Crovalimab 在全球获得批准：PNH 新疗法何时问世？

最后更新2024 年 7 月 10 日

Crovalimab 在全球获得批准：PNH 新疗法何时问世？

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

到目前为止，2024 年对于阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者来说是积极的一年。随着 iptacopan 获得欧洲药品管理局（EMA）批准，以及 crovalimab 在今年上半年首次获得全球批准，全球患者将受益于更多的治疗选择。

虽然任何批准都是好消息，但对于美国以外的患者来说，可能还需要一段时间才能获得治疗 PNH 的最新疗法。 

以下是您需要了解的有关 crovalimab 获得 MHRA 和 EMA 批准的预期时间表，以及它在其他国家的预期上市时间。 

巴伐利单抗能治疗什么？

Crovalimab（又名 Piasky）是一种治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的处方药。该药适用于 13 岁及以上、体重不低于 40 千克的患者。

crovalimab 可以治疗镰状细胞病吗？

Crovalimab尚未被批准作为镰状细胞病的治疗药物。不过，它以补体途径为靶点，而补体途径在镰状细胞病患者中非常活跃。因此，目前正在研究 Crovalimab 预防镰状细胞病患者血管闭塞发作的潜力。2 期试验的主要结果预计将于 2024 年 7 月公布。

巴伐利单抗如何发挥作用？

Crovalimab 是一种抗 C5 单克隆抗体。它的设计目标是一种名为 C5 的特定补体蛋白。通过阻断其活性，克罗瓦利单抗可阻止血细胞破坏过程，而这正是 PNH3 的特征。 

临床试验中 crovalimab 的效果如何？

美国食品和药物管理局根据 COMMODORE 2 三期试验的结果批准了 Crovalimab。在这项试验中，PNH 患者接受了 crovalimab 或 eculizumab 治疗。报告的主要结果如下

  • 79.3%的患者在使用巴伐利单抗治疗后溶血得到控制，而在使用依库珠单抗治疗的患者中，这一比例为79%；
  • 65.7%的 crovalimab 患者和 68.1%的 eculizumab 患者避免了输注红细胞；
  • 突破性溶血率分别为 10.4%（卡瓦单抗）和 14.5%（依库珠单抗）；
  • 63.4% 的 crovalimab 患者的血红蛋白达到稳定，而 60.9% 的 eculizumab 患者的血红蛋白达到稳定。

根据这些结果，发现 crovalimab 的临床疗效和安全性与 eculizumab 相当5。

crovalimab、ravulizumab 和 eculizumab 的区别

这三种 PNH 治疗方法都是抗 C5 单克隆抗体。虽然它们的作用方式相似，但也存在明显的差异，包括：

  • 作用机制：通常情况下，抗体只与抗原结合一次。然而，巴珠单抗在这方面有所不同。与ravulizumab 和 eculizumab 不同，它能重复与抗原结合。这使它能在更长的时间内阻断补体途径的活性6。
  • 给药方式ravulizumab 和 eculizumab 均通过静脉输注给药。而 Crovalimab 则通过皮下注射给药。它甚至可以自行注射。这减轻了 PNH 患者的负担，因为对他们的日常生活影响较小7。 

哪里批准使用 crovalimab？

截至 2024 年 6 月，Piasky（crovalimab）已获得美国食品和药物管理局批准。 

克伐单抗在中国获批

Piasky（巴伐单抗）已于 2024 年 2 月8 日在中国获批。虽然新药在中国首次获得全球批准的情况并不常见（通常是美国更快），但在这种情况下并不令人意外，因为正是罗氏的中国子公司（中外制药）开发了巴伐利单抗。值得注意的是，在中国，接受 crovalimab 治疗的患者最低年龄为 12 岁，这与美国食品药品管理局批准的 138 岁年龄不同。

日本批准 Crovalimab

自 2024 年 3 月起，Piasky（crovalimab）也在日本获得批准。在日本，只要符合 40 公斤的最低体重要求，开始使用巴伐利单抗治疗时没有年龄限制9。

其他全球认证

目前，包括台湾和加拿大在内的其他国家也正在考虑批准 Crovalimab。

crovalimab 何时获得 EMA 批准？

2024 年 6 月 27 日，Piasky（crovalimab）获得了欧洲 CHMP 的肯定意见。CHMP 建议 EMA 批准该药物。虽然这为欧洲审批扫清了障碍，但审批正式生效仍需要长达 2 个月的时间。 

