Iptacopan即将获得EMA批准。您何时能用上这种药物？

最后更新2024 年 4 月 02 日

2024 年 3 月，CHMP 提出了给予 Fabhalta（iptacopan）EMA 批准¹ 的积极建议。一旦获得正式批准，这将成为欧洲阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者的第一种口服单药疗法。

虽然这些都是好消息，但就时间表而言，这意味着什么呢？

以下是您需要了解的有关依帕可潘在欧洲和英国上市的所有信息。包括在药物上市前安全获取药物的所有选择。

伊帕科潘（iptacopan）有什么用途？

Fabhalta（iptacopan）适用于治疗患有溶血性贫血的阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

作为一种补体因子 B 抑制剂，iptacopan 可通过替代补体途径提高血红蛋白水平。它有助于控制血管内外红细胞的破坏。这样，依帕可帕就能减少贫血，避免需要输血。

Fabhalta（iptacopan）通过 EMA 认证了吗？

可能很快2024 年 3 月，CHMP 为 EMA 批准 iptacopan 提出了积极建议。从技术上讲，这还不是 EMA 的正式批准，因为欧盟委员会需要长达 2 个月的时间才能做出最终决定。

不过，CHMP 的决定通常会得到遵守，因此没有理由相信 iptacopan 不会在 2024 年 5 月之前获得 EMA 的正式批准。

伊帕科潘何时在欧洲上市？

遗憾的是，获得 EMA 批准并不等于就能上市。在 Fabhalta 进入整个欧盟的本地市场之前，每个成员国都必须完成自己的本地价格谈判、报销审批流程，并与生产商确定上市日期。

根据国家的不同，这些地方程序可能相对较快，也可能非常漫长。例如，德国往往在平均 102 天内推出新批准的孤儿药，而爱沙尼亚的平均推出时间为 1,081 天³。

有鉴于此，iptacopan 有可能在 2024 年内就能在部分欧盟市场上销售，但其他欧盟国家的患者可能还要再等几年。

iptacopan何时在英国上市？

截至 2024 年 3 月，iptacopan 尚未获得 MHRA 批准。不过，在英国脱欧后，MHRA 保留了在药品获得 EMA 或其他可信赖的监管机构批准后给予 "近乎自动 "批准的权利⁴。这一点再加上 iptacopan 拥有 MHRA 的 "创新护照 "这一事实，使得 MHRA 很有可能快速批准该药物。

NICE 正在审查是否可能将伊帕考潘纳入 NHS，预计将于 2024 年 6 月做出决定⁵。

如果 NICE 在 6 月份通过了将该药物纳入英国国家医疗服务系统的积极建议，那么英国患者就可以在 2024 年 9 月至 10 月左右获得 iptacopan。当然，这一切的前提是 EMA 在 2024 年 5 月获得最终批准，并且 MHRA 几乎立即通过该批准。

如何在 Fabhalta（iptacopan）在您的国家上市之前安全地获得它

虽然审批正在进行中，但并非所有患者都能等待数月或数年。如果您是这种情况，您会很高兴地知道，您不必再等待了。

在 Fabhalta 在您的国家上市之前，主要有两种途径获得该药。一种方法是参加临床试验，另一种方法是通过《指定患者进口条例》购买 iptacopan。

下面介绍一下每种方案。

加入伊帕考潘临床试验

要快速获得 Fabhalta，您可以选择参加正在进行的临床试验。虽然试验并不总是那么容易找到，但如果您有合适的资源和医生的支持，还是可以做到的。但请记住，试验并不能保证您一定能得到 iptacopan，因为您可能会被分配到安慰剂组。

以下是一些查找正在进行的涉及 Fabhalta 的临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也向国际参与者开放。目前，有多项涉及伊帕考潘的试验正在欧洲招募参与者。该列表值得关注。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。