Zynyz 获得 EMA 批准：该疗法何时上市（以及如何避免等待）

最后更新2024 年 3 月 05 日

梅克尔细胞癌（MCC）是一种罕见病。在欧洲，其发病率相对较低，为每十万人中 0.13 例，而在美国则较高，为每十万人中 0.79 例。澳大利亚的发病率最高，为每 10 万人¹.6 例。

尽管在了解和治疗梅克尔细胞癌方面取得了进展，但存活率仍然很低（5年总存活率为0-18%），尤其是晚期病例¹。美国食品和药物管理局（FDA）于2023年加速批准Zynyz（retifanlimab-dlwr）的上市，为全球梅克尔细胞癌患者带来了一线希望。

一年后，Zynyz 还在哪些地方获得批准，欧洲和英国的患者何时能获得治疗？以下是您需要了解的一切。

Zynyz（retifanlimab-dlwr）有什么作用？

Zynyz 是一种处方药，用于治疗不适合手术切除或放射治疗的转移性或复发性局部晚期梅克尔细胞癌（MCC）成人患者。Zynyz 可作为一线治疗单独使用^。

根据 POD1UM-201 临床试验结果，我们了解到 Zynyz 在 MCC 中的成功率：

2024 年 2 月，CHMP 对 Zynyz 在欧洲的上市授权提出了积极建议⁴。该建议通常需要 67 天才能成为 EMA 的正式批准。这意味着，到 2024 年 5 月，Zynyz 将在欧洲获得全面批准。

遗憾的是，Zynyz 获得 EMA 批准并不意味着它能立即进入欧盟市场。这取决于每个成员国的程序，德国平均需要 100 天，罗马尼亚平均需要 964 天。

因此，到 2024 年底，Zynyz 可能会在一些欧洲国家上市，但其他国家可能还要再等几年才能获得这种治疗。

截至 2024 年 3 月，Zynyz 还没有向 MHRA 申请批准。如果现在提交申请，MHRA 将在 210 天内做出决定。之后，NICE 需要对 Zynyz 进行审查，以决定是否将其纳入 NHS。如果审查结果良好，Zynyz 将在 3 个月内进入英国市场。

遗憾的是，根据上述时间表，Zynyz 在英国还没有积极的批准申请，英国的梅克尔细胞癌患者似乎不可能在短期内获得这种药物。

当您现在需要治疗时，等待不确定的时间并不是一个好的前景。幸运的是，如果您的医生认为 Zynyz（retifanlimab-dlwr）是一种适合您的治疗方法，您就不必再等待了。

在 Zynyz 在欧洲或英国上市之前，您有两个主要选择：您可以参加临床试验，或者以个人名义购买 Zynyz。

以下是每种选项的工作原理。

如果您想在欧洲或英国快速获得 Zynyz，请考虑参加临床试验。找到临床试验可能并不容易，但这是可能的。符合资格标准是参加试验的必要条件。请记住，在试验期间您可能会收到安慰剂。参加试验需要得到主治医生的支持。

以下是一些正在进行的 Zynyz 临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也向国际参与者开放。目前，有几项试验正在招募国际患者，包括在法国、荷兰和意大利进行的试验。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。