有没有针对阿尔茨海默症的新药[2024]？

全世界都在积极寻找治疗阿尔茨海默病的新药。自 2022 年以来，该领域批准的新药数量已经超过了前十年。这是一个充满希望的消息，但它并不总能转化为美国以外阿尔茨海默病患者的日常体验。

您是否一再被告知阿尔茨海默氏症没有新的治疗方法？这可能是因为您所在的国家还没有这些药物。以下是您应该了解的欧洲和世界各地治疗阿尔茨海默氏症的新药。包括一些正在开发中的新疗法。

欧洲阿尔茨海默氏症新药[2024]：Leqembi

一种新药要在欧盟上市，必须首先获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。2024 年，EMA 正在审查两种新的阿尔茨海默氏症治疗药物：Leqembi（lecanemab）和Kisunla（donanemab）。

尽管有关 Kisunla 的决定仍悬而未决，但 EMA 已于 2024 年 7 月拒绝批准 Leqembi¹。虽然 Leqembi 还未在欧盟上市，但现在英国的阿尔茨海默病患者已经可以使用它了。这使它成为欧洲治疗阿尔茨海默氏症的最新药物。

为什么 Leqembi 会被 EMA 拒绝？

Leqembi 被 EMA 拒绝的原因是，它在减缓阿尔茨海默氏症患者认知能力下降方面的益处被认为不足以抵消对部分患者的风险。

EMA 主要关注的是一种叫做淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的副作用。ARIA 涉及大脑肿胀或出血。虽然大多数 ARIA 病例都很轻微，但也有一些患者出现了严重的并发症。包括需要住院治疗的脑出血。具有特定遗传因子（载脂蛋白E4）的人发生ARIA的风险更高。这其中包括许多阿尔茨海默病患者。

由于这些安全问题和治疗效果较小，欧洲药品管理局决定不批准 Leqembi¹。

为什么 Leqembi 获得了 MHRA 的批准？

EMA 对 Leqembi 安全性的担忧也是影响 MHRA 批准决定的一个因素。不过，英国机构采取了一种平衡的方法。它没有完全拒绝 Leqembi，而是对批准的适应症进行了界定，以限制可能出现的严重副作用。

如何使用？Leqembi(lecanemab) 在英国只被批准用于有一个或没有载脂蛋白E4基因拷贝的早期阿尔茨海默病患者。这类患者出现淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）等严重副作用的风险较低。而两个载脂蛋白E4基因拷贝的携带者出现ARIA²的风险较高。

此外，在英国，正在服用包括华法林和 Eliquis在内的血液稀释剂的患者或已确诊患有脑淀粉样变性血管病 (CAA) 的患者禁用 Leqembi²。

通过采取这一战略，英国得以引进第一种治疗阿尔茨海默氏症的新药，该药在减缓认知能力衰退方面显示出一定的疗效。

在美国和英国之外如何获得 Leqembi？

如果您是美国和英国以外的患者，即使 Leqembi (lecanemab) 尚未在您所在的国家上市，您也可以使用它。如需了解更多信息，请联系我们的专家团队。

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全球治疗阿尔茨海默氏症的新药 [2024]：多奈单抗

尽管欧洲医学管理局尚未对 Kisunla（多那尼单抗）做出批准决定，但该药已在美国上市，是世界上最新的阿尔茨海默氏症药物。

基松拉比莱肯比好吗？

这很难说，因为不同的病人很可能对其中一种或另一种药物反应更好。

Kisunla和Leqembi都是单克隆抗体，旨在清除大脑中的淀粉样蛋白斑块，从而延缓认知能力衰退。它们的作用方式相似，但攻击的是淀粉样蛋白分子的不同部分。临床试验数据显示，Leqembi 和 Kisunla 可在 18 个月内分别延缓认知能力下降达 27% 和 35%^4、5。

根据保罗-艾森博士的说法，这两种药物的一个区别是，在清除大脑中的淀粉样蛋白斑块方面，Kisunla 比 Leqembi 起效更快。不过，Kisunla³ 的副作用似乎也更大一些。

最后，您的主治医生将最有能力评估这两种药物中哪一种可能适合您（如果有的话）。

在美国境外如何购买 Kisunla？

尽管 Kisunla（多那尼单抗）尚未在美国境外上市，但如果您的医生开具处方，您就可以开始使用它进行治疗。这符合《指定患者进口条例》。该条例允许您在当地购买和进口未经批准的药品供个人使用。我们和我们的药房网络都是这方面的专家，很乐意为您和您的医生在贵国购买 Kisunla 提供支持。

