关于多发性骨髓瘤你需要知道的10件事

*更新时间：19/06/24。当我们发现链接到过时或无法使用的内容和服务时，我们会不时发布更新。 

多发性骨髓瘤是一种可以治疗但无法治愈的血癌，通常发生在骨髓中。它是一种相对不常见的癌症，每年大约有3万名新患者¹。在进入晚期之前难以诊断，主要采用化疗和干细胞疗法治疗。但存活率正在增加，特别是随着治疗进展的发现。以下是你需要知道的关于该病的十件事。

1. 什么是多发性骨髓瘤？
2. 风险因素和原因
3. 症状
4. 靶向疗法的积极成果
5. 汤姆-布洛考是带病生活
6. 如何诊断
7. 阶段和分类
8. 是可以治疗的，不是可以治愈的
9. 有一个国际支持网络
10. 成活率继续提高

请注意：任何东西都不能代替您的临床医生或医生的护理。请不要在没有事先咨询您的医疗服务提供者的情况下，对您的治疗或时间表进行更改。本文无意于诊断或治疗疾病。

1.什么是多发性骨髓瘤？

多发性骨髓瘤是一种癌症，通常是由于恶性浆细胞的存在而发生在骨内。在正常情况下，浆细胞由B细胞发展而来--B细胞是免疫系统用来对抗疾病或感染的一种细胞。当B细胞对感染或疾病作出反应时，它们会转变为浆细胞，负责产生抗体以帮助对抗病菌。这些浆细胞主要存在于骨髓中。

有时，浆细胞发育后，会开始失控生长，形成一种称为浆细胞瘤的肿瘤。这些肿瘤一般发生在骨骼内，但偶尔也会在其他身体组织中发现。当一个人出现一种以上的肿瘤时，他们就患上了多发性骨髓瘤。

2.风险因素和原因

与许多其他癌症不同，得多发性骨髓瘤的已知危险因素很少。这些因素列举如下。

• 年龄：大多数诊断病例是45岁以上的人（96%），超过63%的诊断病例是65岁以上的人。不到1%的病例出现在35^岁以下的人群中。
• 种族：原因不明，非裔美国人比白种美国人常见两倍多。
• 性别。男性的风险比女性略高。
• 家族史。有父母或兄弟姐妹患病的人，患此病的几率也会增加四倍。
• 肥胖症。超重或肥胖会增加风险。
• 患有其他浆细胞疾病。患有单发浆细胞瘤(单一肿瘤)的人，或被诊断出患有意义不明的单克隆乳腺病的人(这是一种通常不会引起问题的浆细胞疾病)，以后更有可能发展为多发性骨髓瘤。
• 辐射。接触辐射的人风险较高。
• 根据美国能源部设施进行的一项研究显示，暴露在电离辐射下的工人也会增加患病风险。
• 工作场所接触：一些研究表明，从事农业、皮革、石油和美容等行业的工人，以及接触石棉、苯和杀虫剂等化学品的工人的风险增加⁴。

研究人员对导致多发性骨髓瘤的原因还没有明确的认识，尽管他们在更好地了解特定的DNA变化如何导致浆细胞突变方面取得了进展。研究表明，在浆细胞肿瘤生长的早期，被称为癌基因的基因就会出现异常，这些基因能促进细胞分裂。研究还显示，骨髓瘤细胞的染色体存在异常；具体来说，研究发现13号染色体的片段缺失。

研究还显示，在被诊断为多发性骨髓瘤的患者中，约有一半人发生了易位。这就是"一条染色体的一部分与骨髓瘤细胞中另一条染色体的一部分发生了转换"。⁵.科学家还发现，患有浆细胞肿瘤的人，其他骨髓细胞也有异常，这可能会导致浆细胞生长过快。

