什么是肌肉萎缩症（MD）？

肌肉萎缩症(MD)是指由一个人的基因突变引起的一组30多种遗传性和进行性疾病。不同类型的肌肉萎缩症在症状、体征和影响特定的肌肉群方面各不相同。有些类型的MD在婴儿期就能看到，而有些则可能在中年或成年后出现。¹

杜氏肌肉萎缩症（DMD）是最常见的神经肌肉疾病，全球有多达1/3600名男性新生儿受到影响。目前尚无已知的杜氏肌肉萎缩症（DMD）的治愈方法。治疗的目的是控制症状以提高生活质量。²

肌肉萎缩症（MD）如何治疗？

根据疾病的形式，有几种经批准的肌肉萎缩症（MD）药物可供选择。以下是其中的一些药物。

Viltepso (viltolarsen)是一种反义疗法，适用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD)，该病已确认为肌营养蛋白基因缺失，可采用53号外显子跳过疗法。

Viltepso (viltolarsen)被批准用于治疗可接受53号外显子跳过疗法的杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）患者。

• 2020年8月12日，美国食品和药物管理局（FDA）。
• 2020年3月25日，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）以Viltolarsen （NS-065/NCNP-01）为名。

美国食品和药物管理局已批准加速批准Viltepso ，并授予其优先审查、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的称号。

PMDA已授予Viltolarsen "Sakigake "指定（即日本版的突破性疗法指定），"孤儿 "疾病指定，以及有条件早期批准系统指定。

Vyondys 53 (golodirsen)是一种反义核苷酸，适用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD)的患者，这些患者的DMD基因确认发生了突变，可以进行53号外显子跳过。

Vyondys 53 (golodirsen)于2019年12月12日被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗DMD基因确认突变，可进行53号外显子跳转的DMD患者。

美国食品和药物管理局在加速审批下批准了Vyondys 53 (golodirsen)。

如果您正试图获得在您居住国以外的国家批准的肌肉萎缩症治疗，我们可能会在您的主治医生的帮助下帮助您获得该药物。您可以在下面阅读更多关于我们可以帮助您获得的药物及其价格。

Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)

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参考文献：

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen)Thesocialmedwork.com

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