Lurbinectedin的 EMA 批准：即将获得批准（何时）？

最后更新2024 年 4 月 23 日

Lurbinectedin的 EMA 批准：即将获得批准（何时）？

你可以合法地获得新药，即使它们在你的国家没有得到批准。

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Lurbinectedin 被 FDA 和 EMA 指定为孤儿药。此外，它还被纳入了美国食品及药物管理局的 "奥比斯项目"（Project Orbis），以加速并发肿瘤药物的审批。这些都为各地的小细胞肺癌患者带来了希望，表明该药的审批过程有可能加快。

然而，在被指定为孤儿药 5 年多后，在加速获得 FDA 批准 3 年后，Zepzelca (lurbinectedin) 仍在等待 EMA 批准。

欧洲和英国的肺癌患者还需要等待多久才能获得这种治疗？了解最新消息，包括您在lurbinectedin 广泛应用之前的选择。

lurbinectedin 有什么用途？

Zepzelca (lurbinectedin) 是一种治疗成人转移性小细胞肺癌（SCLC）的处方药。它专门用于化疗后病情恶化的患者。

lurbinectedin 的成功率是多少？

根据 PM1183-B-005-14 试验结果，美国食品及药物管理局加速批准了Zepzelca 。这就是报告结果对lurbinectedin 治疗 SCLC 成功率的说明：

  • 35%的患者肿瘤缩小或消失；

  • 中位应答持续时间为 5.3 个月；

  • 最常见的不良反应包括白细胞减少、淋巴细胞减少、疲劳、贫血、中性粒细胞减少、血肌酐、丙氨酸氨基转移酶或葡萄糖1 增高。

Lurbinectedin 确证试验

为了继续获得 FDA 批准，lurbinectedin 的制造商被要求进行一项确证研究。这项名为 "ATLANTIS "的三期研究未能证明，与单纯化疗相比，该药的总生存期有明显的统计学改善。

不过，这一结果可能是研究设计造成的。例如，该研究测试的lurbinectedin 剂量低于批准的剂量，并且与化疗药物联合使用。有鉴于此，FDA 决定维持Zepzelca 的批准。为了确认其疗效，生产商必须提供设计适当的新确认试验的数据。

目前，lurbinectedin 的两项确证试验正在进行中。LAGOON 试验将于 2025 年 6 月完成，IMForte 试验将于 2026 年 3 月完成。希望这些试验的数据能为该药在美国的长期批准提供支持，并有助于加快其在欧洲等其他地区的批准速度。

购买lurbinectedin

 

Lurbinectedin的 EMA 批准：情况如何？

2019 年，EMA 授予lurbinectedin 治疗 SCLC2 的孤儿药称号。不过，自那以后，该药尚未向欧洲药品管理局提交正式的上市许可申请。

通常情况下，从提交上市许可申请到作出批准决定需要 210 天。对于孤儿药来说，这个过程可能更快一些。无论如何，即使 PharmaMar 今天提交了 EMA 批准申请，它仍有可能在 2024 年底至 2025 年初获得批准。

瑞士是这一时限的例外，该药品于 2023 年 3 月获得临时批准。

lurbinectedin 何时在欧洲上市？

这很难说。如果lurbinectedin 的 EMA 批准申请在年底前提交，理论上到 2025 年年中就会有决定。如果获得批准，Zepzelca 的 EMA 批准还需要 67 天才能正式生效。

从那时起，每个欧盟成员国都可以启动自己的本地价格谈判、报销和本地市场投放程序。这些程序需要多长时间取决于各国的情况。

德国往往是新批准的孤儿药上市最快的国家，平均 102 天即可上市。另一端是爱沙尼亚，新的孤儿药平均需要 1,081 天才能上市。

换句话说，看来lurbinectedin 在欧盟的上市时间不会早于 2025 年底或 2026 年初。

Zepzelca 何时在英国上市？

2022 年，MHRA 授予Zepzelca 创新药物称号。同年，PharmaMar 公司提交了在英国有条件上市的正式申请 5。

然而，自那时起，尚未作出任何决定。截至 2024 年 4 月，MHRA 尚未批准lurbinectedin 。NICE 也暂停了对该药可能纳入 NHS 的评估。两家机构均未提供有关决定的时间表。

如何在 MHRA 和 EMA 批准之前安全获取lurbinectedin

您是 SCLC 患者吗？如果您的医生认为您可能会从Zepzelca 的治疗中获益，您可能不需要等待该药物在欧洲或英国获得批准。相反，您的医生和您可以考虑参加lurbinectedin 临床试验。或者，以 "个人指定患者 "的方式购买这种药物。

加入lurbinectedin 临床试验

获取Zepzelca (lurbinectedin) 的方法之一是参加临床试验。这往往说起来容易做起来难，因为您和您的医生需要找到一个目前正在贵国招募参与者的试验。您还必须符合他们的资格标准。为此，您需要得到主治医生的支持。

以下是一些正在进行的lurbinectedin 临床试验的好地方：

  • ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。其中一些试验也对国际参与者开放。例如LAGOON 临床试验。该试验在美国进行，但也对欧洲和亚洲的患者开放。

  • EUClinicaltrials.eu：这是一个包含欧盟所有临床试验的数据库。目前，它所包含的2022年1月31日前启动的试验信息有限。对于这些试验，你可以参考欧盟临床试验登记册。

  • myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。

购买lurbinectedin 作为指定病人

在大多数国家，允许患者购买和进口可提高生活质量或治疗危及生命的疾病的药品。如果您想在本国上市前获得Zepzelca ，这对您和您的医生来说可能是最快捷的选择。

使之成为可能的法规被称为 "个人命名的病人进口法规"。在具体的行政要求方面，各国可能存在差异。然而，在所有情况下都必须满足这些标准：

  • 所涉药品在另一个国家获得了市场批准，而在病人所在的国家尚未获得批准或供应；

  • 当地市场上没有替代品；

  • 该药为个人使用；

  • 病人有主治医生的处方信；

  • 医生对治疗负责。这可能需要不同国家的文件。

     

在欧盟批准之前，您是否想利用《个人具名患者进口条例》获得lurbinectedin ？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？我们的团队可以帮助您获取Zepzelca 。我们专门从事采购和交付在您的国家尚未上市的药品。如需了解更多信息，请与我们联系。

 

参考文献：

  1. 参考编号：4624945。Accessdata.fda.gov，2024 年 4 月 23 日访问。
  2. EU/3/19/2143 - 用于治疗小细胞肺癌的孤儿指定。欧洲药品管理局，2019 年 4 月 9 日。
  3. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。Efpia, Accessed 23 April 2024.
  4. PharmaMar 宣布瑞士批准 Zepzelca® (lurbinectedin) 用于治疗转移性小细胞肺癌。Pharmamar，2024 年 4 月 23 日访问。
  5. PharmaMar 已申请批准lurbinectedin 在英国用于治疗转移性小细胞肺癌。Pharmamar，2024 年 4 月 23 日访问。
  6. 奥比斯项目。美国食品和药物管理局，2024 年 4 月 23 日访问。