瑞博替尼在欧洲：ROS1阳性肺癌新疗法何时问世？

最后更新2024 年 3 月 13 日

过去几年，非小细胞肺癌治疗方法发生了重大转变。这是一种向针对特定肿瘤细胞突变（如 KRAS、表皮生长因子受体、RET 或 ALK）的靶向治疗的转变。2023 年 ESMO 大会提出，使用突变靶向治疗可以减少一些患者对化疗的需求¹。

继Lumakras 和Enhertu 之后，FDA 现在也为 Augtyro（repotrectinib）治疗 ROS1 阳性² 肺癌开了绿灯。

您是美国以外的 NSCLC 患者吗？您可能想知道，这种新型 ROS1 阳性 NSCLC 治疗方法何时才能问世。

以下是您需要了解的有关repotrectinib在欧洲和英国获批的所有信息。包括立即获得该药物的所有快速、安全的选择。

repotrectinib在肺癌中的应用是什么？

Repotrectinib旨在治疗特定的NSCLC患者亚群--ROS1阳性肿瘤患者。在所有 NSCLC 患者中，约有 2.4% 的患者具有 ROS1 融合基因，属于这一类³。

在ROS1阳性肺癌中，包含ROS1结构域的融合蛋白可导致细胞（包括肿瘤细胞）不受控制地生长。Repotrectinib以特定的蛋白质ROS1、TRKA、TRKB和TRKC为靶点，阻断它们的活性。这样做有助于限制肿瘤的过度生长⁴。

Repotrectinib 可将可能导致 ROS1 阳性 NSCLC 患者产生耐药性的相互作用降至最低⁵.

repotrectinib治疗肺癌的效果如何？

在 TRIDENT-1 临床试验中，未接受过酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的患者报告了这些结果：

79%接受Augtyro（repotrectinib）治疗的患者肿瘤缩小或消失；
中位应答持续时间为 34.1 个月⁵.

对于既往接受过 TKI 治疗的患者，结果如下

在接受repotrectinib治疗的患者中，38%的肿瘤缩小或消失；
中位应答持续时间为 14.8 个月⁵.

目前正在研究repotrectinib 对儿童患者的安全性和有效性⁶.

瑞博替尼获得 EMA 批准：现状如何？

截至 2023 年 11 月，repotrectinib 尚未获得 EMA 批准。也没有正在审查的上市许可申请。不过，EMA 正在研究允许儿童使用 repotrectinib 的可能性。特别是针对既往接受过治疗且ALK/ROS1/NTRK1-3发生改变的转移性实体瘤患者⁷。

这项研究的结果预计将于 2023 年 12 月公布。目前还不清楚这些结果是否也会涉及repotrectinib在ROS1阳性NSCLC成人患者中的应用。

有鉴于此，很难说欧洲的肺癌患者何时能用上repotrectinib。

repotrectinib何时在英国上市？

与 EMA 批准 repotrectinib 的情况类似，MHRA 批准该药的情况也尚未确定。MHRA 和 NICE 均未提供审查 repotrectinib 的时间表。 ⁹.

NHS 能否提供 repotrectinib，取决于 NICE 的建议。而 NICE 只能在药品获得 MHRA 批准后才能提供建议。不幸的是，这就是我们目前所知道的有关 repotrectinb 在英国上市的所有信息。看来，英国的 ROS1 阳性 NSCLC 患者至少还需要几个月才能获得 Augtyro（repotrectinib）。

在欧洲和英国批准之前安全获取 repotrectinib 的方法

您是非美国转移性 NSCLC 患者吗？幸运的是，这并不意味着您需要等待 EMA 或 MHRA 批准 repotrectinib。

您可以尝试通过临床试验获得 repotrectinib。或者，您也可以作为个人具名患者立即购买repotrectinib。当然，在这两种情况下，您都需要得到主治医生的支持。

加入repotrectinib临床试验

要快速获得 Augtyro（repotrectinib），您可以尝试加入正在进行的临床试验。找到临床试验并不容易，但这是可能的。要参加临床试验，您必须符合资格标准，并且需要主治医生的支持。

以下是一些查找正在进行的 repotrectinib 临床试验的好地方：

临床试验:这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也对国际参与者开放。目前，有许多涉及 repotrectinib 的试验。有些试验正在招募国际参与者，欧洲也有。这些试验值得关注。
EUClinicaltrials.eu:该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参考欧盟临床试验登记册.
我的明天:该组织可以帮助您在临床试验中寻找治疗方案。

以单名患者身份购买repotrectinib

在大多数国家，患者都有权购买和进口能够改善健康状况或治疗危及生命的疾病的药品。特别是如果这些药品在当地（尚）无法买到。

如果您考虑在 EMA 或 MHRA 批准之前使用 repotrectinib，这对您和您的医生来说可能是一个不错的选择。

允许这样做的法规称为《个人具名患者进口法规》。在以下情况下，患者可以进口未经批准或在本国无法获得的药物：

在其他地方获得批准；

当地没有其他选择，以及
供个人使用。

要以个人具名患者身份使用 repotrectinib，您需要主治医生开具处方。医生承担治疗责任。根据您所在国家/地区的不同，可能会有一些额外的文件要求。

您是否希望在 EMA 或 MHRA 批准之前使用个人具名患者进口条例获得 repotrectinib？您已经有处方了吗？请与我们的团队联系Everyone.org ，他们可以帮助您立即购买 repotrectinib。

就购买 repotrectinib 联系我们

参考文献：

肺癌治疗研究进入新时代。欧洲肿瘤内科学会，2023 年 10 月 17 日。
FDA 批准 repotrectinib 用于治疗 ROS1 阳性非小细胞肺癌。FDA，2023 年 11 月 15 日。
Zhu, Qingqing, et al.非小细胞肺癌ROS1融合基因患者的临床病理特征：一项荟萃分析。转化肺癌研究》，2023 年 12 月 6 日访问。
参考编号：5277680。Accessdata.fda.gov，2023 年 12 月 6 日访问。
美国食品和药物管理局批准新一代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) Augtyro™（repotrectinib）用于治疗局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌 (NSCLC)。百时美施贵宝 - 新闻，2023 年 11 月 15 日。
Repotrectinib治疗含有ALK、ROS1或NTRK1-3变异的晚期或转移性癌症儿童和青少年的I/II期研究。纪念斯隆凯特琳癌症中心，2023 年 12 月 6 日访问。
欧洲药品管理局第 P/0542/2021 号决定。欧洲药品管理局，2023 年 12 月 6 日访问。
用于治疗 ROS1 阳性晚期非小细胞肺癌的瑞博替尼 TS ID 11851。NICE，2023 年 12 月 6 日访问。