欧洲患者何时能用上 crovalimab？

这个问题比较棘手。虽然 Piasky 似乎有可能在 2024 年 8 月底之前获得 EMA 批准，但这并不意味着之后就能立即在欧盟范围内使用。 

每个成员国都有自己的新批准药品上市流程和时间表。在一些国家，如德国，这一过程平均需要 133 天。其他国家，如罗马尼亚，则平均需要 899 天。

换句话说，到 2024 年底，欧盟的一些患者可能已经可以使用 crovalimab。而另一些患者则可能要多等几年。 

英国何时能买到 crovalimab？

截至 2024 年 7 月，Piasky 尚未获得 MHRA 批准。不过，在英国脱欧后，MHRA 保留在 EMA 或其他可信赖的监管机构为药品开绿灯后给予 "近乎自动 "批准的权利11。因此，至少在理论上，英国批准 crovalimab 的日期可能不远了。 

NICE 正在审查将 crovalimab 纳入 NHS 的可能性，预计将于 2024 年 10 月做出决定12。

如果 NICE 在 10 月份通过了将该药物纳入 NHS 的积极建议，那么英国患者就可以在 2025 年 1-2 月左右获得 Piasky。当然，这一切的前提是 EMA 在 2024 年 8 月获得最终批准，并且 MHRA 几乎立即通过。

如何在 Piasky（crovalimab）在您的国家上市之前获得它

虽然审批正在进行中，但并非所有患者都能等待数月或数年。如果您是这种情况，您会很高兴地知道，您不必再等待了。

您可以通过 "命名患者导入 "条例立即访问 Piasky。

以指定患者身份购买 crovalimab

并非所有病人和医生都知道这一点，但您是可以购买和进口当地没有的药品供个人使用的。特别是如果这些药品可以改善您的生活质量或解决危及生命的问题。

如果您想在获得 MHRA 或 EMA 批准之前获得 crovalimab，这对您和您的医生来说可能是最快的选择。

使之成为可能的法规被称为 "指定患者进口法规"。要符合这一规定，您首先需要持有主治医生开具的药品处方，该药品必须：

  • 在其他地方获得批准；
  • 在您居住的地方未获批准或无法获得；
  • 当地没有替代方案，以及
  • 仅供个人使用。

已经有处方？请通过Everyone.org 与我们的团队分享，我们将立即支持您购买 Piasky。

购买 Leqembi

参考文献：

 

  1. 处方信息要点》。Accessdata.fda.gov，2024 年 7 月 9 日访问。 
  2. 试验进行中：随机、双盲、安慰剂对照 2a 期 crosswalk-c 试验，评估 crovalimab 作为辅助治疗预防镰状细胞病患者血管闭塞发作 (voes) 的疗效》。HemaSphere，2023年4月26日。 
  3. 克伐单抗治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。PNH 新闻》，2024 年 3 月 20 日。
  4. Ryan, Chris.FDA 批准 Crovalimab 用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症。OncLive，2024 年 7 月 9 日访问。
  5. 3 期随机 COMMODORE 2 试验：对补体抑制耐药的阵发性夜间血红蛋白尿患者进行克伐单抗与依库珠单抗对比试验。美国血液学杂志》，2024 年 6 月 17 日。
  6. 中国首个获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的药物 Crovalimab。CHUGAI PHARMACEUTICAL, Accessed 9 July 2024.
  7. Crovalimab 可有效替代 Eculizumab 治疗 PNH，且负担较轻。美国管理保健杂志》，2024 年 6 月 30 日。
  8. 凯文-邓利维中国率先批准罗氏的 PNH 药物 crovalimab。Fierce Pharma》，2024 年 2 月 8 日。
  9. 中外制药的 "Piasky 340mg "获得日本治疗阵发性夜间血红蛋白尿症的监管批准。中外制药，2024 年 7 月 9 日访问。
  10. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。Efpia, Accessed 9 July 2024.
  11. 英国将对 "可信赖的 "监管机构批准的治疗方案给予 "近乎自动的签批"。英国医学杂志》，2023 年 3 月 16 日。
  12. 项目信息｜Crovalimab 用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿 [ID6140] | 指导。NICE，2024 年 7 月 9 日访问。