Belzutifan 在英国和爱尔兰获得批准：现状如何，对您意味着什么？

最后更新2024 年 1 月 15 日

Belzutifan (Welireg ）于 2021 年首次在美国获得 FDA 批准¹。直到今天，Welireg 仍是冯-希佩尔-林道（VHL）病相关肿瘤成年患者的首个也是唯一的口服治疗方案²。

对于任何地方的VHL相关肿瘤患者来说，这都是一个重要的里程碑。然而，急于开始治疗的英国和爱尔兰患者可能需要更多的耐心。

belzutifan 在英国和爱尔兰市场上市还需要一段时间。

belzutifan 在英国获得批准了吗？

Welireg (belzutifan) 在英国被批准为孤儿药。这意味着它只适用于特定的患者群体，并没有在市场上广泛销售。

目前，MHRA 已批准belzutifan 用于治疗患有 VHL 相关性肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 且不适合局部手术治疗的成人患者³。

重要的是，该适应症仅适用于手术过于危险的患者。目前，英国尚未批准将belzutifan 作为一种延迟或避免手术的方法用于尚不需要手术的患者⁴。

由于爱尔兰仍是欧盟成员国，它仍然依赖于 EMA 的药品审批流程和时间表。

目前，Welireg (belzutifan) 尚未获得欧洲药品管理局的上市许可。因此，它在爱尔兰也未获批准。

遗憾的是，还没有。MHRA 指定的孤儿药并不等同于批准报销。这种批准可由 NICE（英国国家健康与护理卓越研究所）授予。

NICE 预计将于 2024 年 1 月底就belzutifan 在 NHS 系统中的应用做出决定。如果该决定是肯定的，那么患者应可在此后的 3 个月内接受治疗。

在此期间，英格兰的患者可以通过向国家医疗服务体系申请个人资助的方式，获得Welireg (belzutifan) 的少量治疗机会。但请注意，根据英国/爱尔兰VHL组织的说法，这种途径很少成功⁴。

获得 MHRA 批准只是belzutifan 在英国市场上市的第一步。在患者能够获得该药品之前，NICE 还需要正式决定英国国家医疗服务系统（NHS）的报销事宜。如果获得批准，belzutifan 将在 3 个月内进入英国市场。

换句话说，belzutifan 在英国上市的最佳时间是 2024 年 5 月左右。

与英国相比，爱尔兰的上市进程可能要慢得多。主要原因是belzutifan 还没有获得 EMA 的上市许可。

一种药品从获得 EMA 批准到在市场上销售所需的平均时间因国家而异。在爱尔兰，药品上市的平均时间为 661 天⁵。

换句话说，爱尔兰的 VHL 患者可能需要等待数年才能开始belzutifan 治疗。

也不一定。

对于肿瘤患者来说，几个月的时间可能会产生很大的影响。好消息是，您无需等待。

您是英国或爱尔兰患有 RCC、pNET 或中枢神经系统血管母细胞瘤的 VHL 患者吗？如果您的医生认为Welireg (belzutifan) 可能对您有帮助，您可以通过 "指定患者进口 "规则立即获得该药物。

Everyone.org 专门帮助人们通过本条例获取最新药品。如果医生给您开了Welireg (belzutifan) 的处方，而您在获取药品方面需要帮助，请联系我们。