塞拉得尔帕在全球获得批准：您还需要等待多久？

最后更新2024 年 9 月 10 日

塞拉得尔帕在全球获得批准：您还需要等待多久？

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种罕见的自身免疫性疾病，每 3,000 到 4,000 人中就有1 人患病，主要是女性。

直到 2024 年，美国 FDA 批准的治疗方法只有两种：熊去氧胆酸和obeticholic acid ，这两种药物对约 40% 的患者疗效有限2。然而，FDA 于 2024 年 8 月批准的塞拉得巴标志着 PBC 治疗方案的重大转变。

虽然这对 PBC 患者来说很有希望，但美国以外的患者还需要等待当地的批准。如果您在欧洲、英国或其他国家，请参考以下有关批准时间表的信息。

塞拉得尔帕的适应症是什么？

Seladelpar（以 Livdelzi 品牌销售）适用于治疗 PBC 成年患者。如果患者对单用熊去氧胆酸（UDCA）反应不足，该药可与熊去氧胆酸（UDCA）联合使用。如果患者无法耐受 UDCA，也可将赛乐特作为单一疗法使用3。 

seladelpar 在临床试验中的成功率有多高？ 

 美国食品和药物管理局根据 3 期 RESPONSE 研究的结果，决定加速批准 seldelpar。报告的主要结果包括

  • 25%的参与者实现了碱性磷酸酶（ALP）正常化，这是预测肝脏健康的一个关键指标。相比之下，安慰剂组没有患者达到这一结果；
  • 62%服用 Livdelzi 的患者在治疗开始 12 个月后报告了综合生化反应，而安慰剂组只有 20%；
  • 最常见的不良反应是头痛、腹痛、恶心、腹部肿胀和头晕4。

Seladelpar 在世界各地的批准情况

2024 年 8 月，Livdelzi（seladelpar）在美国获得了 FDA 的首个全球批准。但是，其他地方的患者又将面临怎样的审批时限呢？

塞拉得尔帕何时能获得 EMA 批准？

Seladelpar 在欧盟的上市许可申请已于 2024 年 2 月开始审查。通常情况下，EMA 审批过程需要 210 天。因此，假设出现最好的情况，Seladelpar 的 EMA 批准可能会在 2024 年底成为事实。只有时间才能证明这一点。 

seladelpar 什么时候在欧洲上市？

如果我们假设最好的情况，即 seladelpar 在 2024 年底之前获得欧洲批准，这仍然不意味着它将同时在全欧洲上市。

欧盟各成员国都有自己的新批准药品上市流程和时间表。欧盟平均为 511 天，其中德国最快（133 天），罗马尼亚最慢（899 天）5。

换句话说，即使从最有希望的情况来看，欧洲一些国家最早也要到 2025 年年中才能提供 seladelpar。其他国家的患者可能要多等两年以上。

Seladelpar 是否即将获得 MHRA 批准？

截至 2024 年 8 月，塞拉得尔帕还没有向 MHRA 申请批准。然而，这并不一定意味着英国患者需要等待很长时间。根据英国脱欧后实施的 "国际依赖程序"，其他可信监管机构（如 FDA、EMA）的药品批准可以直接被 MHRA 采用。当然，Seladelpar 是否会采用这种方式将由 MHRA 决定。

seladelpar 何时在英国上市？

让我们假设最好的情况，即 MHRA 通过了 EMA 或 FDA 对 Livdelzi 的批准。这意味着在 2024 年内，塞拉得尔帕理论上可以在英国上市。

不过，要将该药物纳入国家医疗服务体系，还需要 NICE 的积极评价。截至 2024 年 8 月，NICE 尚未启动对该药物的审查，因此很难预测做出决定的日期。如果 NICE 开绿灯，Seladelpar 将在三个月内进入 NHS。 

如何在国家批准之前获得塞拉得巴

您是 PBC 患者吗？如果您的医生认为您可能会从利福君（seladelpar）的治疗中获益，您可能不需要等待该药物在当地获得批准。相反，您的医生和您可以考虑参加临床试验。或者，通过 "命名患者进口 "购买和使用seladelpar。

加入 Livdelzi 临床试验

获得 Livdelzi 的一种方法是参加临床试验。这往往说起来容易做起来难，因为您和您的医生需要找到一个目前正在贵国招募参与者的试验。您还必须符合他们的资格标准，并接受可能被分配到试验对照组的风险。

以下是一些正在进行的塞拉得尔帕临床试验的好地方：

  • ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。其中一些试验还对国际参与者开放，因此值得关注。
  • EUClinicaltrials.eu：这是一个包含欧盟所有临床试验的数据库。目前，它所包含的2022年1月31日前启动的试验信息有限。对于这些试验，你可以参考欧盟临床试验登记册。
  • myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。

通过命名病人导入购买塞拉得尔帕

在大多数国家，患者可合法购买和进口可提高生活质量或治疗危及生命的疾病的药物。如果您想在塞拉得尔帕在本国获批之前就获得它，这可能是您和您的医生的一个选择。

使之成为可能的法规被称为 "指定患者进口"。各国的具体行政要求可能有所不同。但是，在任何情况下都必须满足这些标准：

  • 所涉药品在另一个国家获得了市场批准，而在病人所在的国家尚未获得批准或供应；
  • 当地市场上没有替代品；
  • 该药为个人使用；
  • 患者持有主治医生开具的处方；
  • 医生对治疗负责。这可能需要不同国家的文件。

您是否想在欧盟批准（或在英国、中国、加拿大、日本、澳大利亚或其他国家批准）之前利用 "个人具名患者进口条例 "获得赛乐特？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？无论您身在何处，我们的团队都能为您购买 Livdelzi 提供支持。如需了解更多信息，请与我们联系。

 

参考文献：

  1. 原发性胆汁性胆管炎。维基百科，2024 年 8 月 20 日访问。
  2. 原发性胆管炎的治疗：当前治疗与未来展望》。PubMed，2024 年 8 月 20 日访问。
  3. 处方信息要点。Accessdata.fda.gov，2024 年 8 月 20 日访问。
  4. FDA 加速批准吉利德的 Livdelzi 用于治疗原发性胆汁性胆管炎。PharmExec.com，2024 年 8 月 20 日访问。
  5. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。EFPIA，2024 年 8 月 20 日访问。