尼罗加司他脱模瘤的新疗法是什么？

蝶窦肿瘤非常罕见，仅占所有肿瘤的 0.03%⁷。幸运的是，它们也很少致命，确诊后 15 年的存活率高达 87%⁸。 然而，类脂膜瘤可能伴有疼痛和功能障碍，这会降低患者的生活质量，而患者的年龄通常在 10 岁至 40 岁之间。 

如果您被诊断出患有蝶形细胞瘤，您可能会意识到手术之外的治疗选择非常有限。尼罗加司他是治疗蝶形细胞瘤的最新疗法，它将改变这一现状，为医生和像您这样的患者提供更多选择。 

以下是您需要了解的有关这种最新的类脂膜瘤治疗方法的所有信息。 

蝶形肿瘤：目前的治疗方案和局限性

蝶形细胞瘤又称侵袭性纤维瘤病，是一种非癌症病变，通常出现在胃、手臂和腿部的结缔组织中。 

与癌症不同，类脂膜瘤不会扩散到身体的其他部位，但它们可能具有很强的侵袭性，并在局部生长。

许多患者不需要治疗，除非肿瘤增大或出现其他症状。如果需要治疗，通常包括手术、放疗或化疗。 

蝶形细胞瘤的一线治疗方法是什么？

蝶形肿瘤的一线治疗方法通常是手术切除。由于蝶形肿瘤不会扩散到全身，因此手术是一种有效的治疗方法。

然而，手术并不总是一种选择。例如，肿瘤的位置会使手术具有风险。如果肿瘤合并了附近的结构，也会导致难以完全切除。 

如果无法进行手术，放射治疗可作为治疗蝶形细胞瘤的一线疗法。如果肿瘤生长迅速，医生可能会建议首先进行化疗。化疗通常包括甲氨蝶呤和长春新碱，或长春瑞滨联合疗法¹。 

直到 2023 年，这些都是治疗蝶形细胞瘤的唯一一线治疗方案。

美国食品和药物管理局批准了 Ogsiveo（尼罗加司他）作为专门针对这种疾病的药物，这是向更广泛的治疗领域迈出的重要一步。 

尼罗加司他治疗苔藓样肿瘤的新药

2023 年 11 月，美国食品和药物管理局（FDA）为第一种治疗类脂膜瘤的靶向疗法开了绿灯。这种名为 Ogsiveo（nirogacestat）的药物是一种口服γ-分泌酶抑制剂。

以下是您应该了解的信息。

尼罗加司他是一流的吗？

纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center¹）的肉瘤肿瘤学家、医学博士Mrinal Gounder说，尼罗加司他的确被认为是治疗类脂瘤的第一类靶向疗法。随着肿瘤学家在治疗蝶形细胞瘤时逐渐尝试放弃手术，他们越来越需要有更多的治疗方法可供选择。 

尼罗加司他如何发挥作用？

尼罗加司他是一种γ-分泌酶抑制剂。它通过阻断发出肿瘤生长信号的特定酶来发挥作用。通过阻断这些酶，尼罗加司他干扰了调节细胞生长和分裂的途径。由于这种作用机制，尼罗加司他可帮助减缓或阻止类脂瘤细胞的生长。

尼罗加司他不能治愈蝶形细胞瘤。不过，在临床试验中，它已显示出缩小肿瘤大小和改善部分患者症状的潜力。

尼罗加司他临床试验的结果如何？

Ogsiveo（尼罗加司他）获得美国食品及药物管理局批准的依据是一项涉及 70 名患者的 3 期临床试验。在该试验中，患者接受了尼罗加司他或安慰剂治疗。报告的一些主要结果如下

• 在接受 Ogsiveo 治疗的患者中，41% 的肿瘤缩小或消失。而在安慰剂组中，只有8%的患者报告了这一结果；
• 在接受 Ogsiveo 治疗的患者中，7% 的患者获得了完全应答（即肿瘤消失）。安慰剂组中没有患者报告有这样的结果；
• 中位应答时间为 5.6 个月；
• 开始治疗 2 年后疾病不再恶化的可能性，Ogsiveo 为 76%，安慰剂为 44%³。

值得注意的是，尽管尼罗加司他在缩小肿瘤和防止肿瘤生长方面显示出良好的效果，但它也会引起某些副作用。试验期间报告的常见副作用包括恶心、腹泻、疲劳和血肌酐水平升高。这些副作用一般都是可控的，不会对患者的生活质量产生重大影响³。

在女性试验参与者中，75%的育龄妇女报告了与卵巢功能障碍有关的不良反应。这并不是伽马分泌酶抑制剂的罕见不良反应。停止治疗后，症状一般都会缓解⁴.

尼罗加司他是否获得批准？

是的，在美国，FDA 于 2023 年 11 月批准了该药品。 

截至 2024 年 4 月，Ogsiveo（尼罗加司他）在世界其他任何地方均未获得批准。 

尼罗加司他在美国境外有售吗？

目前还没有。在美国以外的地区，尼罗加司他仅限于在临床试验中登记的患者使用。

尽管如此，在特定条件下，非美国国家的患者也可以在临床试验之外获得药物。根据 "同情使用 "条例，如果某种药物在本国尚未上市，患者可以从国外进口。这只适用于个人使用的药品，以及治疗危及生命或使人衰弱的疾病的药品。

如果您的主治医生认为 Ogsiveo 对您有益，您就可以立即获得这种药物。这样做的好处是您无需等待当地的批准或供应。缺点是不能享受报销，您必须自己承担药费。 

尼罗加司他的价格是多少？

尼罗加司他目前只在美国获得批准。因此，它只能以美国的价格出售。一般来说，30 天的用量估计需要 30,000 美元左右。

需要注意的是，这些数字可能会发生变化，最终费用将取决于各种因素，如您的所在地、供应商和潜在的保险范围。

如果您对硝酸甘油司他感兴趣并持有主治医生的处方，请与我们的药品获取专家团队联系 。我们可以帮助您在硝酸甘油司他在贵国获批或上市之前购买到它。 

参考文献：

1. McNulty, Rose.Mrinal Gounder 博士：尼罗加司他获批为类苔藓瘤治疗提供首创选择。美国管理保健杂志》，2023 年 12 月 8 日。
2. 治疗蝶形细胞瘤的γ-分泌酶抑制剂尼罗加司他PubMed，2023 年 3 月 9 日。
3. 治疗蝶形细胞瘤的γ-分泌酶抑制剂--尼罗加司他》。新英格兰医学杂志》，2023 年 3 月 8 日。 
4. 尼罗加司他可缩小蝶形细胞瘤 - NCI。美国国家癌症研究所，2023 年 5 月 1 日。
5. FDA D.I.S.C.O. 突发版：FDA批准OGSIVEO（尼罗加司他）用于需要系统治疗的进展期类风湿关节肿瘤成人患者。美国 FDA，2024 年 1 月 8 日。
6. Ogsiveo 的价格、优惠券、共付额和患者援助。Drugs.com，2024 年 4 月 23 日访问。
7. 蝶形肿瘤 - 症状、原因、治疗 | NORD。国家罕见疾病组织，2024 年 4 月 23 日访问。
8. 蝶形肿瘤：不是癌症的肿瘤。OncLive，2022 年 9 月 27 日。