伐莫洛龙何时在欧洲和英国上市？完整故事

最后更新2024 年 4 月 16 日

多年来，皮质类固醇一直是治疗杜兴氏肌肉营养不良症患者的标准疗法。不幸的是，长期使用皮质类固醇可能会产生各种副作用，包括行为问题、体重增加、骨质疏松等。

在这种情况下，美国食品和药物管理局最近批准阿加姆里（伐莫洛龙）作为一种副作用较小的 "新潮皮质类固醇"，这是杜兴治疗领域亟需的突破。

虽然预计 2024 年第一季度美国药房就能买到凡莫罗隆，但它还没有在其他地方获得批准。

伐莫洛龙何时在欧洲和英国上市？以下是您需要了解的所有信息。

瓦莫洛隆有什么用途？

Agamree（伐莫洛龙）适用于治疗患有杜氏肌营养不良症的儿童（4 岁以上）和成人。

阿加姆里是一种解离性皮质类固醇。它主要通过平息体内炎症发挥作用。伐莫龙的作用与其他皮质类固醇类似。不过，它附着于细胞的方式不同，不会像其他类固醇那样激活人体的某些反应。

目前还不完全清楚 vamolorone 对 DMD（杜氏肌肉萎缩症）的作用。不过，临床试验结果表明，它能帮助患有这种疾病的儿童更快地从躺下站起来，并更好地行走。一些常见的副作用包括看起来肿胀、呕吐、体重增加和感觉烦躁。

自 2023 年 12 月起，Agamree（伐莫洛龙）获得欧洲药品管理局^（EMA）批准，用于治疗成人和 4 岁以上儿童的杜氏肌营养不良症。

虽然瓦莫洛龙获得 EMA 批准是个好消息，但这并不意味着所有欧洲国家都能立即买到这种药物。在药品进入药店之前，药品制造商和各成员国的地方卫生当局必须就当地的批准、价格和医疗保险覆盖范围做出决定。因此，瓦莫洛龙在欧洲各国上市的时间可能会有所不同。

新药在获得 EMA 批准后，平均需要 511 天才能在欧盟各国上市。各国的这一时限差异很大。就孤儿药（如伐莫洛龙）而言，从德国的 102 天到爱沙尼亚的 1,081 天不等⁵。

继 EMA 批准之后，英国 MHRA 也批准了 vamoroline。这使该药成为首个在英国、欧盟和美国获得批准的杜兴氏症治疗药物。

在国家医疗服务系统（NHS）提供伐莫洛酮之前，NICE 必须审查并发布有关该主题的决定。相关咨询正在进行中，预计将于 2024 年 4 月底发布指南草案^{6 。}如果获得肯定，Agamree 将在 NICE 做出决定后的 3 个月内向导医提供。

截至 2024 年 4 月，Agamree（伐莫洛龙）在世界其他任何地方都未被批准用于治疗杜氏肌营养不良症⁷。

您是美国以外的杜兴患者吗？如果您的医生认为伐莫洛龙可以帮助您，您可能不必等待阿加木里在当地获得批准或上市。相反，您的医生和您可以一起探索伐莫洛龙临床试验。或者，您也可以以个人名义立即购买伐莫洛龙。

您可以参加临床试验，以获得 Agamree（伐莫洛龙）或其他未经批准的药物。在您的国家寻找招募参与者的试验可能比较困难，但这是可能的。要参加试验，您必须符合资格标准。您还需要得到主治医生的支持。

以下是一些查找正在进行的伐莫洛龙临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。其中一些试验也向国际参与者开放。例如，NCT05185622瓦莫洛尔酮临床试验正在加拿大招募患者⁸。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。

在大多数国家，患者可以合法购买和进口可以改善生活或治疗危及生命的疾病的药物。如果您想在本国上市前获得伐莫洛龙，您和您的医生可以选择进口。

使之成为可能的法规被称为 "个人命名的病人进口法规"。在具体的行政要求方面，各国可能存在差异。然而，在所有情况下都必须满足这些标准：

您是否想在欧洲、英国或其他地方广泛供应瓦莫洛龙之前，利用 "个人具名患者进口条例 "获得这种药物？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？我们的团队可以帮助您立即购买伐莫洛龙。