因国家而异。不过，总体而言，在药品尚未获得批准的地区，国家新药证书是一种更快捷、更灵活的获取方式。无需伦理审查或正式申请。医生可以代表特定患者（在合格药房的支持下）直接从制造商或相关供应商处获得药品。

体谅使用 "与 "指定患者进口 "之间的另一个区别是，后者仅适用于在世界上某个地方获得批准的药品。您不能通过 "指定患者进口 "获得研究用药，而通过 "同情使用 "则可以。

谁来监管 "指定患者项目"？

国家制药厂根据各种国际法规运作。在欧盟，它们属于欧洲药品管理局（EMA）和相关国家当局的管辖范围。美国也有类似的计划，称为 "扩大准入"（Expanded Access），由美国食品和药物管理局（FDA）监管。

不过，虽然国家方案正式属于医疗机构的范畴，但与 "同情使用 "方案不同，它们不需要正式的申请程序或伦理审查。

每个国家都有自己关于创新药物准入和进口的特定规则和法规。

谁有资格参加命名患者计划？

尽管各国的 "指定病人 "进口规定有所不同，但各地的资格标准都是一样的。

在以下情况下，患者个人可以使用 "指定患者计划"：

• 他们需要的药品在另一个国家获得了市场批准，而在他们自己的国家却没有获得批准或供应；
• 当地市场上没有替代品；
• 该药为个人使用；
• 患者持有本国医生开具的处方；
• 药品由药房配发。

您需要哪些文件？

如果您想通过 "指定病人进口 "获取药品，有些文件是必不可少的。例如，始终需要主治医生开具的处方。

如果您要进口的药品在贵国已获批准但尚未上市（例如由于供应短缺），那么您可能还需要医生出具一封信，说明这一情况。

根据您所在的国家，可能还需要进口许可证等其他文件。

如果您对特定国家或药品的要求感兴趣，请联系我们的药品准入专家团队。如果您通过我们订购药品，我们将确保满足所有当地要求。

如何找到并进口所需的药品？

拿到所需文件后，下一步就是寻找药品。您或您的医生不能直接联系药品生产商申请药品。您需要找到一家拥有进口许可证或愿意申请豁免的药店。然后，药房会代表您从药品生产商或药品批发商处采购药品。

寻找新药可能是一个繁琐而耗时的过程。在Everyone.org ，我们专门为您和您的医生提供方便。如果您通过我们的平台订购所需的药品，我们将代表您采购药品，并安排将药品安全送达我们的合作药店（供取货）或您所在地区的药店。

Everyone.org 如何通过 "命名患者计划 "为您提供支持？

我们深知，仅凭一己之力进口急需药品的过程可能十分困难，而且难以承受。因此，我们专门为您和您的医生提供支持，帮助他们完成 "指定患者进口 "流程。

如果您通过我们的平台申请所需药品，我们的 "药品获取 "专家团队将指导您办理必要的文件。我们会找到价格最优惠的供应商，并安排安全可靠地将药品运送到药店，您可以在那里取药。在某些情况下，药房可能会直接将药品运送到您或医院的地址。如果是这种情况，我们会通知您。

简而言之，Everyone.org 监督整个过程。我们管理从采购到运输、海关和交付的每一个环节，这样您和您的医生就可以专注于治疗。从始至终，我们都会与您保持密切联系，让您了解自己的期望。

进一步了解 我们的工作方式。

命名患者计划的益处

对于患者和医疗服务提供者来说，"命名患者计划 "都是一个重要的工具。它们为弥合研发与批准之间的差距提供了机会。以及批准与上市之间的差距。对于时效性较强的病症，数月或数年的时间差可能至关重要。以下是国家新药证书的主要优点：

• 获得未经批准的治疗： 指定患者同情使用：允许病情严重的患者尽早获得本国尚未批准的、可能挽救生命的药物。
• 治疗方案的灵活性：国家方案允许医疗服务提供者为已用尽所有其他获批疗法的患者探索其他治疗方案。
• 更快的治疗：通过国家方案，病人和医生可以更快地开始治疗，这比等待正式批准或当地提供治疗要快得多。对于某些疾病来说，这种机会可以挽救生命。
• 为制药公司收集数据：个体患者计划使制药公司能够收集有关药物疗效和安全性的真实数据，为今后提交监管申请提供帮助。

与 "指定病人进口 "有关的挑战和考虑因素

虽然国家核电厂有很多好处，但也存在一些挑战，其中包括

• 监管复杂： 驾驭各国不同的监管要求既具有挑战性又耗费时间。在某些国家，找到正确的信息可能比在其他国家更具挑战性。
• 安全和疗效数据有限：由于 NPP 涉及当地未经批准的药品，因此有关其长期安全性和有效性的信息可能有限，从而给患者带来潜在风险。因此，在决定是否通过 "指定患者计划 "获取药品时，必须与主治医生密切合作。
• 成本高：从国外购买和进口药品的成本可能很高，特别是如果药品只在美国获得批准，而美国的药品成本是世界上最高的。这可能导致一些患者无法负担特定药品的费用。为了缓解这一问题，我们创建了Everyone.org 基金会。 
• 获取机会不平等：国家方案的可用性可能不一致，从而导致因地理位置和医疗基础设施不同而造成的治疗机会差异。

您的健康是最终目标

与其他任何事情一样，"指定患者计划 "有利有弊。不过，归根结底，它们的存在是为了支持您和您的医生实现最佳的健康结果。在许多情况下，当地现有的替代治疗方法也可能适用。但是，对于那些在当地没有其他选择的患者，或者那些身患罕见疾病却被困在医药审批 "候诊室 "的患者来说，知道自己还能做更多的事情是件好事。

如果您和您的医生决定探索 NPP，我们Everyone.org 的团队将竭诚为您服务。我们的目标是为每位患者和主治医生提供量身定制的支持。这样，您就不必担心如何获得所需的药物。归根结底，我们的目标是让每个人，无论他们是谁，无论他们生活在哪里，都能平等、快速、公平地获得最新、最好的医疗服务。

准备好开始了吗？在我们的平台上搜索您需要的药品。

资源

1. 关于欧盟体恤用药的问题和答案[PDF]，欧洲医疗机构，2010年1月。
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. and Mosconi, P.Expanded Access Programme: Looking for a common definition.Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. 审批前准入术语表[PDF].批准前准入患者宣传峰会，杨森，2018年10月。