有关依普朗特森获得 EMA 批准的所有信息（以及如何尽早获得治疗）

最后更新2024 年 3 月 26 日

Wainua（eplontersen）于 2023 年获得 FDA 批准用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多发性神经病（ATTRv-PN）。该药是唯一获批的患者可使用自动注射器自行注射的治疗药物。这将为运动能力受到该病影响的患者提供更方便的选择。

虽然这是个好消息，但这种药物目前只能在美国获得。

欧洲和英国的患者何时能用上依普龙特生？以下是您需要了解的有关 eplontersen 获得 EMA 和 MHRA 批准的所有信息。包括时间表和更快获得治疗的选择。

eplontersen 有什么用途？

Wainua（依普隆特生）是一种处方药，适用于患有遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性¹ 多发性神经病的成年患者。

Eplontersen 是一种与配体结合的反义寡核苷酸。它能减少 TTR 蛋白的产生。通过这种方法，该药物可以减缓疾病的进展，改善患者的生活质量。

好消息是，EMA² 已经在审查 eplontersen 的上市许可申请。不太好的消息是，作出决定可能还需要几个月的时间。如果 CHMP 的审查结果是积极建议，那么 EMA 还需要 67 天才能正式批准 eplontersen。

换句话说，eplontersen 在欧盟获得批准的最早时间表是 2024 年底。

即使 Wainua 在今年内获得 EMA 批准，也并不意味着它能立即在全欧洲上市。为此，每个成员国都需要与制造商协商当地的价格、报销和上市日期。

这些过程平均需要 133 天（德国）至 899 天（罗马尼亚）³。

这意味着 eplontersen 可能于 2025 年上半年在部分欧盟市场上市。其他国家可能需要再等几年。

虽然 eplontersen 在英国没有积极的上市许可申请，但 NICE 正在对其进行审查。NICE 的审查对于决定 eplontersen 是否能在英国国家医疗服务系统（NHS）中使用至关重要。预计决定日期为 2024 年 8 月。如果决定通过，该药物将在 3 个月内进入英国市场。

关于 eplontersen 获得 MHRA 批准的问题，MHRA 有可能会遵循 EMA 的时间表。根据英国政府在脱欧后做出的决定，在 EMA、FDA 或日本 PMDA⁴ 等可信赖的监管机构为药品开绿灯后，MHRA 可能会 "近乎自动 "地批准这些药品。

如果是这样，假设 EMA 在 2024 年内批准，那么 eplontersen 有可能在 2024 年底或 2025 年初在英国上市。

虽然审批正在进行中，但并非所有患者都能等待数月或数年。如果您是这种情况，您会很高兴地知道，您不必再等待了。

在 EMA 或 MHRA 正式批准之前，您可以通过两种主要方式快速、安全地获得 eplontersen。一种方法是参加临床试验。另一种方法是根据 "命名患者进口条例 " 购买依普龙特生。

下面介绍一下每种方案。

要快速获得 Wainua，您可以尝试加入正在进行的临床试验。在主治医生的支持下，您可以就近找到一项临床试验。要参加临床试验，您必须符合资格标准。另外需要注意的是，参加试验并不保证您一定能获得依普生。您可能会被分配到安慰剂组。

以下是一些查找正在进行的 eplontersen 临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，有些试验也向国际参与者开放。目前，有多项涉及 eplontersen 的试验正在欧洲招募参与者。这些试验值得关注。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。