Mirdametinib 在全球获得批准：NF1 新疗法何时问世？

最后更新2024 年 9 月 17 日

Mirdametinib 在全球获得批准：NF1 新疗法何时问世？

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

神经纤维瘤病 1 型（NF1）约每 3,000 人中就有一人患病。该病可遗传，症状可在儿童时期就开始出现。虽然目前还没有治愈 NF1 的方法，但人们已经使用了多种疗法来控制病情，但没有一种疗法是专门针对 NF1 而设计的。美国食品和药物管理局批准的第一种专门针对 NF1 的治疗方法是Koselugo (selumetinib)。下一个疗法预计是米达麦替尼（mirdametinib）。这些进展为未来更好、更有针对性地治疗该疾病带来了希望。

虽然 mirdametinib 的批准尚未成为事实，但似乎只是时间问题。以下是您应该了解的有关 FDA、EMA 和 MHRA 批准的时间表等信息。 

什么是米达替尼？

Mirdametinib 是一种在研药物，可抑制参与细胞生长的蛋白 MEK1 和 MEK2。目前正在研究用它来治疗 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和低级别胶质瘤 (LGG)，尤其是 MAPK/ERK 信号过度活跃的情况。该药物正在接受成人和儿童试验1。 

米达替尼能否穿过血脑屏障？

是的，事实证明，mirdametinib 可以穿过血脑屏障。这使它有可能用于治疗脑转移2. 

Mirdametinib 与selumetinib ：有什么区别？

最近获批的Koselugo ( selumetinib) 是一种与米达麦替尼类似的药物。两者都是 MEK 抑制剂。然而，它们在用药、疗效或安全性方面并不相同。它们之间的一些区别如下

  • 易于服用：服用selumetinib 的患者在服药前 2 小时和服药后 1 小时内不得进食。相比之下，mirdametinib 的配方与进食无关。关于 mirdametinib 的研究还包括一种适用于无法吞咽胶囊的儿童的制剂，这使得它在整体上更容易服用。 
  • 适用性： selumetinib 仅获准用于儿童，而 mirdametinib 正在申请获准用于儿童和成人患者4. 

米达替尼与曲美替尼：有什么区别？

曲美替尼是另一种 MEK 抑制剂，其作用方式与米达麦替尼和selumetinib 相似。不过，这两种药物的主要区别在于，曲美替尼被批准用于治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌。 

2022 年发表的一项荟萃分析表明，曲美替尼在控制 NF1 相关丛状神经纤维瘤（pNFs）和低级别胶质瘤（LGGs）的肿瘤进展方面具有良好的潜力。 

mirdametinib 在临床试验中的成功率有多高？

美国 FDA 于 2024 年 8 月授予 mirdametinib 优先审查权，其依据是 2 期 ReNeu 试验[6]。该试验报告的主要结果包括

  • 41%的成人患者和 52% 的儿童患者对治疗（部分或完全）有反应；
  • 成人出现反应的中位时间为 7.8 个月，儿童为 7.9 个月；
  • 62%的成人和52%的儿童对治疗有反应，肿瘤体积缩小了50%以上；
  • 成人和儿童肿瘤体积的最佳变化中位数分别为-41%和-42%；
  • Mirdametinib 的耐受性良好，大多数不良反应都很轻微。

mirdametinib 何时获得 FDA 批准？

在授予 mirdametinib 优先审查权时，FDA 将决定日期定在了 2025 年 2 月 28 日。不过，从目前掌握的临床试验数据来看，FDA 批准似乎是最有可能的结果。 

mirdametinib 何时获得 EMA 批准？

2024 年 9 月，EMA 接受了 mirdametinib 的上市许可申请8。通常情况下，EMA 的审批决定最长需要 210 天。如果获得积极建议，则在 67 天后正式批准。换句话说，mirdametinib 有可能在 2025 年 7 月左右获得欧洲批准。 

