Tazemetostat的 EMA 批准：如果等待不是办法？

最后更新2024 年 3 月 05 日

2020 年，美国 FDA 批准Tazverik (tazemetostat) 用于治疗上皮样肉瘤和复发/难治性滤泡淋巴瘤¹。这是向前迈出的积极一步，尤其是对于上皮样肉瘤患者来说，这是首个获批的针对其病情的治疗方法。

时至今日，tazemetostat 仍只在美国获得批准。这对欧洲和英国的患者意味着什么？了解欧盟批准该药物的最新时间表，以及您提前获得该药物的所有选择。

tazemetostat 有什么用途？

Tazverik (tazemetostat) 是一种治疗以下疾病的处方药：

Tazemetostat 是通过阻断一种名为 EZH2 的蛋白质而起作用的。在一些滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤患者体内，EZH2发生了改变，使B细胞异常生长。通过阻止这种改变的 EZH2 蛋白，tazemetostat 可以杀死癌细胞并防止癌症扩散。

此外，tazemetostat 目前正被研究用于治疗其他疾病，包括晚期实体瘤（无论有无 ARID1 基因突变）、周围神经鞘瘤、糖尿病等。正在进行的（预）临床试验结果将进一步揭示tazemetostat 在癌症治疗内外的潜在广泛作用。

遗憾的是，截至 2024 年 2 月，tazemetostat 在欧盟境内还没有公开的上市许可申请。不过，自 2018 年起，该药在欧盟已获得孤儿药资格。这意味着，如果提交了授权申请，它可能有资格获得更快的审查或有条件的上市授权。

目前很难说tazemetostat 何时会在欧洲上市，但似乎不会很快。

目前没有迹象表明tazemetostat 正在申请 MHRA 批准。不幸的是，这意味着该药在英国也不可能很快上市。尤其是该药在进入英国国家医疗服务系统（NHS）和英国市场之前，需要同时获得 MHRA 的批准和 NICE 的评估。

如果您是美国境外的患者，可能无法选择等待不确定的时间，直到tazemetostat 可供您使用。好消息是，您不必等待。

在欧洲和英国批准使用Tazverik (tazemetostat) 之前，有两种选择。一种是参加临床试验。另一种是以个人名义立即购买tazemetostat。

要想快速获得药物，您可以尝试参加正在进行的临床试验。寻找临床试验可能比较困难，但只要有合适的资源就可以做到。要参加临床试验，您必须符合资格标准并得到主治医生的支持。此外，您还应该知道，试验并不能保证您会被分配到获得药物的那一组。

以下是一些正在进行的tazemetostat 临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也对国际参与者开放。目前，有多项涉及该药物的试验对国际参与者开放。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows和FindMeCure：这些组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。