全球批准 Vimseltinib：TGCT 新疗法何时问世？

最后更新2024 年 9 月 17 日

全球批准 Vimseltinib：TGCT 新疗法何时问世？

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的肿瘤，通常形成于肌腱或关节周围。虽然它通常是良性的，但也可能具有侵袭性，并严重影响运动和生活质量。

目前，Turalio（pexidartinib）是美国唯一获准用于 TGCT 的靶向疗法。遗憾的是，它在欧洲未获 EMA 批准1。不过，vimseltinib 正在成为治疗 TGCT 的一种前景看好的新疗法，有望获得 FDA 和 EMA 的批准。

以下是您需要了解的欧洲、英国和美国患者的审批时间表。

什么是 vimseltinib？

Vimseltinib是一种正在研究用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）和其他疾病的药物。它是一种针对集落刺激因子 1 受体（CSF1R）的选择性小分子抑制剂。CSF1R 参与 TGCT 相关细胞的生长和存活。通过抑制 CSF1R，vimseltinib 可减轻肿瘤生长和炎症反应。

目前正在进行临床试验，以确定其有效性和安全性。如果成功，vimseltinib 将成为治疗 TGCT 的新选择。特别是对现有疗法无反应或不符合条件的患者。

Vimseltinib 与 pexidartinib：有什么区别？

vimseltinib和pexidartinib都是用于治疗TGCT的CSF1R抑制剂。然而，它们之间存在一些关键的差异：

  • 选择性：Vimseltinib 具有独特的开关控制设计，这有助于它更有选择性地靶向 CSF1R。相比之下，除了CSF1R2，pexidartinib还能抑制KIT、PDGFRA、PDGFRB和FLT3等密切相关的激酶。

     

  • 安全性：要比较vimseltinib和pexidartinib的安全性，还需要更多的临床试验数据。不过，初步试验结果表明，vimseltinib 的副作用可能更易控制。值得注意的是，vimseltinib似乎与潜在的肝脏毒性无关，而这正是与pexidartinib相关的一个令人担忧的问题，也是其未能获得EMA批准的原因之一2。

     

vimseltinib 在临床试验中的成功率有多高？

2024 年 8 月，美国食品和药物管理局根据 III 期 MOTION 研究4 对 vimseltinib 的批准申请进行了优先审查。该研究的主要发现包括

  • 治疗第 25 周时，vimseltinib 的总体应答率为 40%（安慰剂的应答率为 0%）；
  • Vimseltinib改善了肿瘤体积评分（67% ORR）和活动范围（18.4%）。疼痛和生活质量等其他指标也有改善；
  • 没有证据表明 vimseltinib3 会引起严重的肝脏毒性。

vimseltinib 预计何时获得 FDA 批准？

据 FDA 称，对 vimseltinib 的优先审查决定日期预计为 2025 年 2 月 17 日。但是，目前我们没有理由不这样期待。

vimseltinib 何时获得 EMA 批准？

2024 年 7 月，EMA 接受了 vimseltinib 的上市许可申请5。EMA 的决定通常需要长达 7 个月的时间。这表明该药有可能在 2025 年 2 月获得批准--这与美国食品及药物管理局的预期批准时间表非常吻合。

当然，一旦药品在欧洲获得批准，并不会立即在所有欧盟国家上市。这一过程可能需要额外几个月到几年的时间。

vimseltinib 何时在英国上市？

截至 2024 年 9 月，MHRA 尚未收到 vimseltinib 的正式上市许可申请。不过，这并不意味着英国患者需要等待更长的审批时间。英国脱欧后，MHRA 可以选择在药品通过其他可信机构（如 FDA 或 EMA）审核后立即批准药品。如果 MHRA 走这条路，理论上它可以在 2025 年初批准 vimseltinib。之后，NICE 必须对该药做出积极评价，这样该药才能在 NHS 上上市。假设最好的情况是，在获得 MHRA 批准的同时，NICE 也能给出积极的评估意见，那么理论上，我们可以在 2025 年下半年看到 vimseltinib 在英国上市。

如何在本国上市前获得 vimseltinib

您是 TGCT 患者吗？如果您的医生认为您可能会从vimseltinib的治疗中获益，您可能不需要等待其在当地获得批准。相反，您的医生和您可以考虑参加临床试验。或者，通过 "指定患者进口 "购买和获取药物。一旦 vimseltinib 在世界某个地方获得批准，您就可以选择后一种方式。

参加临床试验

要获得 TGCT 新药，参加临床试验是一种选择。不过，这可能具有挑战性，因为您和您的医生需要找到一个目前正在您所在国家接受参与者的试验。此外，您还必须满足资格要求，并了解自己可能会被列入试验的对照组。

以下是一些正在进行的 vimseltinib 临床试验的好地方：

  • ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。其中一些试验还对国际参与者开放，因此值得关注。

  • EUClinicaltrials.eu：这是一个包含欧盟所有临床试验的数据库。目前，它所包含的2022年1月31日前启动的试验信息有限。对于这些试验，你可以参考欧盟临床试验登记册。

  • myTomorrows和FindMeCure：这些组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。

     

购买自用 vimseltinib

在大多数国家，允许患者购买和进口自用药品，即使这些药品在本国未获批准或未获供应。允许这样做的法规被称为 "指定患者进口"（Named Patient Import）。各国的具体行政要求可能有所不同。但是，在任何情况下都必须满足这些标准：

  • 所涉药品在另一个国家获得了市场批准，而在病人所在的国家尚未获得批准或供应；
  • 当地市场上没有替代品；
  • 该药为个人使用；
  • 患者持有主治医生开具的处方；
  • 医生对治疗负责。这可能需要不同国家的文件。

您是否希望在 FDA、MHRA 或欧盟批准前使用 "个人具名患者进口条例 "获得 vimseltinib？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？一旦 vimseltinib 在世界上某个地方首次获得批准，我们的团队将为您提供购买支持。如需了解更多信息，请与我们联系。

 

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参考文献：

  1. Turalio | 欧洲药品管理局 (EMA)。欧洲药品管理局，2020 年 12 月 18 日。
  2. MOTION 研究：Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤的随机III期研究》。未来肿瘤学》，2023 年 8 月 18 日。 
  3. vimseltinib对腱鞘巨细胞瘤患者的疗效、安全性和患者报告结果：MOTION三期试验结果。临床肿瘤学杂志》，2024 年 3 月 29 日。
  4. FDA 接受 Deciphera 的 vimseltinib NDA 进行优先审查。制药技术》，2024 年 8 月 16 日。
  5. 欧盟寻求批准 Vimseltinib 治疗腱鞘巨细胞瘤。OncLive，2024 年 7 月 19 日。