如何了解 EMA 的Adakveo 撤销及其对您的影响

最后更新2024 年 1 月 16 日

Adakveo (crizanlizumab) 于 2019 年获得美国食品及药物管理局批准，是几十年来首次推出的镰状细胞病治疗新药¹。医学界和患者都对此寄予厚望²。

时至今日，欧洲药品管理局（EMA）已正式撤销了Adakveo 3 的有条件上市许可。如果您是一直在使用该疗法的患者，您可能会有很多疑问。

Adakveo 被撤销是否意味着它不安全？您还能获得这种药物吗？有哪些潜在的Adakveo 替代品需要与医生讨论？

在本文中，我们将告诉您有关Adakveo 被 EMA 撤销的一切信息。

为什么欧盟撤销了Adakveo ？

欧洲药品管理局（EMA）决定撤销crizanlizumab 的有条件上市许可有许多原因。主要理由如下

由于 STAND 试验结果并未证实该药品的益处，CHMP 建议撤销该药品。

在欧盟（EU）废除该疗法后，您可能想知道Adakveo 是否仍适用于英国的镰状细胞患者。

目前，英国患者使用Adakveo 的权利似乎并未受到影响。Adakveo 是诺华公司与 NICE 签订的 "管理使用协议 "的一部分。该计划目前将持续到 2025 年 1 月。届时，NICE 将对收集的数据进行重新评估。在评估的基础上，NICE 将提出最终建议，以获得 NHS 的常规资助。

在当前情况下，您可能想知道Adakveo 是否危险。

使用新批准的药物进行治疗总会有风险。因此，与医生讨论完整的处方信息始终很重要。

令人欣慰的是，针对Adakveo 的 STAND 临床试验并未显示出任何新的安全问题。但它确实显示，与服用安慰剂的患者相比，已知的严重副作用在Adakveo 患者中可能更常见⁴。

由于该试验并未证明该药在减少疼痛危象方面的有效性，因此增加副作用的风险被认为是不合理的。如果Adakveo 在 STAND 试验中的疗效更为乐观，那么 EMA 的决定可能会有所不同。

换句话说，更重要的问题不是Adakveo 是否不安全，而是它的效率是否足以证明其不良影响的合理性。从目前的数据来看，情况似乎并非如此。

Adakveo在欧盟被撤销后，像您这样的病人需要替代治疗方案。

只有您的医生才能根据您的情况选择合适的Adakveo 。在此，我们仅提供一份获准用于镰状细胞病的药物清单，您可以与医生讨论：

Xyndari（L-谷氨酰胺）：与Adakveo 一样，Xyndari 也旨在减少疼痛危机的频率。Xyndari 已在美国获得批准（商业名称为Endari ）。不过，如果您的医生认为 Xyndari 是一种适合您的Adakveo 替代药物，您可以在欧洲通^过"指定患者进口 "条例获得该药物。如需了解更多信息，请联系我们的团队。
Oxbryta (voxelotor)：Oxbryta 已在美国和欧洲获批⁶。以下是 Oxbryta 与Adakveo 比较的更多信息。
羟基脲：羟基脲：一种行之有效的治疗方法，有助于减少镰状细胞疼痛危机的发生频率。在欧盟，有两种含有这种活性成分的药物获得批准--Siklos 和 Xromi。