如何在欧洲和英国批准前获得帕罗替尼

最后更新2024 年 1 月 15 日

2023 年初，Jaypirca（pirtobrutinib）获得了美国食品药品管理局的批准，用于治疗既往接受过两线治疗后复发或难治的套细胞淋巴瘤。套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见的 B 细胞非霍奇金淋巴瘤。每年约有 20 万人中有 1 人罹患这种疾病。与许多罕见疾病一样，以前可供选择的治疗方法并不多。

对于这种罕见疾病的所有患者来说，任何新的治疗方案都是一个重要的里程碑。然而，尽管皮罗替尼已在美国上市近一年，但欧洲患者还必须等待欧盟的批准。

如果您等不及了怎么办？在这篇文章中，我们将探讨在 EMA 完全批准之前获得 pirtobrutinib 的合法、安全途径。

欧洲批准 Pirtobrutinib：情况如何？

好消息！Jaypirca（pirtobrutinib）有可能在欧盟获得全面上市许可。2023 年 4 月，CHMP 建议该药获得有条件的上市许可³。

不那么积极的消息是，目前还不清楚何时能获得销售授权^。

通常情况下，如果 CHMP 推荐，欧盟委员会应在 67 天内批准一种药品。截至 2023 年 10 月（推荐后超过 100 天），Jaypirca 仍未获得批准。

批准不等于可用性

遗憾的是，即使获得批准，pirtobrutinib 也不会立即在欧洲上市。每个成员国都必须就当地的批准、价格和医疗保险覆盖范围做出决定。因此，欧洲各国可能会在不同的时间推出 Jaypirca。

肿瘤药物在获得 EMA 批准后，平均需要 545 天才能在欧洲上市。每个国家的时间都大不相同。从德国的 100 天到罗马尼亚的 964 天不等⁴。

皮特鲁替尼在英国的批准情况如何？

英国脱欧后，MHRA 和 NICE 无需遵循 EMA 的上市许可时间表。这意味着它们可以独立批准药品在英国的使用。

然而，对于 pirtobrutinib，MHRA 和 NICE 尚未做出任何批准决定。该药物正在审查中，也没有提供结果通报的时间表。

这意味着，不幸的是，目前英国还没有提供 pirtobrutinib。

在 EMA 批准之前安全使用 Jaypirca（pirtobrutinib）的方法

您是欧洲或英国的 MCL 患者吗？如果您的医生认为 pirtobrutinib 可以帮助您，您可能不必等待 Jaypirca 获得 EMA 批准。相反，您的医生和您可以探索 Jaypirca 的临床试验。或者，您也可以以个人名义立即购买 Jaypirca。

通过临床试验获得 pirtobrutinib

您可以参加临床试验，以获得 Jaypirca（pirtobrutinib）或其他未经批准的药物。在您的国家寻找招募参与者的试验可能具有挑战性，但并非不可能。您必须符合试验的资格标准。此外，您还需要主治医生的支持。

以下是一些查找正在进行的 pirtobrutinib 临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。其中一些试验也对国际参与者开放。例如，Jaypirca 的NCT04662255临床试验。该试验在美国进行，但也对英国、荷兰、德国和其他多个欧洲国家的患者开放⁶.
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。