肌萎缩性脊髓侧索硬化症治疗的最新早期研究 [2024 更新］

最后更新2024 年 9 月 3 日

肌萎缩性脊髓侧索硬化症治疗的最新早期研究 [2024 更新］

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

虽然目前还看不到 ALS 的治愈方法，但大量新的 ALS 研究正在进行中。这为改变或减缓该疾病的新疗法带来了希望。

为了让您了解 ALS 正在取得的潜在突破，我们将回顾一些值得关注的早期研究。

药物研发是一个漫长的过程，因此在完成试验和获得数据之前还需要一些时间。不过，重要的是要记住--ALS 治疗研究有很多进展，有很多理由让人看到希望。

关于渐冻人症的最新研究是什么？

在本节中，我们将重点介绍 ALS 治疗领域最新和最有希望的进展。但请注意，这些潜在的治疗方法还处于早期开发阶段。在它们有可能在你的治疗中发挥作用之前，需要在临床试验中进行彻底测试，并获得监管部门的批准。

ALS 新疗法处于早期开发阶段

  • 普罗塞汀

普罗塞汀是一种治疗渐冻人症的实验性疗法，目前正处于一期临床试验阶段。它旨在通过阻断一种名为 MAP4K 的蛋白质来防止运动神经元受损。通过抑制 MAP4K，普罗塞汀可能有助于减少炎症，提高神经元存活率。

普罗塞汀最初是在哥伦比亚大学的研究基础上开发出来的，在临床前研究中显示出了良好的效果，目前正在进行第一阶段人体临床试验。它还获得了美国食品和药物管理局（FDA）的 "孤儿药 "称号，这为它治疗这种罕见病症提供了支持1。

  • S-XL6

东北大学副教授杰弗里-阿加尔（Jeffrey Agar）领导的研究重点是 SOD1 蛋白的突变，这是一种主要的抗氧化剂。

据阿加尔称，SOD1 的突变之一 A4V 是导致家族性渐冻症的常见原因之一。通过使用一种小分子连接剂 S-XL 6，阿加尔教授的团队旨在阻止 SOD1 的分离，从而阻止细胞破坏背后的机制。

截至 2024 年，S-XL6 只在小鼠、大鼠和狗身上进行了测试，结果令人欣喜。研究团队希望尽快将该疗法推向临床试验阶段。

  • NF242

虽然我们还不完全了解 ALS 的病因，但科学家们相信 TDP-43 蛋白质在这一过程中起着关键作用。事实证明，TDP-43 会在神经细胞内形成有毒的团块，造成神经损伤，并可能推动渐冻人症的发展。

研究人员发现，与渐冻症有关的蛋白质TDP-43会与另一种名为NF242的蛋白质的一部分发生特异性结合。NF242似乎能阻止TDP-43形成与渐冻症有关的有害团块。

在用苍蝇和小鼠进行的实验中，增强 NF242 能减少这些有毒的团块，改善运动能力，延长动物的寿命。虽然这种方法前景广阔，但在人类身上进行试验之前，还需要进行更多的研究3。

  • SNUG01

SNUG01 是一种中国基因疗法，使用腺相关病毒（AAV）传递治疗靶点 SG001。该疗法的目的是通过一次给药获得长期疗效。在临床前研究中，SNUG01 在保护神经元方面取得了良好的效果4。

目前，由研究者发起的 SNUG01 试验正在北京大学第三医院进行，一期临床试验即将开始5。

ALS 治疗的临床试验阶段需要多长时间？

这个问题很难回答，因为有许多因素在起作用。不过，一个指导原则是，第一阶段试验需要几个月的时间，第二阶段和第三阶段试验可能各需要几年的时间。

通常情况下，一种药物在成功通过第三阶段试验后，即可提交美国食品及药物管理局审批。然而，对于像渐冻人症这样尚未满足医疗需求的病例，美国食品及药物管理局允许实施加速审批计划。这意味着，在预测临床益处但尚未证明的数据基础上，可以批准加速审批。这有助于缩短 ALS 新疗法的上市时间。

与此同时，药品生产商仍需进行研究，以确认预期的临床疗效。根据这些研究结果，药品要么获得全面批准，要么退出市场。

您能参与 ALS 治疗研究吗？

如果一种治疗方法进入临床试验阶段，您可以报名参加。为此，您需要得到主治医生的支持。您还需要确保自己符合试验标准，并接受被分配到对照组的风险。

参加临床试验看似困难重重，但其实是可以做到的。一个很好的起点是通过这些资源来确定正在进行的、向参与者开放的临床试验：

  • ClinicalTrials.gov：这是美国所有临床试验的最终资源。您可以根据阶段、病情、治疗方法或地点搜索试验，以便找到最适合您的试验。
  • Mytomorrows.com：一个将患者与临床试验联系起来的有用平台。包括位于世界任何地方的试验。
  • FindMeCure.com：另一个帮助患者寻找和申请与其病情相关的（全球）临床试验的平台。

您是否无法选择参与临床试验？您可以探索处于后期开发阶段、前景广阔的 ALS 治疗方法，或者考虑在美国境外已获批准但尚未在当地上市的 ALS 治疗方法，例如 Ketas, Tudcabil或 Clenbuterol.

 

参考文献：

  1. 雷，弗雷斯特普罗塞汀被指定为治疗 ALS 的 "孤儿药"。ALS News Today，2020 年 8 月 28 日。
  2. 新的治疗策略在临床前研究中显示出治疗渐冻人症的前景。Techology Networks，2024 年 9 月 3 日访问。 
  3. 韦克斯勒，玛丽莎蛋白质相互作用可能带来治疗 ALS 的新策略。今日 ALS 新闻》，2024 年 5 月 22 日。
  4. SineuGene 在 Pre-A 轮融资中筹集近 1 亿日元，以推进 ALS 基因疗法。Sineugene，2024 年 9 月 3 日访问。 
  5. 中国 ALS 研究药物 SNUG01 进入 1 期研究--前景看好。TrialSiteNews，2024 年 9 月 3 日访问。 
  6. 试验阶段 1、2 和 3 的定义 | 临床研究管理 (CRM) | 研究 | 精神病学和行为神经科学 | 加州大学医学。医学院|加州大学辛辛那提分校，2024 年 9 月 3 日访问。
  7. 加速审批计划。美国食品和药物管理局，2024 年 2 月 22 日。