关于多发性硬化症(MS)你需要知道的5件事

最后更新。2021年3月10日

获取有关多发性硬化症研究的最新消息，FDA批准Ocrevus (ocrelizumab)用于复发和进展形式的多发性硬化症，洞察力和资源。

山上的女人

随着多发性硬化症研究的快速发展，以及FDA最新批准Ocrevus (ocrelizumab)用于治疗复发和进展形式的多发性硬化症，以下是你需要了解的情况。

1.什么是多发性硬化症 MS？

多发性硬化症是一种慢性、炎症性、自身免疫性疾病，影响中枢神经系统，特别是影响大脑与身体其他部位的交流。¹

多发性硬化症的症状包括感觉、活动能力、身体协调性、视力和认知能力的改变。²根据最初的病程，本病主要分为复发-缓解型或原发性进展型（PPMS）。

复发型多发性硬化症影响了85-90%的患者，其特点是功能恶化（复发或发作），然后是恢复期（缓解）。在原发性进展型（10-15%的患者）中，多发性硬化症的特点是自症状出现后功能持续恶化，通常没有早期复发或缓解。²

大多数人在20到40岁之间出现多发性硬化症的第一个症状。患者自身的免疫系统以及环境因素似乎是导致神经元受损的原因，但为什么和如何受损，研究人员仍在寻找答案。³

虽然多发性硬化症是一种极具挑战性的疾病，但许多患者都能过上健康和积极的生活。

英国摇滚明星Ozzy Osbourne的儿子Jack Osbourne在2012年被诊断患有多发性硬化症，并与Teva Neuroscience合作创建了You Don't Know Jack About MS网站。该网站为那些新诊断出的或生活在复发性多发性硬化症中的人提供见解和资源。杰克遵守 "适应和克服 "的座右铭，并在twitter上使用#JackMSchat标签来表达他与多发性硬化症的经验。

同样，当电影制作人Jason DaSilva 25岁时，他被诊断出患有原发性进行性多发性硬化症。他在电影《当我行走的时候》中记录了他与退行性神经疾病的斗争，这部电影后来为他赢得了2015年艾美奖优秀信息节目奖。

2.最新研究

多发性硬化症的研究正在快速发展，我们对该病的认识也取得了重大进展。MS表型（生理和心理特征）的分类，将两大表型（复发和进展过程）分开，并进一步细分，为更好地定义MS治疗做出了有效的贡献。⁴

最新的多发性硬化症研究显示，随着时间的推移，多发性硬化症患者的预期寿命大大增加，表明多发性硬化症患者由于疾病并发症或其他医疗条件的影响，平均寿命可能比一般人群少活7年左右。⁵然而，新的证据表明，复发-缓解性多发性硬化症的发病率可能正在增加，尤其是女性。⁶

虽然没有单一的测试用于诊断多发性硬化症，但通常通过头部和脊柱的MRI扫描来寻找多发性硬化症的特征性病变来诊断。核磁共振成像、血清学和基因检测的进展已经改善了对其他疾病的诊断，这些疾病常常会被误认为多发性硬化症。²

在第一个治疗复发缓解型多发性硬化症的药物获批20多年后，多发性硬化症的治疗发生了根本性的变化。

虽然在治疗复发缓解型多发性硬化症方面取得了巨大的进展，有14种药物获得了监管部门的批准，但预防或逆转病情进展的疗法的开发却比较缓慢。⁷

同样，预防恶化、逆转损伤、恢复功能的进行性多发性硬化症的有效疗法也是一大需求。[8] 国际进展性多发性硬化症联盟正在加大对进展性多发性硬化症治疗的关注，并确定了具体的研究领域。

3.3. 治疗

多发性硬化症是无法治愈的，但对于复发和原发性进展性症状都有治疗方法。

今年早些时候，美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种通用名为""的药物，用于治疗复发性多发性硬化症和原发性进展性多发性硬化症。 Ocrevus，通用名称为ocrelizumab ，用于治疗复发性多发性硬化症和原发性进展性多发性硬化症，使其成为治疗原发性进展性多发性硬化症（PPMS）的首个疗法。¹ Ocrelizumab 将作为一线治疗，这意味着在批准的标签中没有建议人们在服用前尝试其他多发性硬化症疗法。

这是治疗原发性进展性多发性硬化症的关键性第一步，有望为每个进展性多发性硬化症患者找到更有效的治疗方法产生巨大影响。

4.美国食品和药物管理局批准Ocrevus (ocrelizumab)

美国食品和药物管理局将Ocrevus (ocrelizumab)批准给Genetech, Inc.

ocrelizumab 治疗复发性多发性硬化症的疗效在两项临床试验中得到证实，共有1656名参与者接受了96周的治疗。这两项研究将ocrelizumab 与另一种多发性硬化症药物Rebif（干扰素β-1a）进行比较。在这两项研究中，与Rebif相比，接受ocrelizumab 的病人的复发率降低，残疾恶化程度降低。¹

在一项针对PPMS的研究中，有732名参与者接受了至少120周的治疗，与安慰剂相比，那些接受ocrelizumab ，显示出残疾进展的减少。¹

Ocrelizumab ，由医护人员在静脉中使用针头进行治疗，称为静脉输液。前两次输液间隔2周，之后每6个月输液一次。⁸

ocrelizumab 在多发性硬化症中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测它能与一些抗体（前B淋巴细胞和成熟B淋巴细胞）表面的一种名为CD20的抗原结合，并诱导它们死亡。¹通过这种方式，它被认为能够防止这些抗体损害神经元。

ocrelizumab ，可能的副作用是那些经常由输液反应引起的副作用，如皮疹、瘙痒、呼吸困难或血压下降。在每次输液前，患者应接受药物治疗，以减少输液相关过敏反应的风险。严重的副作用是增加感染或癌症的风险。奥克雷珠单抗最常见的副作用是上、下呼吸道感染和皮肤感染。⁸

最近的分析表明，ocrelizumab 将证明是对复发性多发性硬化症的其他疾病修饰治疗的挑战，而且现在被许多人所青睐，神经学家预测ocrelizumab 将成为他们复发性多发性硬化症患者中约20%的下一个药物。

对于原发性进展型多发性硬化症患者，ocrelizumab ，是目前唯一被批准的治疗方法，因此是许多人的主要选择药物。