杜氏肌营养不良症治疗价格又高了一个档次

最后更新。2021年6月30日

PTC Therapeutics宣布在未来几周内推出用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的Emflaza，预计净价为35000美元。

审批

今年早些时候，美国食品和药物管理局批准了Emflaza，一种用于治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）的药物，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致肌肉逐渐退化和虚弱。¹这种DMD治疗方法，通常被称为通用名称 deflazacort已经证明可以延长运动时间，并保持心脏和呼吸功能。²遗憾的是，由于最近的定价争议，正如everyone.org之前讨论的那样，用于治疗5岁以上DMD儿童的药物还没有向公众开放。

定价

Emflaza，自获批以来，从来都不乏争议。马拉松制药公司获得了批准，他们给这种在美国以外以仿制药形式上市的药物贴上了一个虚高的价格标签，每年的成本约为1000美元。这点燃了一场激烈的定价回扣，涉及到患者、家属和立法者对其89,000美元的批发计划价格的轰炸式投诉。当马拉松公司将该药出售给PTC Therapeutics公司³时，争议随之而来，导致美国参议员伯尼-桑德斯和代表Elijah Cummings对美国国会进行了额外的调查。

PTC Therapeutics公司的收购让那些与DMD有关的人重新燃起了一些希望，他们期待该药能更快地上市，而且价格更低。上周，PTC宣布Emflaza将在数周内上市⁴，但这一消息未能缓解人们对成本的担忧，因为价格仍然很高，年净价为3.5万美元，成本是其海外价格的35倍。

结果

根据一项华尔街日报，在与分析师的电话会议上公布了模糊的定价声明，引起了一些关于患者体重的争议。FDA的处方说明说明了患者的体重和剂量之间的直接关系，表明体重较大的患者治疗费用可能会更高。⁵不过，据文章称，PTC发言人认为，定价不会受到患者体重的影响。

PTC在给杜氏症家庭的一封信中，承认家庭对Emflaza的可负担性和可获得性所面临的焦虑。对此，他们表示，目标是向所有符合条件的杜氏症患者提供Emflaza，无论其保险状况或类型如何，并制定了一个流程，以便患者能够无缝地获得相应的服务。"

大多数制药公司会认为，新药特别是针对罕见病的新药价格高，是弥补开发成本和市场规模的必要条件。但PTC会发现很难证明这个价格是合理的，因为该药物在从马拉松收购时已经完全开发并获得了美国的批准。PTC没有公布它是如何确定净价的，净价这个词是用来描述他们在为没有保险的人提供支付援助后获得的收入。

目前还不清楚Emflaza是否会被美国保险公司广泛覆盖。

未来

最近几个月，我们目睹了类似的价格纠纷，如最近美国食品和药物管理局批准的用于治疗ALS的edaravone - 的费用比美国以外的地区高出四倍。

负担得起和获得最新药物现在是一个全球关注的问题，而这些问题直接影响到我们的病人、朋友和家人。everyone.org的首席执行官Sjaak Vink表示，"虽然目标明确，但道路并不明确。然而，朝正确方向迈出的一步是代表我们的病人表达我们对定价的看法，因为只有通过对公平定价的共同理解，我们才能实现让每个人，包括美国人都能获得负担得起的药物的目标"。