多发性骨髓瘤的治疗有希望的发展!

最后更新。2021年3月8日

你可以合法地获得新药,即使它们在你的国家没有得到批准。

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多发性骨髓瘤

你可能知道多发性骨髓瘤可以以不同的方式和不同的症状出现,确切的病因至今不明。梅奥诊所指出:"医生们知道,骨髓瘤始于你的骨髓中的一个异常浆细胞--填充在你大多数骨骼中心的柔软的造血组织。异常的细胞会迅速繁殖。"对于一些人来说,这种疾病可以保持不活动,对于一些人来说,预后就不那么乐观了。然而,好消息是,这种形式的癌症对多种治疗确实反应良好。在正在试验的新疗法中,有一种疗法可以为患者提供一种新的选择。

引用最近的新闻报道: 

"来自杨森研发部3期ALCYONE研究的数据显示,Darzalex (daratumumab)与硼替佐米、美法仑和泼尼松(VMP)联合使用可显著改善新诊断的多发性骨髓瘤患者的临床结果,包括将疾病进展或死亡的风险降低50%,这些患者不符合自体干细胞移植(ASCT)。" 

这些结果在亚特兰大举行的美国血液学学会年会上发表,并同时发表在《新英格兰医学杂志》上--该杂志是一本享有很高声誉的医学杂志。

需要注意的是,并不是所有多发性骨髓瘤患者或治疗该病的医护人员都能在同一时间获得相同的药物,因为药物可能在一个国家获得批准和上市,而在另一个国家却没有。这是因为没有全球统一的审批制度。

人们不知道在某些条件下,患者可以以"指定患者"的方式进口药品。如果你或你认识的人想了解更多关于如何获得目前在他们国家没有的药品,请在我们的主页上找到我们可以提供帮助的信息。我们的团队每天都会从世界各地运送尚未批准的药品,我们的服务得到了医生和患者的高度评价。

那么,这个结果意味着什么呢?

  • 这是在描述一种联合疗法--即几种药物的特殊配方往往比一种药物单独使用效果更好。
  • 提到的ASCT指的是干细胞移植,对于器官功能充足的"年轻"患者来说,干细胞移植一直是骨髓瘤的标准治疗方法,但复发的风险很高,尤其是对部分患者来说,问题很大。
  • 已发表的研究显示的疗效是非常有希望的--在新诊断的患者中,疾病的进展和死亡的机会几乎减少了50%。
  • 除了Darzalex ,其他三种物质被一起称为VMP--Velcad-Melphalan-Prednisone。  

注意,与先前用于支持批准daratumumab (Darzalex)的临床研究不同,这项研究是针对新诊断的骨髓瘤患者进行的。   

硼替佐米和其他提到的物质是什么?

幸运的是,这些都是相当可用的药物,已经被许多卫生当局批准用于骨髓瘤。这对患者来说是个好消息,因为这种组合应该是可以获得的。例如,硼替佐米在美国被批准用于治疗复发的多发性骨髓瘤和幔细胞淋巴瘤。在多发性骨髓瘤中,它已被证明能使原本疾病症状快速进展的患者产生完全反应。Bortezomib是一种被称为蛋白酶体抑制剂的药物。蛋白酶体在细胞中。它们帮助分解细胞不需要的蛋白质。Bortezomib阻断蛋白酶体,使蛋白质在细胞内堆积,导致细胞死亡。

这条新闻对你或亲人意味着什么?  

好了,好消息是,2017年11月21日,杨森公司向美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)提交了这种组合疗法的申请,并要求优先审查,这将使审查期缩短到只有6个月(通常为10个月)。如果获得批准,这将允许Darzalex (daratumumab)和描述的VMP疗法被用作一线疗法--这意味着,医生将被允许首先用这种方案治疗病人。这是一个好消息,我们将在批准后更新这个博客!

如果你对Darzalex (daratumumab)有任何疑问,请访问我们的产品页面以了解更全面的细节,或联系我们以了解更多细节。

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