米达麦替尼何时在英国上市？

截至 2024 年 9 月，mirdametinib 还没有向 MHRA 申请批准。但是，这并不意味着英国患者需要比美国或欧盟患者等待更长的审批时间。英国脱欧后，英国法律允许在另一个可信机构（如 FDA 或 EMA）为药品开绿灯后，几乎可以同时批准药品。从理论上讲，MHRA 有可能利用这一立法来加快 mirdametinib 在英国的审批。不过，只有时间才能证明这是否真的是 MHRA 的意图。 

如何在 Mirdametinib 在您所在国家上市前获得该药

即使欧盟和英国可能在 2025 年获得批准，也不会同时向所有患者提供 mirdametinib。如果您的治疗不能等待，您应该知道您不必等待。在米达替尼在您的国家正式上市之前，您有办法获得它。一种方法是寻找并加入临床试验。另一种方法是，一旦世界上某个地方批准了 mirdametinib（并且您有处方），您就可以立即购买供个人使用的 mirdametinib。 

参加临床试验

要快速获得最新的 NF1 治疗方法，您可以尝试加入正在进行的临床试验。为此，您必须符合资格标准。您还需要得到主治医生的支持。需要注意的是，试验并不保证您会被分配到治疗组。您可能会接受安慰剂治疗。

以下是一些查找正在进行的临床试验的好地方：

  1. ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。不过，其中一些试验也对国际参与者开放。目前，这些米达替尼试验正在全球招募患者。值得关注。
  2. EUClinicaltrials.eu：该数据库包含欧盟的所有临床试验。目前，它只包含 2022 年 1 月 31 日之前启动的有限试验信息。对于这些试验，您可以参阅 欧盟临床试验注册表。
  3. myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。

购买自用的 mirdametinib

如果药品可以改善患者的生活或解决危及生命的问题，全世界的患者都可以合法购买和进口自用药品。特别是如果这些药品在当地尚未获得批准或供应。

如果您想在米达替尼在美国、欧洲和英国（或您所在的国家）获批之前就能用上它，这可能是您和您的医生的一个选择。使这成为可能的法规被称为 "命名患者进口"。根据该条例，患者可以进口尚未在本国获批或上市的药物，条件是

  • 在其他地方获得批准；
  • 当地没有其他选择，以及
  • 供个人使用。

这个过程需要您的主治医生开具处方。只有在全球某个地方（无论何处）批准了米达替尼后，您才能使用该处方。根据您所在国家的不同，可能会有其他文件要求。

您是否希望在获得 FDA、MHRA 或 EMA 批准之前，利用 "指定患者进口 "条例获得 mirdametinib？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？请通过Everyone.org与我们的团队分享，这样我们就能在 mirdametinib 首次获得全球批准后为您提供购买支持。无论地点在哪里。

 

参考文献：

  1. Stewart, Judith.Mirdametinib：Mirdametinib:What is it and is it FDA approved?, Drugs.com, Accessed 17 September 2024.
  2. Mirdametinib 有何用途？ 
  3. SpringWorks Therapeutics 公司关于 NF1 研究的最新进展。儿童肿瘤基金会，2021 年 5 月 25 日。
  4. 亚当斯，本。SpringWorks 在潜在新药获批前启动 "应对并非关怀 "活动。Fierce Pharma》，2024 年 5 月 16 日。
  5. 曲美替尼对神经纤维瘤病 1 型相关丛状神经纤维瘤和低级别胶质瘤的疗效和安全性：系统回顾与元分析》。NCBI，2022 年 7 月 31 日。
  6. Mirdametinib 在神经纤维瘤病 1 型 PN 中获得 FDA 优先审评。靶向肿瘤学》，2024 年 9 月 17 日访问。 
  7. SpringWorks Therapeutics 宣布将在 2024 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上展示数据。SpringWorks Therapeutics，2024 年 5 月 23 日。
  8. FDA 授予 mirdametinib 治疗成人和儿童 1 型神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤的 NDA 优先审评权。Springworks Therapeutics，2024 年 9 月 17 日访问。