3.3. 症状

多发性骨髓瘤的早期可能没有任何症状，即使有症状，也可能与其他疾病的症状相似。以下是该病的一些常见症状。

• 疲劳症
• 骨痛和/或骨折
• 恶心: 呕吐
• 增加的口渴
• 小便增多: 减少的
• 感染风险增加
• 混乱
• 食欲不振: 体重减轻
• 烦躁不安，随后出现明显的疲劳和虚弱。
• 肾功能的问题

4.目标疗法的积极成果

有许多药物可用于治疗多发性骨髓瘤，其中化疗和自体干细胞移植（从病人身上采集干细胞）是最常见的，但最近出现的几种最令人兴奋的治疗方法是两种药物，即daratumumab 和ixazomib ，以及一种被称为免疫疗法的治疗方式。

Darzalex (daratumumab)。2015年11月，美国食品和药物管理局授予daratumumab 注射治疗多发性骨髓瘤的 "加速批准"。该药只能由已经接受过至少三种其他类型治疗的人使用。

Darzalex 是一类被称为单克隆抗体的药物的一部分。它通过与一种叫做CD38的蛋白质结合而发挥作用，这种蛋白质通常存在于骨髓瘤细胞的表面。一旦它附着在细胞上，该药物就会攻击细胞，同时向免疫系统发出信号，使其对抗细胞。

几乎三分之一的临床试验参与者（以前有五种治疗方法的中位数）对该药有积极的反应。Daratumumab ，可通过我们的产品页面购买。

Ninlaro (ixazomib)。最近被美国食品和药物管理局批准，这种完全口服的治疗方法与标准的骨髓瘤药物联合使用，治疗那些已经接受过至少一次治疗的人。临床研究结果显示，该药物与来那度胺和地塞米松联合使用可提高 "复发/难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期（PFS）"。您可以在我们的产品概览中找到关于Ixazomib 的更多信息。

免疫疗法。免疫疗法是指利用一个人的免疫系统来治疗感染或疾病。在最近的一项研究中，科学家发现70%的多发性骨髓瘤患者在接受免疫治疗后对疾病有 "明显的临床反应 "⁶。 在这项研究中，20名患有晚期多发性骨髓瘤的参与者中有14人在治疗三个月后有 "接近完全或完全反应；中位无进展生存期为91.1个月，而总生存期为32.1个月⁷。此外，没有关于重大副作用的报道。这是一个重要的进展，因为目前的治疗方法，如化疗和自体干细胞移植的长期反应很低，平均存活率在三至五年之间⁸。*2018年1月更新 -Empliciti (elotuzumab)，是一种免疫疗法，已在美国、欧洲和澳大利亚获得批准，但在世界许多其他地区仍未获得批准，因此在那里不能直接使用。欲了解更多信息，请访问我们的药品概述页面。

尽管多发性骨髓瘤的治疗取得了进展，但并非所有药物都能在同一时间在同一国家获得。这可能是由于某个监管机构的初步批准和某个国家内的批准出现了延迟--如果制造商在该国申请了批准。没有全球性的、统一的审批制度，由制造商决定首先在哪里上市（也被称为申请市场授权）。监管机构的速度也不同，这可能导致延误。

世界上几乎所有国家都允许个人进口其他地方批准的个人使用的药品，这可能会让多发性骨髓瘤患者获得新上市的药品。如果您正在寻找您所在国家尚未上市的药品，请前往我们的主页，了解我们的团队如何提供帮助。 

5.汤姆-布罗考患有这种疾病，并写了一本关于这种疾病的书。

NBC新闻主播汤姆-布罗考在2013年8月被诊断出患有多发性骨髓瘤，此前他曾经历过一次严重的背痛。虽然他原本想将诊断结果保密，但最终还是宣布了自己与疾病的斗争。他的回忆录《被打断的幸运人生》于去年出版，详细介绍了他确诊后的历程。在书中，布罗考讨论了他面临的来自疾病的挑战：体重减轻、有时无法在没有人帮助的情况下行走、药物的副作用，以及当他得知疾病影响了他60%的血液的那一刻。经过16个月的治疗，他的癌症得到了缓解。

