治疗神经母细胞瘤的依氟鸟氨酸：EMA 批准时间表及如何避免等待

最后更新2024 年 4 月 02 日

神经母细胞瘤是一种非常罕见的疾病，主要影响五岁以下的儿童。在确诊的患者中，约有一半被归类为高危疾病。其中 50-60% 的患者可能会复发¹。

在这方面，美国食品及药物管理局最近批准的 Iwilfin（依氟鸟氨酸）是一个积极的进展。该药物旨在降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患者的复发风险。

然而，目前 Iwilfin（依氟鸟氨酸）仅在美国获得批准。这对欧洲和英国的患者意味着什么？以下是您需要了解的有关 Iwilfin 的 EMA 批准时间表的所有信息，以及在该药在当地上市前安全获得该药的各种选择。

伊夫林（依氟鸟氨酸）有什么用途？

Iwilfin（依氟鸟氨酸）被批准用于对以往治疗（包括抗GD2免疫疗法）有一定反应的高危神经母细胞瘤成人和儿童患者。

Iwilfin 是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂。它能阻断一种名为鸟氨酸脱羧酶（ODC）的酶的活性。ODC 在产生多胺方面发挥作用，而多胺是细胞生长所必需的。通过阻断 ODC 的活性，Iwilfin 可阻止神经母细胞瘤细胞生长和繁殖³。

依维莫司是在 3b 研究和 ANBL0032 研究的基础上获得 FDA 批准的。根据这两项临床试验，我们了解到依氟鸟氨酸治疗神经母细胞瘤的成功率：

根据这些结果，依氟鸟氨酸似乎可以降低高危神经母细胞瘤患者的复发风险。

截至 2024 年 3 月，依氟鸟氨酸尚未获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。不幸的是，这意味着该药不可能很快在欧洲上市。

通常情况下，从提交 EMA 批准申请到 CHMP 做出决定大约需要 210 天。如果 CHMP 提出了积极的建议，则还需要 2 个月的时间才能最终获得 EMA 批准。

由于 Iwilfin 在欧盟被认定为 "孤儿药"，它可能会受益于更快的审查程序--150 天而不是 210 天。不过，这仍然需要先提交正式的上市许可申请。

目前还很难说，因为还没有提交 EMA 批准申请。

假设 Iwilfin 的生产商在 2024 年 5 月前提交 EMA 批准申请，那么该药品仍有可能在今年年底前获得批准。

获得 EMA 批准后，每个欧盟成员国在当地销售依氟鸟氨酸所需的时间各不相同，德国平均需要 102 天，爱沙尼亚平均需要 1,081 天。

有鉴于此，欧洲患者有望在 2025 年年中之前获得依氟鸟氨酸。在某些国家，等待的时间可能更长。

截至 2024 年 3 月，Iwilfin 在英国尚无有效的 MHRA 批准申请。NICE 表示，他们已准备好对该药物进行审查，以便将其纳入英国国家医疗服务体系。不过，这种审查的时间表将与该药在英国的预期批准和上市时间挂钩，目前尚未确定时间表。

假设审批时间表与 EMA 类似，Iwilfin 有可能在 2024 年底前获得 MHRA 的绿灯。假定 NICE 的审查结果是积极的，并且可以在这一时间内获得，那么理论上 Iwilfin 可以在 2025 年中期在英国上市。不过，这只是一个理想的时间表。至于能否成为现实，还有待观察。

像高危神经母细胞瘤这样的疾病可能具有时效性。这就是为什么等待一年甚至更长时间才能获得依氟鸟氨酸会令人沮丧的原因。幸运的是，有一些安全的方法可以让患者早日获得治疗。

一种方法是寻找并参加依氟鸟氨酸临床试验。另一种方法是作为指定患者直接购买依氟鸟氨酸。

下面我们来看看每种方案。

要在欧洲或英国快速获得 Iwilfin，您可以尝试加入正在进行的临床试验。要找到一个临床试验可能需要一些努力，但这是可能的。要参加临床试验，您必须符合资格标准。您还需要得到主治医生的支持才能参加。在任何情况下，您都应该知道自己可能会被列入试验的安慰剂组。

以下是一些正在进行的依氟鸟氨酸临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：美国临床试验综合数据库。部分试验对国际参与者开放，值得随时关注。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。欧洲各地正在进行多项涉及edaravone 的试验。对于 2022 年 1 月 31 日之前启动的试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows 和FindMeCure：这些组织支持全球患者寻找合适的临床试验。