硝酸甘油司他何时获得 EMA 批准（以及如何提前获得批准）

最后更新2024 年 1 月 15 日

直到 2023 年 11 月，得了类脂样肿瘤的患者只能选择手术和放射治疗。随着 Ogsiveo（硝酸甘油司他）获得美国食品及药物管理局的批准，这种情况将不复存在。这种新药有望减轻疼痛症状并减缓这种罕见疾病的进展¹。

目前，硝酸甘油司他仅在美国获批。这对非美国的类脂瘤患者意味着什么？硝酸甘油司他何时能在欧洲及其他地区上市？以下是您需要了解的有关硝酸甘油司他获得 EMA 批准的所有信息。包括在您的国家上市前获得该药物的方法。

硝酸甘油司他有什么用途？

Ogsiveo（硝酸甘油司他）适用于需要系统治疗的进展期类脂膜瘤成人患者²。该药为片剂，每天口服两次。

尼罗加司他能抑制一种名为γ分泌酶的特殊酶。这种酶参与激活一种名为 Notch 的蛋白质，而 Notch 被认为是导致脱模瘤生长的原因。通过阻断这种酶，Ogsiveo（尼罗加司他）可减缓肿瘤的生长²。

根据 Ogsiveo 的临床试验结果，这种药物还可以减轻疼痛症状，而疼痛往往与类脂质肿瘤有关，会大大降低患者的生活质量³。

Ogsiveo 的生产商 SpringWorks Therapeutics 公司表示有意于 2024 年上半年在欧盟申请上市许可¹。

根据 EMA 的指导方针，评估一项申请可能需要 210 天。此时，CHMP 会提出建议。如果获得肯定，新药应在 67 天内获得上市许可⁴。

那么，硝酸甘油司他何时能在欧洲上市呢？看来最早也要等到 2025 年。

硝酸甘油司他在英国的审批不再受欧洲药品管理局时限的限制。虽然这可能意味着审批时间的缩短，但并非必须如此。

目前，MHRA 和 NICE 尚未对硝酸甘油司他进行评估。如果硝酸甘油生产商向 MHRA 提交授权申请，通常需要 90 天的处理时间。一旦获得 MHRA 批准，NICE 还需要对该药物进行评估，以确定是否适用于 NHS。如果 NICE 提出积极建议，硝酸甘油可在 3 个月内纳入 NHS⁵。

考虑到这些时间表，英国的类脂膜瘤患者似乎也不太可能在 2025 年前获得硝酸甘油。

您是否必须等到硝酸甘油司他在欧洲或英国上市后才能开始治疗？幸运的是，不需要。

在美国境外立即获得硝酸甘油司他有两种主要选择。一种是参加涉及硝酸甘油司他的临床试验。另一种是以个人名义购买硝酸甘油。

您可以尝试加入正在进行的临床试验，以快速获得 Ogsiveo（硝酸甘油司他）。寻找试验并不容易，但这是可能的。要参加试验，您必须符合资格标准并得到医生的支持。请注意，您可能得到的是安慰剂而不是活性成分。

以下是一些正在进行的硝酸甘油司他临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也对国际参与者开放。目前还没有列出涉及 Ryzneuta 的临床试验，但这种情况随时可能发生变化，因此值得密切关注。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows和FindMeCure：该组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。