Vyndaqel (tafamidis) 延长了FAP患者的寿命

最后更新。01 November 2019

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来自葡萄牙圣安东尼奥医院和João Lobo Antunes分子医学研究所的研究人员领导了一个团队,研究了肝脏移植或Vyndaqel (tafamidis)(一种改变病情的疗法)对早期家族性淀粉样多发性神经病(FAP)患者的生存能力的影响。

FAP是一种罕见的、进展缓慢的疾病,由一种叫做转甲状腺素(TTR)的变异血液蛋白引起。这种有缺陷的蛋白质容易断裂,导致纤维状沉积物在器官和组织上堆积,引起四肢无力、麻木和疼痛。FAP患者的治疗方案包括肝脏移植或服用Vyndaqel (tafamidis),其目的是为早期阶段的患者延缓疾病的发展。

正如研究人员所说,这项生存能力研究的主要临床发现是,Vyndaqel (tafamidis)或肝脏移植 "在过去25年里极大地改变了TTR-FAP患者的长期预后,从一种进行性的、[...]致命的疾病变为一种更慢性的疾病,治疗导致疾病进展的延迟"。在50岁以下的患者中,Vyndaqel (tafamidis)被证明可以降低91%的死亡风险,而与未经治疗的患者相比,肝移植可以降低63%的风险。了解更多信息,请访问今日FAP新闻