2022年新的肌肉萎缩症治疗方法
最后更新。2022年5月19日

你可以合法地获得新药,即使它们在你的国家没有得到批准。
了解更多 "什么是肌肉萎缩症(MD)?
肌肉萎缩症(MD)是指由一个人的基因突变引起的一组30多种遗传性和进行性疾病。不同类型的肌肉萎缩症在症状、体征和影响特定的肌肉群方面各不相同。有些类型的MD在婴儿期就能看到,而有些则可能在中年或成年后出现。1
杜氏肌肉萎缩症(DMD)是最常见的神经肌肉疾病,全球有多达1/3600名男性新生儿受到影响。目前尚无已知的杜氏肌肉萎缩症(DMD)的治愈方法。治疗的目的是控制症状以提高生活质量。2
肌肉萎缩症(MD)如何治疗?
根据疾病的形式,有几种经批准的肌肉萎缩症(MD)药物可供选择。以下是其中的一些药物。
Viltepso (viltolarsen)3
Viltepso (viltolarsen)是一种反义疗法,适用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD),该病已确认为肌营养蛋白基因缺失,可采用53号外显子跳过疗法。
Viltepso (viltolarsen)被批准用于治疗可接受53号外显子跳过疗法的杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)患者。
- 2020年8月12日,美国食品和药物管理局(FDA)。
- 2020年3月25日,日本药品和医疗器械管理局(PMDA)以Viltolarsen (NS-065/NCNP-01)为名。
美国食品和药物管理局已批准加速批准Viltepso ,并授予其优先审查、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的称号。
PMDA已授予Viltolarsen "Sakigake "指定(即日本版的突破性疗法指定),"孤儿 "疾病指定,以及有条件早期批准系统指定。
Vyondys 53 (golodirsen)4
Vyondys 53 (golodirsen)是一种反义核苷酸,适用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD)的患者,这些患者的DMD基因确认发生了突变,可以进行53号外显子跳过。
Vyondys 53 (golodirsen)于2019年12月12日被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗DMD基因确认突变,可进行53号外显子跳转的DMD患者。
美国食品和药物管理局在加速审批下批准了Vyondys 53 (golodirsen)。
如果您正试图获得在您居住国以外的国家批准的肌肉萎缩症治疗,我们可能会在您的主治医生的帮助下帮助您获得该药物。您可以在下面阅读更多关于我们可以帮助您获得的药物及其价格。
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参考文献:
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen)Thesocialmedwork.com
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