edaravone 在欧洲：如何快速获得这种 ALS 治疗

最后更新2024 年 2 月 14 日

edaravone其市场名称为 Radicava 或Radicut ，于 2017 年获得美国食品及药物管理局批准，可作为 ALS 的治疗药物¹。最初，它被批准用于静脉注射，但在 2022 年，美国食品及药物管理局也批准了其口服用药。

截至 2024 年 2 月，尽管其他国家也在使用edaravone ，但欧洲或英国仍无法使用。

这对当地患者有什么影响？您有哪些安全、合法的选择，可以在这种ALS 治疗普及之前获得这种治疗？

edaravone 如何用于 ALS 治疗？

edaravone又名 Radicava 或Radicut ，是一种用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的药物。ALS 是一种渐进性神经退行性疾病，会使大脑和脊髓中的神经细胞变弱和退化。edaravone 有助于减少氧化应激，而氧化应激被认为是导致 ALS 进展的原因之一。

edaravone 并不能治愈 ALS。它的作用主要集中在减缓疾病的进展，而不是逆转疾病的影响。不过，它代表了 ALS 治疗领域的重要进步，为患者及其家人带来了希望。

在一项针对日本 ALS 患者的临床研究中发现，与安慰剂相比，Radicava 治疗患者的功能下降较少。这些结果是在用力肺活量（FVC）≥80% 的患者中观察到的。换言之，患者的呼吸功能正常。

随后的一项事后分析也探讨了edaravone 对肺活量低于 80% 的 ALS 患者的疗效。报告结果与呼吸功能正常患者的结果一致，与安慰剂相比，功能下降明显较少³。

不过，应该注意的是，2023 年的一项荟萃分析发现，edaravone 患者与对照组之间在 ALSAQ-40 和 ALSFRS 等功能能力评分方面没有明显的统计学差异⁵。

要全面了解edaravone 对特定患者群体和疾病不同阶段的功能能力的影响，还需要进一步的试验。

口服edaravone （Radicava ORS）于 2022 年获得美国食品和药物管理局批准。该批准基于一项研究，该研究显示口服 Radicava 在血液中的含量与静脉注射 Radicava 制剂（已于 2017 年获得批准）的含量相当。假定两种制剂的疗效相似⁷。

尽管如此，最近在欧洲进行的一项 3 期临床研究未能证明，与安慰剂相比，口服edaravone 有明显的益处⁴。

最近对涉及edaravone 的临床试验进行的荟萃分析表明，接受edaravone 与安慰剂治疗的 ALS 患者的存活率在统计学上有显著提高。这种存活率的提高是在治疗的 18、24 和 30 个月⁵。

值得注意的是，要充分了解edaravone 对延长 ALS 患者生存期的作用，并确定可能影响其有效性的具体因素，还需要进行更多的研究。

截至 2024 年 2 月，尚未批准。静脉注射 Radicava 的上市许可申请已经提交，但后来被药品制造商⁶ 撤回。除非提交新的静脉注射 Radicava EMA 批准申请，否则欧洲的 ALS 患者似乎无法很快获得这种药物。

口服edaravone 尚未提交欧洲药品管理局审批。

遗憾的是，edaravone 尚未在英国上市。如果 Radicava 的制造商提交了 MHRA 批准申请，审查时间约为 210 天。如果审查结果良好，NICE 还需要决定是否将该药物纳入 NHS。无论如何，由于没有积极的 MHRA 批准申请，edaravone 看来不会很快在英国上市。

edaravone Radicut目前在美国、日本、韩国、中国、加拿大、瑞士、印度尼西亚、澳大利亚、马来西亚和泰国均有销售。

如果您是一名 ALS 患者，而您所在的国家不在这份名单上，这似乎是个坏消息。不过，如果您的主治医生希望将edaravone 纳入您的治疗计划，那么在欧洲、英国或其他没有这种药物的地方，您也有办法快速获得这种药物。

虽然新药审批过程漫长而复杂，但您不必总是等待。

您可以尝试加入涉及edaravone 的临床试验，也可以作为指定患者直接购买edaravone 、

下面介绍一下每种方案。

要在欧洲或英国快速访问edaravone ，您可以尝试加入正在进行的临床试验。虽然寻找临床试验需要一些努力，但这是可能的。要参加临床试验，您必须符合资格标准。您还需要得到主治医生的支持才能参加。在任何情况下，您都应该知道自己可能会被列入试验的安慰剂组。

以下是一些正在进行的edaravone 临床试验的好地方：

ClinicalTrials.gov：美国临床试验综合数据库。部分试验对国际参与者开放，值得随时关注。
EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。欧洲各地正在进行多项涉及edaravone 的试验。对于 2022 年 1 月 31 日之前启动的试验，您可以参阅欧盟临床试验注册表。
myTomorrows 和FindMeCure：这些组织支持全球患者寻找合适的临床试验。

如果您无法选择参加试验，或者您根本不想等待，您可以作为指定患者直接购买edaravone 。世界上大多数国家都允许患者购买和进口当地尚未批准或上市的药品，只要是供个人使用即可。允许这样做的法规通常被称为 "指定患者进口法规"。要使用这些规定，首先需要医生开具处方。

您已经有处方了吗？请发送给我们，我们将支持您快速安全地购买edaravone 。

如果您正在考虑购买一种尚未在当地市场上销售的药品，则应将价格视为仅供参考。最终成本可能取决于您的所在地、供应商，以及安全运送药品可能需要的运费或进口费。

为了让您了解edaravone 每年的费用，以下是各种选择的明细：

Radicut (edaravone ）的日本品牌名称。10 瓶 30 毫克/20 毫升的价格约为 1,158 欧元。的建议治疗周期为每天输液 10 天，然后 14 天不输液。这意味着，10 瓶大约可供您使用一个月。一年下来，您的治疗费用约为 13,900 欧元。Radicut Radicut Radicut