Erdafitinib的 EMA 批准：首次全球批准五年后的今天

最后更新2024 年 3 月 05 日

欧洲是世界上膀胱癌发病率最高的地区¹。预计只有 8%的晚期诊断患者能存活五年以上，因此对创新疗法的需求十分迫切⁶。在此背景下，Balversa 于 2019 年加速获得 FDA 批准，这对膀胱癌患者来说是一个利好消息，也是一个希望的信号。

遗憾的是，5 年后的今天，Balversa (erdafitinib) 仍未向美国以外的患者提供。

如果您在欧洲或英国，这里有您需要了解的有关erdafitinib 的 EMA 和 MHRA 批准时间表的一切信息。包括在当地上市前获得治疗的方法。

Balversa(erdafitinib) 是做什么用的？

Balversa 是一种处方药，用于治疗已扩散或无法通过手术切除的成人膀胱癌（尿路上皮癌）。该疗法适用于 FGFR 基因异常、接受过至少一轮系统治疗但无效或停止治疗的患者。

Balversa (erdafitinib) 不适合符合条件且未接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的患者².

Balversa 的成功率有多高？

根据Balversa(erdafitinib) 的临床研究结果，这就是它的成功率：

在接受erdafitinib 治疗的患者中，30.1% 的患者肿瘤部分缩小，而在接受化疗的患者中，只有 7.7% 的患者肿瘤缩小；
在接受erdafitinib 治疗的患者中，5.1% 的肿瘤完全消失，而在接受化疗的患者中，这一比例仅为 0.8%；
erdafitinib 的中位总生存期为 12.1 个月，而化疗³ 的中位总生存期为 7.8 个月。

erdafitinib 的回复时间是多久？

根据已报告的临床试验数据，erdafitinib 的中位反应时间为 1.4 个月⁴。

您服用Balversa 多长时间？

您可以连续服用Balversa (erdafitinib)，直到肿瘤进展或出现不可接受的毒性为止。⁵. 您的主治医生将密切监测您的情况。他们最清楚您的情况是否需要暂停或中止治疗。

Balversa (erdafitinib) 是否通过了 EMA 认证？

截至 2024 年 3 月，还没有。EMA 于 2023 年 9 月接受了Balversa 的上市许可申请。该申请正在审查中，审查时间最长可达 210 天，其中不包括要求制造商提供补充信息的暂停时间。

实际上，如果一切顺利，Balversa (erdafitinib) 可能会在 2024 年年中左右获得 EMA 批准。

erdafitinib 何时在欧洲上市？

遗憾的是，EMA 批准并不自动意味着可以上市。如果erdafitinib 在 2024 年年中获得 CHMP 的积极推荐，那么 EMA 的批准还需要 67 天才能正式生效。在此之后，欧盟各成员国将启动各自的本地程序，使该药品在本国市场上市。这些程序所需的时间各国差别很大，从德国的 100 天到罗马尼亚的 964 天不等。

因此，根据您在欧洲的位置，erdafitinib 可能会在 2024 年底之前提供给您，也可能需要再等几年。

Balversa 是否获得英国批准？

目前，Balversa(erdafitinib) 在英国的上市许可申请尚未启动。一旦提交申请，审批时间与 EMA 的 210 天相似。获得 MHRA 批准后，erdafitinib 必须接受 NICE 审查，以决定是否将其纳入 NHS。如果 NICE 的审查结果是肯定的，那么该药品应在 3 个月内进入英国市场。

有鉴于此，Balversa(erdafitinib) 似乎不可能很快在英国上市。

在 EMA 和 MHRA 批准之前安全获取erdafitinib 的方法

如果您是膀胱癌患者，等待一年多才能访问Balversa 可能不是一个好选择。好消息是，您无需等待。

在依达非尼获得欧洲和英国批准之前，有两种方式可供选择：参加临床试验或作为个人具名患者购买Balversa。

加入erdafitinib 临床试验

要想快速获得Balversa (erdafitinib)，可以尝试加入正在进行的临床试验。寻找临床试验并不总是那么简单，但在主治医生的正确指导下，还是可以做到的。要参加临床试验，您必须符合资格标准。而且您需要注意，您可能会被分配到安慰剂组，而不是试验中的工作成分组。

以下是一些正在进行的erdafitinib 临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也向国际参与者开放。目前，有多项涉及Balversa, 的试验正在招募参与者，包括在西班牙、日本和加拿大进行的试验。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows和FindMeCure：这两个组织都支持患者在临床试验中寻找治疗方案。