吉维司他在治疗多发性红细胞症中的作用:您需要了解的所有信息

最后更新:2024年4月24日

吉维司他在治疗多发性红细胞症中的作用:您需要了解的所有信息

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直到最近,真性红细胞增多症 (PV) 患者主要使用预防血栓形成的药物进行治疗。然而,采用新疗法的临床试验为可以改变疾病进程的治疗方法提供了希望。其中一种疗法是吉维诺司他。

作为患者,您应该了解吉维诺他治疗真性红细胞增多症吗?以下是最新临床试验结果的摘要,以及它们对您意味着什么。

吉维诺他是否对真性红细胞增多症有效:临床试验结果

首先,吉维诺他尚未在任何地方被批准用于治疗PV。然而,它对该适应症的疗效和安全性一直是过去几年多项临床试验的重点。从他们那里,我们有数据来说明它的潜力。以下是报告结果中的一些重要亮点。

吉维司他与羟基脲的成功率

一项吉维司他联合羟脲的 2 期试验重点关注单独使用羟基脲无反应的患者。治疗 12 周后,报告结果如下:

  • 接受 50 mg/d 吉维诺他和羟基脲治疗的患者中有 55% 表现出完全或部分缓解。64%的人瘙痒症状减轻;

  • 接受 100 mg/d 吉维诺他和羟基脲治疗的患者中有 50% 表现出完全或部分缓解。67%的人的瘙痒症状减轻;

  • 联合治疗耐受性良好。只有 4.5% 的患者报告了 3 级或 2 级以上的不良事件。

长期疗效

在对三项 1-2 期研究和一项同情使用计划的 4 年随访中,givinostat 证明了以下结果:

  • 总体反应率高于80%。此外,JAK2V617F等位基因负荷随时间推移而降低;

  • 观察到的反应持续了整个 4 年的随访期;

  • 大多数患者出现轻度至中度不良事件。这与之前的发现一致;

  • 有趣的是,大多数患者在研究后继续接受吉维诺他治疗。这是由于其持续的临床益处和良好的安全性 1.

基于这些结果,3期临床试验即将开始。它旨在验证 givinostat 对真性红细胞增多症的安全性和有效性。

吉维诺他与标准PV治疗有何不同?

与羟基脲 (HC) 等标准疗法相比,吉维诺他提供了一种不同的治疗真性红细胞增多症 (PV) 的方法。它通过抑制具有 PV 患者中常见的 JAK2 V617F 突变的细胞来靶向细胞增殖。研究表明,即使在对 HC 无反应的患者中,givinostat 也有效。这表明它有可能作为PV的替代或补充治疗。

我的医生可以开吉维诺他治疗真性红细胞增多症吗?

最好的答案是,也许。

Duvyzat (givinostat)尚未在任何地方被批准用于治疗PV。它仍在 等待 EMA 批准 其治疗杜氏肌障症的原始适应症。

但是,无论如何,您的主治医生都有权开处方。他们可以根据可用的临床试验结果和您的个人情况这样做。如果您的医生做出此决定,则被视为超说明书使用药物。

您的医生是否为您开具了治疗多发性红细胞症的吉维司他处方?Everyone.org 可以帮助您获得该处方药。我们专门从事采购和交付患者所在国家无法获得的处方药。请联系我们,我们将为您提供帮助。

 

 

参考文献:

  1. 吉维诺他治疗真性红细胞增多症的长期安全性和有效性:三项 1/2 期研究和一项富有同情心的使用计划的 4 年平均随访。NCBI,2021 年 3 月 6 日。
  2. 吉维诺他联合羟基脲治疗对羟基脲单药治疗无反应的真性红细胞增多症患者的 II 期研究。PubMed,2024 年 4 月 16 日访问。