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阿尔茨海默氏症的新疗法正在研发中

虽然最近的批准令人鼓舞，但阿尔茨海默氏症新疗法的研究仍在继续发展。预计未来几年将出现几种新药。

Blarcamesine 和 Remternetug 是两种很有希望的候选药物。这两种药物都已进入后期临床试验阶段。

下面分别介绍一下。

Blarcamesine

它的研究名称为 ANAVEX 2-73，是一种可用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病和雷特综合征的研究药物。

Blarcamesine 的作用原理与 Leqembi 和 Kisunla 不同。它的靶点是σ-1受体（S1R）和毒蕈碱受体。它们是细胞平衡、神经保护和神经递质调节的关键。该药物旨在恢复细胞的正常功能，减少氧化应激，改善认知和运动功能。

Blarcamesine 比 Leqembi 或 Kisunla 更好吗？

现在下结论还为时过早，但迄今为止的临床试验结果令人鼓舞。

Blarcamesine 目前正处于 2b/3 期临床试验阶段。初步报告结果显示，接受该药治疗的患者认知能力下降的速度减缓了38.5%。除了这些令人鼓舞的结果外，布拉卡米星还显示出良好的安全性，没有出现严重的副作用⁶。

该药物的生产商 Anavex 已表示，打算在 2024 年年底前申请 EMA 批准 blarcamesine⁷。如果情况属实，那么这将是第一种有可能在美国之外首次获得全球批准的阿尔茨海默氏症新药。

Remternetug

Remternetug 是另一种实验性药物，同时针对淀粉样蛋白斑块和 tau 蛋白。它主要用于早期阿尔茨海默病，希望能比多那尼单抗发挥更好的疗效。

与其他通过静脉滴注的阿尔茨海默氏症免疫疗法不同，remternetug 正在以更方便的皮下注射方式进行测试。这有可能减少副作用，简化治疗方法，类似于治疗糖尿病的胰岛素笔。

remternetug比Leqembi或Kisunla更好吗？

现在下结论还为时过早。

目前，remternetug 正在接受一项大规模三期试验（名为 TRAILRUNNER-ALZ 1）的研究，该试验将于 2025 年结束。试验的早期数据表明，remternetug 在清除淀粉样蛋白斑块方面的效果可能优于多奈单抗。数据显示，经过6个月的治疗，41名受试者中有75%的人大脑中的淀粉样蛋白被清除。相比之下，在接受多那尼单抗治疗的临床试验患者中，有 40% 的人在相同的时间内清除了淀粉样蛋白。

尽管如此，remternetug 的早期试验数据表明，该药的副作用发生率可能较高⁸。

阿兹海默症的新疗法触手可及吗？

当了解到治疗阿尔茨海默氏症的新药已向其他患者提供，但您所在国家的患者还不能使用时，您可能会感到沮丧。不过，重要的是要记住，只要您的主治医生认为这种药物对您有益，您就可以在世界上任何地方获得任何药物的批准。

缺点是药物通常不在保险范围内。请咨询您的保险提供商。但好处是，您可以立即开始治疗。当时间对您来说至关重要时，这一点就显得尤为重要。

如果您需要帮助或建议如何在本国批准之前从国外获取药品，请联系我们。我们是这方面的专家，随时为您服务。

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参考文献：

1. Leqembi | 欧洲药品管理局（EMA）。欧洲药品管理局，2024 年 7 月 26 日。
2. 莱卡单抗获准用于阿尔茨海默病早期成年患者。英国政府网站，2024 年 8 月 22 日。
3. 阿尔茨海默氏症新药：什么是 Kisunla？BrightFocus 基金会，2024 年 7 月 18 日。
4. Leqembi 和Aduhelm有什么区别？简单概述。 Everyone.org ，2023年8月3日。
5. 礼来公司的 Kisunla™ （donanemab-azbt）获 FDA 批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病 | 礼来公司。礼来投资公司，2024 年 7 月 2 日。
6. Meglio, Marco.布拉卡米辛在2/3期试验中显示阿尔茨海默病显著减缓。NeurologyLive》，2024年8月8日。
7. Anavex 在阿尔茨海默氏症关键试验数据不稳定的情况下寻求获得 EMA 批准。临床试验竞技场》（Clinical Trials Arena），Accesse 2024 年 10 月 15 日。 
8. Berger，P.Remternetug 可能会在治疗阿尔茨海默氏症方面击败 Kisunla。阿尔茨海默氏症与痴呆症周刊》，2024 年 10 月 8 日。