杰龙的 Imetelstat：最新的 MDS 治疗药物何时能获得 EMA 批准？

最后更新2024 年 7 月 17 日

杰龙的 Imetelstat：最新的 MDS 治疗药物何时能获得 EMA 批准？

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种罕见的血癌。在过去 10 年中，一直没有新的骨髓增生异常综合症治疗方法获得批准。尽管许多 MDS 患者对一线治疗没有反应，但直到最近才批准了二线疗法1。

随着 Ryvelo（依美司他）于 2024 年 6 月获得 FDA 批准，MDS 患者的治疗格局可能会发生变化。

尽管这一消息是积极的，但也给美国以外的患者带来了时间问题。杰龙的依美司他何时才能在欧洲、英国和其他国家获得批准？

以下是您需要了解的一切。

什么是 Rytelo（伊美司他）？

依美司他是一种用于治疗某些类型骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的首创药物。具体来说，它可以帮助那些因贫血而需要频繁输血的中低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者。Rytelo 适用于 8 周内至少需要 4 个单位的红细胞，且对其他刺激红细胞生成的疗法无反应、停止反应或无法使用这些疗法的患者。

imetelstat 如何工作？

依美司他通过阻断一种名为端粒酶的酶起作用，癌细胞需要这种酶才能生长。它附着在端粒酶的一部分，阻止其工作。这会导致端粒（染色体末端的保护帽）变短。它还会减缓癌细胞的生长，最终导致癌细胞死亡。这对于治疗骨髓增生异常综合症（MDS）尤为重要，因为癌细胞中的端粒酶活性较高2。

依美司他在临床试验中的成功率有多高？

依美司他获得 FDA 批准的依据是 IMerge 3 期试验的结果。该试验比较了依美司他与安慰剂在ESA复发、ESA难治或不符合ESA条件的低危或中危MDS3患者中的安全性和有效性。

报告的一些主要成果包括

  • 40%的依美司他患者至少在 8 周内不再输血，而安慰剂组的这一比例仅为 15%；
  • 91%的依美司他患者（与之相比，47%的安慰剂患者）出现了3级或4级不良反应。依美司他最常见的不良反应是中性粒细胞减少和血小板减少3；
  • 使用伊美司他治疗后，MDS 中经常发生突变的特定基因的变异等位基因频率（VAF）明显下降。这一结果与长期不输血和血红蛋白4水平升高有关。

依美司他会在欧洲获得批准吗？

伊美司他于 2024 年 6 月获得美国食品和药物管理局批准后，其他地方的患者理所当然要问的问题是，它何时也能在他们的国家获得批准。

在欧洲，伊美司他获得欧洲药品管理局（EMA）批准的过程已经开始。杰龙公司的该药上市许可申请已于 2023 年 10 月获得批准5。

通常情况下，EMA 审批流程最长需要 210 天（孤儿药如伊美司他的审批时间则更短）。按照这个时间表，Rytelo 现在应该已经获得 EMA 批准。然而，截至 2024 年 7 月，情况并非如此。希望欧洲的批准只是时间问题，我们很快就会得到一些积极的消息。

伊美司他何时在欧盟各国上市？

遗憾的是，批准和上市并不是一回事。虽然依美司他获得 EMA 批准似乎指日可待，但这种疗法在欧洲上市仍需时日。

每个欧盟成员国都以自己的速度推出 EMA 批准的药品。有些国家（如德国）相对较快，肿瘤治疗药物的平均上市时间为 100 天。另一个极端是罗马尼亚，新的癌症治疗药物平均需要 964 天才能上市。

换句话说，理论上伊美司他将于 2024 年底在一些欧盟国家上市。前提是该药能在 2024 年 9 月之前获得 EMA 批准。其他欧盟国家可能还需要再等几年。

依美司他何时在英国获得批准？

在英国，imetelstat 拥有 "创新护照 "称号。该指定提供了一种快速审查途径7。

虽然这是一个利好消息，但目前还没有伊美司他获得 MHRA 批准的具体时间表。从理论上讲，如果 MHRA 遵循《国际依赖程序8》，英国的批准可能会在 2024 年内成为事实。不过，只有时间才能证明他们是否会这样做。

英国患者何时能用上依美司他？

如果 MHRA 很快批准 Rytelo，那么该药将需要接受 NICE 评估，然后才能在英国国家医疗服务系统上市。如果获得批准，英国患者应能在 NICE 做出决定后三个月内获得该药。

NICE 已经启动了对依美司他的评估。不过，该评估目前处于暂停状态，这意味着目前还没有决策时间表。

假设出现最好的情况，即 MHRA 在 2024 年底之前批准伊美司他，而 NICE 不久之后也会做出肯定的决定，那么该疗法可能会在 2025 年年中之前在英国上市。但请注意，这只是一个理论上的时间表，MHRA 在未来几个月的行动将决定它是否现实。

如何在伊美司他在贵国获批之前获得它

如果您不在美国，等待 Rytelo 的本地批准可能会让您灰心丧气。幸运的是，等待并不是您唯一能做的。在主治医生的支持下，您可以尝试通过 "同情使用计划 "获得伊美司他。或者，您也可以通过 "指定患者进口 "立即购买依美司他。

伊美司他同情性使用

杰龙于 2023 年 6 月启动了伊美司他的早期使用计划 (EAP)。该计划在该药物获得当地批准之前提供免费使用。请注意，在依美司他获得 FDA 批准后，该计划及其纳入标准可能会发生变化。

如需了解该计划的更多信息，您的主治医生必须直接通过[email protected] 向杰龙提交申请。请注意，提交申请并不保证一定能获得该计划的信息。

通过点名患者进口购买依美司他

在大多数国家，患者可合法购买和进口可提高生活质量或治疗危及生命的疾病的药品。使之成为可能的法规被称为 "病人指定进口"。

各国的具体行政要求可能有所不同。但是，在任何情况下都必须满足这些标准：

  • 所涉药品在另一个国家获得了市场批准，而在病人所在的国家尚未获得批准或供应；
  • 当地市场上没有替代品；
  • 该药为个人使用；
  • 患者持有主治医生开具的处方；
  • 医生对治疗负责。这可能需要不同国家的文件。

您是否希望在 EMA 批准（或在英国或其他地方批准）之前利用 "指定患者进口 "条例获得依美司他？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已经有处方？我们的团队可以帮助您立即购买 Rytelo。如需了解更多信息，请与我们联系。

 

 参考文献：

  1. 骨髓增生异常综合征的新疗法：生物学原理与临床转化。NCBI，2023 年 2 月 13 日。
  2. 处方信息要点》。Accessdata.fda.gov，2024 年 7 月 16 日访问。
  3. 依美司他治疗红细胞生成刺激剂复发或难治的低风险骨髓增生异常综合征患者（IMerge）：一项跨国、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期试验。柳叶刀》，2024 年 7 月 16 日访问。
  4. 凯瑟琳-埃克福德新型端粒酶抑制剂的 III 期数据发布。欧洲制药评论》，2023 年 12 月 5 日。
  5. EMA 批准 Imetelstat 用于低风险 MDS 输血依赖性贫血的 MAA。OncLive，2023 年 10 月 3 日。
  6. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。Efpia, Accessed 16 July 2024.
  7. 杰龙在英国为 Imetelstat 开通新的创新许可和准入途径。杰龙，2021 年 10 月 25 日。