Relyvrio在欧洲难以获得批准：如何避免等待

最后更新2024 年 2 月 14 日

几十年来，欧洲的 ALS 患者一直没有新药获批。2023 年，Relyvrio 为改变 ALS 治疗格局带来了一线希望。在获得美国食品和药物管理局批准后，该药物有望在欧洲获得批准，直到 CHMP 拒绝了它的申请。两次

虽然医疗审批机构只是尽职尽责，但 ALS 患者却只能苦苦等待。由于缺乏治疗方案，同时又要争分夺秒，一些患者甚至不得不自己配药¹。

有比这更好的解决方案。以下是您需要了解的有关 Relyvrio 在欧洲获批的所有信息。包括快速获得治疗的安全快捷方案。

Relyvrio/Albrioza 是做什么的？

Relyvrio（在欧洲市场上名为 Albrioza）是一种治疗 ALS 成人患者的口服药物。它结合了两种活性成分--牛磺二醇和sodium phenylbutyrate 。其确切的作用机制尚不十分清楚。不过，它旨在通过阻断两个细胞区（线粒体和内质网）内的应激信号来防止神经细胞死亡。

Relyvrio/Albrioza 并不能治愈 ALS。尽管如此，临床试验结果表明，它可能有助于延缓疾病进展，帮助患者更长时间地保持身体功能^。

Albrioza/Relyvrio 是否有效？

Albrioza/Relyvrio 获得 FDA 批准的依据是 CENTAUR 临床试验的结果。该试验的第一阶段对 Relyvrio 和安慰剂进行了比较，以确定其安全性和有效性。第二阶段试验的重点是治疗的长期安全性。

这项试验的主要结果是

与安慰剂相比，Relyvrio 可减缓 ALSFRS-R 评分的下降速度（1.24 分对 1.66 分）。这一结果在精细运动技能方面最为突出⁴；
与安慰剂相比，接受 Relyvrio 治疗的患者死亡风险降低了 44%；
Relyvrio 组的中位生存期为 25 个月，对照组为 18.5 个月；
治疗开始 24 个月后，Relyvrio 患者的存活率估计为 51.6%，而安慰剂组为 33.9%³。

FDA 对 CENTAUR 试验的结果给予了积极的评价，但这项研究也存在局限性。这些局限性导致 Relyvrio 被 EMA 拒绝。PHOENIX 3 期临床试验目前正在进行中，目的是确认 Relyvrio 的疗效和生存优势。希望它能提供更多证据，支持再次向 EMA 申请。PHOENIX 试验的结果预计将于 2024 年公布⁵。

为什么 Relyvrio 未获得 EMA 批准？

作为一名患者，您可能想知道为什么一个机构认为足够有效的治疗方法会被另一个机构拒绝。不同国家的药品审批标准和严格程度各不相同。而欧洲药品管理局往往是最严格的机构之一。

在拒绝 Relyvrio/Albrioza 的申请时，CHMP 提到了对该药物疗效和临床试验数据可靠性的担忧。委员会不相信 Albrioza 能有效延缓 ALS 的进展。他们的结论是，无法确定积极的效益-风险平衡₆。

Relyvrio/Albrioza 何时在欧洲上市？

尽管对 EMA 的拒绝感到失望，Albrioza/Relyvrio 的制造商仍致力于解决 EMA 提出的问题并重新申请批准。希望 PHOENIX 试验结果能够为该申请提供积极的支持。

通常情况下，向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请需要 210 天左右的审查时间。但是，Relyvrio 被认定为孤儿药。这意味着，如果重新申请时证据更充分，可能有资格获得更快的审查或有条件的上市许可。

无论如何，Relyvrio/Albrioza 似乎不可能在 2024 年之前在欧洲上市。

如何在 EMA 批准之前获得 Relyvrio/Albrioza

正如法国肌萎缩性脊髓侧索硬化症研究协会（French Association for Research into ALS）负责人萨宾-特格曼（Sabine Turgeman）所说："这种疾病与官僚主义无关"[1]。因此，即使我们距离 Relyvrio 获得 EMA 批准还有一年的时间（但愿如此），这对患者来说仍然是一个令人沮丧的漫长时间。

好消息是，您不必等待批准。

在 Relyvrio 药物在欧洲上市之前，您有两种选择来开始 Relyvrio 治疗。一种选择是寻找并加入涉及 Relyvrio/Albrioza 的临床试验。另一种选择是作为指定患者立即购买Relyvrio。

以下是每个选项的含义。

加入 Relyvrio 临床试验

您可以尝试加入正在进行的临床试验，以便快速获得 Relyvrio/Albrioza 的治疗。寻找试验并不容易，但这是可能的。要参加试验，您必须符合资格标准并得到医生的支持。请注意，您可能得到的是安慰剂而不是活性成分。

以下是一些正在进行的 Relyvrio 临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也向国际参与者开放。目前，有一项涉及 Relyvrio 的试验（NCT05619783）通过邀请招募国际参与者。不过，由于随时都有可能出现新的试验，因此值得随时关注该列表。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows和FindMeCure：这些组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。