新的ALS治疗方法 2022年

最后更新2023 年 11 月 13 日

什么是ALS？

肌萎缩侧索硬化症（ALS）或Lou Gherig's Disease是一种快速进展的神经系统疾病，它攻击与自愿运动有关的神经元，称为运动神经元。据估计，在欧洲和美国，每年每10万人中就有2人罹患ALS。据估计，ALS的全球年发病率约为每10万人中有1.9人。

ALS的特点是肌肉僵硬，肌肉抽搐，由于肌肉丧失而逐渐加重的虚弱。从而导致说话、吞咽困难，最终出现呼吸困难。通常情况下，60岁左右开始发病，遗传性病例在50岁左右发病。

ALS的病因尚不清楚，科学家也不知道为什么有些人得了ALS，而有些人却没有。然而，科学研究的证据表明，遗传学和环境在ALS的发展中都起着作用。

目前，ALS还没有治愈的方法。现有的ALS治疗方案大多能缓解症状，延长寿命，提高生活质量。

最新批准的ALS药物有哪些？

有几种药物已被批准用于治疗世界各地的ALS。如果你想获得一种在你居住国以外被批准的药物，我们也许能够帮助你获得这种药物。一些ALS患者通过我们获得的药物目前可能没有被批准用于ALS，而是用于其他适应症。然而，病人的主治医生可以为他们的病人开出 "标签外 "的药物。你可以在下面阅读更多关于药物及其价格的信息。

Ketas (ibudilast)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Radicut (edaravone)

Radicava ORS (edaravone)

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最新的ALS突破和ALS新闻有哪些？

有几种ALS药物尚未被任何国家批准，目前正在进行临床试验。以下是其中的一些药物。

^Masitinib1
Masitinib是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，可以针对肥大细胞和小胶质细胞，即中枢神经系统的免疫细胞。它可以通过阻断参与ALS进展的免疫细胞的功能来保护中枢和周围神经系统。2019年7月，2/3期临床试验（NCT02588677）显示，当masitinib与Riluzole ，ALS的进展会减慢。3期临床试验（NCT03127267）已于2020年10月1日开始，估计将于2022年12月完成。

阿里莫克洛尔²
阿里莫克洛尔是一种口服或鼻饲/胃饲给药的小分子，可通过血脑屏障。它可以放大热休克蛋白（HSPs）的产生，从而减少蛋白质的错误折叠和聚集，改善溶酶体功能。

2019年1月，2/3期临床试验（NCT00706147）与Riluzole ，取得了积极成果。3期临床试验（NCT03491462）正在进行，其结果预计在2021年上半年。

^Tofersen3
Tofersen是一种经腹腔内给药（通过注射到椎管内）的药物。它
抑制超氧化物歧化酶1（SOD1）基因，这是ALS的第二种最常见的遗传形式。Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO)，旨在减少SOD1蛋白的产生。

2020年7月，1/2期临床试验（NCT02623699）取得了积极的结果。3期临床试验VALOR(NCT02623699)结果预计将在2021年6月前公布。

^NurOwn4
NurOwn是一种以干细胞为基础的疗法，它使用能够分化为其他细胞类型的间充质干细胞（MSC）来促进和支持神经细胞的修复。间充质干细胞从骨髓中收集,然后扩大并成熟为细胞,产生高水平的神经营养因子化合物,促进神经组织的生长和存活。然后将成熟的细胞通过注射到椎管内回输到患者体内。

2018年7月，2期临床试验（NCT02017912），显示出可喜的结果。2018年11月，3期临床试验（NCT03280056）的顶线数据显示，未能显著减缓ALS Patients的疾病进展。目前，该数据正在审核中。

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我们的支持团队每天都会与许多患者交谈，但偶尔，我们很幸运能够转达患者自己写的故事。以下是Marc和Marcus的故事，他们都是ALS患者。

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