杜兴氏肌肉萎缩症的治疗方案
杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)是一种遗传性神经肌肉疾病,以进行性肌肉无力和萎缩为特征。它是由X染色体上的Dystrophin基因突变引起的,导致Dystrophin蛋白的缺失,这种蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。它是最普遍的神经肌肉疾病,在全世界每3600个男婴中就有一个受到影响。症状通常在儿童早期出现,在3到5岁之间。这种疾病主要影响男孩,但也可能影响女孩,尽管这种情况相当罕见。可以延缓DMD进展的标准疗法是基于皮质类固醇。两种主要用于DMD的药物是deflazacort 和泼尼松/泼尼松龙。