6.如何诊断

多发性骨髓瘤的确诊必须使用几种不同的诊断测试，因为根据单一的实验室结果进行诊断是非常困难的。身体评估将与审查个人的历史、症状、血液和尿液测试以及骨髓活检一起进行。其他检查可能包括核磁共振、CT扫描、PET扫描和X射线。

为了明确诊断多发性骨髓瘤，一个人必须满足至少一个主要标准和一个次要标准或三个次要标准。这些标准是：

主要标准：

• 浆细胞瘤(根据活检)
• 骨髓样本中存在30%的浆细胞。
• 血液或尿液中的M蛋白含量增加。

小标准。

• 骨髓样本中10％至30％的浆细胞
• 溶骨性病变
• 血液或尿液中的M蛋白水平轻微升高
• 血液中的抗体水平低（不是由癌细胞产生的）。

7.阶段和分类

上面讨论的标准不仅可以帮助医生确定一个人是否患有该病，还可以帮助医生确定该病属于哪种分类。这些分类是：

• 意义不明的单克隆乳腺病(MGUS)
• 无症状骨髓瘤 (又称熏蒸性骨髓瘤或吲哚性骨髓瘤)
• 症状性骨髓瘤。

知道分类后，医生就会确定疾病存在于哪个阶段，这将有助于确定预后和治疗方案。

最常见的诊断方法是通过国际分期系统（ISS），该系统根据两种不同的血液检查结果：β2-微球蛋白（β2-M）和白蛋白来诊断疾病的阶段。ISS下有三个阶段的分类。

• 第一阶段：β2-M小于3.5mg/L，白蛋白大于或等于3.5gm/dL。
• 第二阶段： β2-M大于3.5mg/L但不大于5.5mg/dL和/或白蛋白小于3.5g/dL。
• 第三阶段： β2-M大于5.5毫克/升。

Durie-Salmon分期系统是一个较早的诊断系统。它采用四种测量方法来确定疾病存在于哪个阶段。1）血液中血红蛋白的含量 2）血液中钙的含量 3）M蛋白的生成率 4）骨病变的数量。再根据肾功能进一步细分疾病的阶段。

根据Durie-Salmon分期系统确定的疾病的三个阶段是：第一、二、三期根据肾功能是否受到影响，这些阶段中的每个阶段又被细分为A期或B期。B期意味着有明显的肾脏损害）。

• I期： 虽然I期患者由于体内癌细胞较少，往往没有任何症状，但也会出现其他症状，如：红细胞数量在正常范围内或略低于正常范围，血液中钙含量正常，尿液或血液中M蛋白含量低等。
• 二期： 体内的癌细胞比一期多，不符合一期或三期的人称为二期。
• 第三阶段： 有许多癌细胞存在。这个阶段的其他特征包括；高钙血症、高M蛋白、贫血和明显的骨质损伤。

注意：在任何阶段，如果肾功能受到影响，预后都会比较差。

8.它是可以治疗的，不是可以治愈的

最常见的多发性骨髓瘤治疗方法通常是化疗，然后是干细胞移植。由于这种疾病无法治愈，这种治疗方法旨在创造越来越长的时间段，在此期间，它没有进展。然而，研究的重大进展不仅极大地改变了预后，而且提供了治疗。事实上,治疗方法已经有了很大的进步,以至于科学界越来越多地讨论是否应该在诊断后进行干细胞移植,还是等到复发时再进行更好。

科学家们目前正在试验不同的药物组合，以提高生存率。例如，正在努力将某些与减少副作用和延长无进展生存期（PFS^）9相关的药物结合起来。多发性骨髓瘤研究基金会总裁兼首席执行官沃尔特-卡彭（Walter Capone）在《治疗》杂志的一篇文章中说："这是我们对生物学的理解的大规模融合，技术变得可用来了解骨髓瘤细胞和它们如何反应，骨髓瘤的遗传亚型，让患者社区和研究人员参与的能力，转移数据和信息"¹⁰。

