吉维司他获得 EMA 批准：您需要等待多久（以及如何不等待）？

2024 年 3 月，FDA 批准 Duvyzat （givinostat） 作为杜氏肌营养不良症 （DMD） ¹ 的首个非甾体类药物。虽然这对所有患者及其家属来说都是个好消息，但美国以外的人正面临着一个常见的问题——吉维诺他治疗DMD的药物何时也会在他们的国家获得批准？

对于欧盟和英国的患者，以下是您需要了解的有关givinostat的MHRA和EMA批准时间表的所有信息。包括在您所在的国家/地区提供治疗之前获得治疗的方法。

吉维诺他是做什么用的？

Duvyzat（givinostat）适用于治疗6岁以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。由于吉维诺他的工作方式，它也可能是贝克尔肌营养不良症（BMD）的治疗方法，正如该药物的制造商Italfarmaco ³所指出的那样。然而，该药物目前尚未被批准用于治疗 BMD。

吉维诺他是如何工作的？

Givinostat 是一种 HDAC 抑制剂。它阻断一种称为组蛋白脱乙酰酶 （HDAC） 的酶。HDAC在激活和失活基因方面发挥作用，这些基因可以减少杜氏肌的肌肉再生。通过阻断 HDAC，givinostat 旨在刺激肌肉修复、增加肌肉纤维再生、减少炎症和纤维化 ⁴。

Givinostat的EMA批准状态

自 2023 年 8 月以来，Duvyzat 的上市许可申请一直在接受 EMA 的审查。通常，审核最多需要 210 天，不包括向制造商请求其他信息的任何暂停。根据这个标准时间表，关于givinostat申请的决定应该在2024年年中之前公布。然而，这种情况是否会发生还有待观察。 

givinostat何时在欧洲上市？

不幸的是，即使吉维诺他在 2024 年年中之前获得 EMA 批准，这并不意味着它将立即在整个欧盟上市。从EMA批准到上市所需的时间因成员国而异。对于吉维诺司他等孤儿药，德国的平均上市时间为102天，爱沙尼亚为1,081天，欧盟平均为636天 ⁴。 

换句话说，欧盟内的一些国家可能在2024年内已经可以获得吉维诺他，但大多数欧盟患者将面临至少一年的等待时间，然后才能在当地市场上获得该药物。 

givinostat何时在英国上市？

截至 2024 年 4 月，givinostat 尚未在英国获得批准或上市。然而，这可能并不意味着英国患者将不得不等待很长时间。

自 2024 年初起，已经获得可信赖监管机构（例如 FDA 或 EMA）批准的药物可以受益于 MHRA 根据国际认可程序的加速审查和批准。这不会自动发生。该药物的制造商Italfarmaco应该启动审批程序。为了支持这一过程，英国杜兴组织也 发起了自己的运动 ，以推动MHRA加快他们对FDA关于givinostat的决定的认可。

考虑到上述情况，理论上吉维诺他有可能在 2024 年获得 MHRA 批准。这在实践中是否会发生还有待观察。

吉维诺他可以在NHS上使用吗？

要被列入 NHS，givinostat 需要 NICE 的积极审查。审查程序已经启动，但没有规定公布决定的日期。

假设 MHRA 批准和 NICE 的积极审查，givinostat 应在 NICE 决定之日起 3 个月内在 NHS 上可用。 

如何在MHRA或EMA批准之前安全地获得Duvyzat （givinostat）

等待治疗可能具有挑战性，尤其是在没有明确时间表的情况下。好消息是，在吉维诺他在您所在的国家/地区上市之前，有一些安全合法的方法可以开始您的治疗。 

您的选择之一是查找并加入临床试验。另一种选择是购买和进口吉维诺他供您个人使用。 

以下是每个选项的工作原理。

加入吉维诺他临床试验

要快速访问 Duvyzat，您可以尝试加入正在进行的临床试验。为此，您必须符合资格标准。您还需要主治医生的支持。需要记住的是，试验并不能保证您会被分配到治疗组。您可能会接受安慰剂。 

以下是一些开始寻找正在进行的吉维诺他临床试验的好地方：

• ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。然而，一些试验也对国际参与者开放。目前， 这项给予维奥司他试验 即将开始在欧洲各地招募患者。可能值得关注。
• EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅 欧盟临床试验注册表。
• myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。

购买吉维诺他作为指定患者

在大多数国家，法律允许患者购买和进口可以改善其生活或解决危及生命的疾病的药物。特别是如果这些药物尚未在当地获得批准或可用。

如果您想在欧洲和英国（或其他任何地方）获得批准之前获得吉维诺他，这可能是您和您的医生的一个选择。

使这成为可能的法规被称为“指定患者进口”。根据该法规，如果出现以下情况，患者可以进口尚未在其国家/地区批准或可用的药物：

• 在其他地方获得批准；
• 当地没有其他选择，以及
• 供个人使用。

这个过程需要病人的主治医生开具处方。根据您所在的国家/地区，可能适用其他文件要求。

您是否想在MHRA或EMA批准之前使用指定患者进口法规获得吉维诺他？您首先需要咨询您的主治医生并获得 合适的处方。

已有处方？请通过Everyone.org 与我们的团队分享，以便我们立即为您提供购买吉维司他的支持。

购买 Duvyzat

参考文献：

1. FDA 批准非甾体类药物治疗杜氏肌营养不良症。美国食品和药物管理局，2024 年 3 月 21 日。
2. 参考 ID：5351230。Accessdata.fda.gov，2024年4月16日访问。
3. Italfarmaco >活动>管道>关于肌肉萎缩> Givinostat。ITALFARMACO SpA，2024年4月16日访问。
4. EFPIA 患者 W.A.I.T. 指标 2021 年调查。EFPIA，2024年4月16日访问。