Tofersen 获得 EMA 批准：何时获得批准（以及如何在此期间获得药品）

最后更新2024 年 2 月 21 日

你可以合法地获得新药，即使它们在你的国家没有得到批准。

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2023 年，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准百健公司的 Qalsody（托福生）用于治疗 ALS。特别是与 SOD1 基因突变1 相关的 ALS。虽然这是一个利好消息，但欧洲和英国的患者仍面临着等待当地批准的不确定性。

以下是您需要了解的有关托非森的 EMA 批准时间表的所有信息，以及在此期间获得该药物的各种选择。

Qalsody（托福森）有什么用途？

Qalsody(tofersen) 是一种处方药，用于治疗 SOD1 基因突变（SOD1-ALS）的 ALS 患者。其活性成分是一种反义寡核苷酸--托非森，它通过干扰有问题的 SOD1 蛋白的产生而发挥作用。

Tofersen 并不能治愈 ALS。相反，它旨在延缓疾病的进展。

托福森对 SOD1-ALS 真的有效吗？

根据 VALOR 临床试验结果，Tofersen 获得了美国食品药品管理局的加速批准。要继续获得批准，还需要在目前正在进行的第三阶段试验中确认该药物的疗效。

尽管 VALOR 试验没有达到其主要目标（ALSFRS-R 平均得分显著降低），但它表明患者血液中的神经丝蛋白轻链（NfL）显著降低。NfL 是神经损伤和退化的指标。因此，这一结果被认为是减缓疾病进展的迹象4。

以上是 VALOR 试验的主要亮点：

  • 与安慰剂组相比，接受 Qalsody 治疗的患者平均 ALSFRS-R 评分下降幅度较小。不过，这一差异在统计学上并不显著；
  • 治疗 28 周后，接受 Qalsody 治疗的患者的 NfL 血液水平下降了 55%。而安慰剂组则增加了 12%4。

最近一份关于德国托非森早期使用项目实际效果的报告证实了 VALOR 试验的结果。报告称，治疗 6 个月和 9 个月后，NfL 血清水平明显下降6。报告的结论是，托非森对 SOD1-ALS 患者是一种有效的治疗方法。

托福森与预期寿命

VALOR 研究开始 12 个月后，收集了有关患者预期寿命的数据。根据发表的报告，SOD1-ALS 患者在使用托非森治疗后，疾病进展速度持续放缓。据报道，在VALOR试验开始时开始治疗的患者与6个月后开始治疗的患者相比，在临床功能、呼吸功能、肌肉力量和生活质量方面的得分都更高，因此结果更有利于更早地使用托非森进行治疗。

试验无法确定死亡或永久通气（PV）的中位时间。不过，早期生存数据表明，较早开始使用托非森，12 个月内死亡或永久通气的风险较低。

Tofersen 获得 EMA 批准：情况如何？

2022 年 12 月，欧洲药品管理局接受了Qalsody2 的上市许可申请。截至 2024 年 2 月，该申请仍在审查中。

托福森何时在欧洲上市？

通常情况下，EMA 会在 210 天内做出批准决定。然而，托非森的审批过程却需要更长的时间。这可能是由于 CHMP 在等待有关该药物疗效的更多数据。例如，最近公布的德国早期准入计划报告3.

一旦托福森获得 EMA 批准，各成员国就可以启动自己的程序，在当地市场上销售这种药品。对于 Qalsody 这类孤儿药，平均需要 102 天（德国）到 1,081 天（爱沙尼亚）不等7。

有鉴于此，从技术上讲，Qalsody 有可能于 2024 年在一些欧洲国家上市。不过，很难提供更具体的时间表。

tofersen 是否获得英国批准？

截至 2024 年 2 月，还没有。根据英国脱欧后的欧盟委员会决定依赖程序，MHRA 可以依赖 EMA 的决定进行本地审批。换句话说，只要 EMA 做出决定，MHRA 就可以批准 Qalsody。

