莫迈罗替尼何时在欧洲和英国获批？

最后更新2024 年 3 月 13 日

Ojjaara（莫美罗替尼）是首个获得美国食品及药物管理局批准用于治疗骨髓纤维化（MF）贫血患者的药物[1]。在新诊断的骨髓纤维化患者中，约有 38% 会出现贫血。随着病情的发展，受贫血影响的人数会更多。事实证明，贫血会降低生活质量，并与更消极的疾病预后有关²。

莫迈罗替尼的获批是骨髓癌治疗领域的一个重要里程碑。

尽管美国食品和药物管理局（FDA）为莫美罗替尼开了绿灯，但欧洲医学管理局（EMA）对莫美罗替尼的批准仍悬而未决。如果您是欧洲或英国的 MF 患者，您可能想知道莫迈罗替尼何时能获批。以下是您需要了解的一切。包括在 EMA 批准之前快速、安全地获得 Ojjaara 的所有选择。

莫米替尼有什么用途？

Ojjaara（莫麦洛替尼）是一种处方药，专为患有骨髓纤维化的成年人设计。尤其是中度或高度风险患者。它既可用于治疗原发性骨髓纤维化，也可用于治疗在其他疾病后出现的骨髓纤维化。例如，真性红细胞增多症或原发性血小板增多症。莫米替尼专门用于治疗同时患有贫血症的骨髓纤维化患者。

莫米替尼通过阻断被称为 Janus 激酶 1 和 2（JAK1/JAK2）的酶以及一种突变形式的 JAK2 起作用。所有这些酶都对控制血细胞生成和免疫反应至关重要。此外，莫迈罗替尼还以激活素 A 受体 1 型（ACVR1）为靶点，影响人体的铁调节和红细胞生成。

在骨髓纤维化中，这些酶被异常激活。这会导致炎症和不规则的血细胞生成。莫米替尼可以抑制这些信号，从而减轻炎症，改善血细胞生成¹。

2023 年 11 月，欧洲 CHMP 建议授予莫美洛替尼（在欧洲以 Omjjaara 的名称销售）上市许可³。

积极建议还不是正式批准。通常需要两个月左右的时间，CHMP 的建议才能被采纳，药品才能获得 EMA 的正式批准⁴。

遗憾的是，莫迈罗替尼获得 EMA 批准并不意味着它将立即在欧洲上市。在药品进入药店之前，药品制造商和各成员国的地方卫生当局必须就当地的批准、价格和医疗保险覆盖范围做出决定。因此，Omjjaara（莫美罗替尼）在欧洲各国上市的时间可能会有所不同。

新药从获得 EMA 批准到在欧洲上市平均需要 511 天。各国的这一时限差异很大。对于莫美洛替尼等孤儿药，德国需要 102 天，爱沙尼亚则需要 1,081 天⁵。

英国脱欧后，莫迈罗替尼在英国的审批不再受莫迈罗替尼在欧洲药品管理局（EMA）审批的时限约束。然而，这并不总是意味着审批会很快到来。

截至 2023 年 11 月，Ojjaara（莫美罗替尼）尚未获得英国 MHRA 批准。不过，NICE 正在对该药进行审查。NICE 的审查对于确定莫迈罗替尼是否能在英国国家医疗服务系统（NHS）中使用至关重要。预计将于 2024 年 3 月做出决定⁶.

如果 NICE 的建议是肯定的，那么莫迈罗替尼应该在平均 3^个月内就能在国家医疗服务系统（NHS）中使用。这是在MHRA的批准成为事实的前提下。这意味着英国的莫美洛替尼应在 2024 年年中左右上市。

日本 PMDA 正在审查 Momelotinib 的批准申请。不过，目前还没有做出决定的时间表。

您是美国以外的 MF 患者吗？您可能不必等待莫迈罗替尼获得EMA批准或MHRA批准。相反，您的医生和您可以探索包括莫迈罗替尼在内的临床试验。或者，您也可以以个人名义立即购买莫迈罗替尼。

您可以参加临床试验，以获得 Omjjaara（莫美罗替尼）或其他未经批准的药物。在您的国家寻找招募参与者的试验可能比较困难，但这是可能的。要参加试验，您必须符合资格标准。您还需要得到主治医生的支持。

以下是一些正在进行的莫美洛替尼临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也对国际参与者开放。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。