9.有一个国际支持网络

国际骨髓瘤基金会虽然不是全世界150多个多发性骨髓瘤支持团体的正式赞助者，但每年都为支持团体领导人举行会议。可在国际骨髓瘤基金会网站上找到按个人地理位置划分的支助小组的信息。

10.成活率继续提高

根据英国癌症研究中心（使用2010-2011年的数据），78%被诊断出患有该病的男性至少存活一年，50%存活五年或更长时间。对于女性来说，这个数字是75%存活一年，44%存活至少五年或更长时间¹¹。 

在美国，研究人员报告说，"例如，15年前新诊断出的骨髓瘤患者与没有骨髓瘤的人相比，再活5年的可能性约为三分之一^'12。同样的研究人员发现，'与此相反，到2000年代末，同样的骨髓瘤患者与没有骨髓瘤的人一样，再活5年的可能性为45%^'13。根据美国癌症协会的数据，I期的中位生存率为62个月；II期为44个月；III期为29个月¹⁴。 

随着治疗的进步，以及正在进行的临床研究，这些预后继续增加。事实上，今天被诊断出患有这种疾病的人的预后几乎是以前的三倍¹⁵。

参考文献

1. "关于多发性骨髓瘤的主要统计数据"，美国癌症协会。2016年1月19日。http://www.cancer.org/cancer/multiplemyeloma/detailedguide/multiple-myeloma-key-statistics
2. "什么是多发性骨髓瘤？"多发性骨髓瘤研究基金会。http://www.themmrf.org/multiple-myeloma/what-is-multiple-myeloma/。2019年6月24日访问。
3. "A case control study of multiple myeloma at four nuclear facilities", US National Library of Medicine National Institutes of Health.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10813507.2016年2月22日查阅。
4. Durie, Brian G.M. "New Study Provides Clues to What Causes Myeloma," International Myeloma Foundation.2013年1月10日。https://www.myeloma.org/blog/dr-duries/new-study-provides-clues-causes-myeloma
5. 多发性骨髓瘤，"多发性骨髓瘤是什么原因引起的？"2019年6月24日，美国癌症协会https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/causes-risks-prevention/what-causes.html。
6. Fuerst, Mark L. "Pparadigm Shift in Myeloma Care," Oncology Times.2016年2月25日。http://journals.lww.com/oncology-times/Fulltext/2016/02250/Paradigm_Shift_in_Myeloma_Care.2.aspx
7. Dana Dovey，"免疫疗法是癌症研究的未来。70%的多发性骨髓瘤患者通过新疗法找到了康复的机会，" 《医学日报》。2015年7月20日，http://www.medicaldaily.com/immunotherapy-future-cancer-research-70-multiple-myeloma-patients-find-recovery-new-343818。
8. 同上。
9. 同上。
10. 米勒，希瑟。"Inching Toward a Cure for Multiple Myeloma，" Cure.2015年10月6日。http://www.curetoday.com/publications/cure/2015/hematology-2015/inching-toward-a-cure-for-multiple-myeloma
11. 同上。
12. "骨髓瘤生存统计"，英国癌症研究中心http://www.cancerresearchuk.org/health-professional/myeloma-survival-statistics#heading-Zero。2016年2月17日访问。
13. "Ramesh, Navneet."过去15年多发性骨髓瘤的存活率显著提高 但种族和年龄组之间的差异不大"骨髓瘤灯塔。2013年8月31日。http://www.myelomabeacon.com/news/2013/08/31/multiple-myeloma-survival-race-age/
14. 同上。
15. "多发性骨髓瘤各期的生存率"，美国癌症协会，2016年1月19日，http://www.cancer.org/cancer/multiplemyeloma/detailedguide/multiple-myeloma-survival-rates。

其他参考资料

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