不过，在 Qalsody 进入 NHS 之前，还必须经过 NICE 的评估。这项评估将考虑成本效益、临床试验证据以及专家和患者的意见。Tofersen 正在接受 NICE 的评估，预计将于 2024 年年中结束。这是一个利好消息，因为这意味着如果 MHRA 批准了这种药物，那么它就已经可以在 NHS 上使用了。

假设所有机构都做出积极评估，tofersen 将于 2024 年在英国上市。

如何在 EMA 批准之前安全获取 Qalsody（托福生

您的医生认为您可以从 Qalsody 的治疗中获益吗？那么您可能正为该药迟迟未能获得 EMA 批准而苦恼。在这种情况下，有一个好消息。您无需等待。

在托福森在美国以外的地区广泛上市之前，有多种方法可以获得托福森。一种方法是参加临床试验。另一种是通过百健公司的早期使用计划。第三种选择是作为指定患者立即购买 Qalsody。

以下是每个选项的详细介绍。

加入托福森临床试验

加入正在进行的临床试验是快速获得 Qalsody 的好方法。寻找试验可能具有挑战性，但可以做到。要参加试验，您必须符合资格标准并得到医生的支持。同时请记住，您可能得到的是安慰剂而不是活性成分。

以下是一些查找正在进行的临床试验的好地方：

  • ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也向国际参与者开放。目前，ATLAS 研究正在招募国际参与者。不过，随时都有可能出现新的试验，因此值得随时关注此列表。
  • EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
  • myTomorrows和FindMeCure：这些机构可以帮助您找到其他临床试验选择。

通过百健的早期使用计划获得托非森（同情使用）

百健公司于 2021 年 7 月启动了托福森的早期使用计划 (EAP)。该计划在允许的国家开展，在药物获得当地批准之前提供免费使用。

您的主治医生需直接通过[email protected] 向百健公司提交申请，方可被考虑加入该计划。请注意，提交申请并不保证一定能加入该计划。

作为指定患者购买托福森

如果您不能选择参加临床试验或 EAP，也可以作为具名患者立即购买托非森。这要归功于大多数国家实行的 "指定患者进口 "规定。要利用这些规定，您需要持有主治医生开具的 Qalsody（托法森）处方。

已有处方？请将处方发送给我们的医药通专家团队，我们将帮助您立即购买托非森。无论您身在何处。

托福森费用

如果您正在考虑购买一种尚未在当地市场上销售的药品，您应将价格视为仅供参考。最终成本将根据您的所在地、供应商以及安全运送药品可能需要的运费或进口费而有所不同。

作为托非森每年费用的参考，单剂量小瓶（100 毫克/15 毫升）目前的价格约为 30,850 欧元。开始治疗时，您需要服用 3 次，每次间隔 14 天。之后，每 28 天一次。粗略计算，托非森一年的治疗费用为 448,400 欧元。

 

购买托福森

最后的想法

在 Qalsody（托福生）获得 EMA 批准之前，您和您的医生最终会决定是否使用该药。在这一过程中，您必须抱着现实的期望，并充分了解其中的潜在风险和益处。尽管如此，当您准备好开始治疗时，我们的团队将帮助您省去等待的时间。

 

参考文献：

  1. 美国食品和药物管理局（FDA）批准治疗与超级基因突变有关的渐冻人症。美国食品和药物管理局，2023 年 4 月 25 日。
  2. 欧洲药品管理局接受治疗罕见遗传性 ALS 的 Tofersen 上市许可申请 | Biogen。Biogen, 5 December 2022.
  3. 在 "真实世界 "环境中对 SOD1-ALS 患者进行托非森治疗的效果--来自德国早期获取计划的一项为期 12 个月的多中心队列研究》，eClinicalMedicine，2024 年 2 月 15 日。
  4. QALSODY® (tofersen) - 临床研究。QALSODY.com，2024 年 2 月 21 日访问。
  5. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。EFPIA, Accessed 21 February 2024.
  6. ENCALS会议上公布的12个月Tofersen新数据显示SOD1-ALS患者获得了有临床意义的获益 | Biogen.Biogen | 投资者关系，2022 年 6 月 3 日。