治疗膀胱癌的 Anktiva：还要多久才能在贵国获得批准？

最后更新2024 年 7 月 02 日

膀胱癌是全球第十大常见癌症。大多数病例为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。卡介苗（BCG）是治疗高危NMIBC的标准疗法。然而，近 40% 的患者治疗失败，这凸显了对新治疗方案的需求。

随着美国食品及药物管理局最近批准 Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept-pmln），NMIBC 患者又多了一种一流的治疗选择。

虽然这是个好消息，但它对美国以外的患者意味着什么？以下是您需要了解的有关Anktiva获得EMA批准和MHRA批准的所有信息。包括您在其他国家获得治疗的所有选择。

Anktiva 有什么用途？

Anktiva（又称 N-803）适用于与卡介苗（BCG）一起用于治疗对卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者²。

Anktiva（N-803）如何治疗膀胱癌？

Anktiva通过使用白细胞介素-15（IL-15）来提高免疫系统中自然杀伤细胞（NK）和细胞毒性T淋巴细胞的活性，这些细胞对攻击和摧毁癌细胞至关重要。据 Karim Chamie 博士（加州大学洛杉矶分校泌尿学副教授）说，这种创新方法有可能产生强大而持久的免疫反应。这使它成为癌症免疫疗法的一个有前途的发展方向，其潜在应用范围超出了 NMIBC³。

Anktiva 在临床试验中的成功率如何？

Anktiva获得FDA批准的依据是QUILT-3.032临床试验的结果。报告的主要试验结果如下

62%接受Anktiva治疗的患者对治疗有完全反应（即肿瘤消失）；
在数据截止时，完全应答的持续时间超过 47 个月，目前仍在进行中；
在 12 个月和 24 个月时出现持久反应的患者人数高于国际膀胱癌小组（IBCG）设定的标准，这表明 NMIBC 的治疗有了很大改进；
24 个月的总存活率为 94%^3、4。

Soon-Shiong 博士认为，这些研究成果前景广阔，"标志着检查点抑制剂之外的新一代免疫疗法的推出 "⁵。

那么，何时才能让全世界更多的患者获得这种新的治疗方案呢？

Anktiva 何时获得 EMA 批准？

截至 2024 年 7 月，Anktiva（nongapendekin alfa inbakicept-pmln）尚无有效的 EMA 上市许可申请。因此很难提供批准时间表的估计。

通常情况下，EMA 的审批决定需要 210 天。因此，如果尽快提交Anktiva/N-803的批准申请，我们将看到EMA可能在2025年年中左右获得批准。不过，这只是一种理论上的可能性，因为目前还没有提交申请。

欧洲的膀胱癌患者何时能用上 Anktiva？

遗憾的是，批准和上市并不是一回事。即使在最好的情况下，Anktiva 在 2025 年年中左右获得 EMA 批准，也不会立即在欧洲上市。

每个欧盟成员国都以自己的速度推出 EMA 批准的药品。有些国家（如德国）相对较快，肿瘤治疗药物的平均上市时间为 100 天。另一个极端是罗马尼亚，新的癌症治疗药物平均需要 964 天才能上市。

换句话说，Anktiva/N-803理论上将于2025年底在一些欧盟国家上市。这一切都取决于 2024 年下半年提交的上市许可申请。欧洲其他国家可能还需要等待几年时间。

Anktiva 何时在英国获得批准？

截至 2024 年 7 月，Anktiva（nongapendekin alfa inbakicept-pmln）尚未向 MHRA 提交上市许可申请。

不过，这并不是绝望的理由。根据英国脱欧后的规定，只要药品获得另一个值得信赖的监管机构（如 EMA 或 FDA）的批准，MHRA 就可以在当地批准药品。这就是所谓的 "国际依赖程序"[7]。如果 MHRA 决定采取这种方式批准 Anktiva，那么（至少理论上）英国在 2024 年内批准 Anktiva 将成为事实。

英国的膀胱癌患者何时可以使用 Anktiva？

如果 MHRA 在获得 FDA 批准的基础上很快批准该药，那么 Aktiva 将需要接受 NICE 评估，然后才能在英国国民医疗服务系统（NHS）上市。如果获得批准，该药将在 NICE 做出决定后的三个月内提供给英国患者。

假设在最好的情况下，MHRA 将在 2024 年底之前通过 Anktiva 的 FDA 批准，而 NICE 也将在不久之后做出肯定的决定，那么该疗法将于 2025 年中期在英国上市。不过请注意，这只是一个理论上的时间表，MHRA 在未来几个月的行动将决定它是否现实。

如何在 Anktiva 在贵国上市前获得它

如果您不在美国，等待 Aktiva 在当地的批准可能会让您灰心丧气。幸运的是，等待并不是您唯一能做的事情。在主治医生的支持下，您可以立即通过 "指定患者进口 "购买 Anktiva。

通过 "指定患者进口 "购买 Anktiva

在大多数国家，患者可合法购买和进口可提高生活质量或治疗危及生命的疾病的药品。使之成为可能的法规被称为 "病人指定进口"。

各国的具体行政要求可能有所不同。但是，在任何情况下都必须满足这些标准：

所涉药品在另一个国家获得了市场批准，而在病人所在的国家尚未获得批准或供应；
当地市场上没有替代品；
该药为个人使用；
患者持有主治医生开具的处方；
医生对治疗负责。这可能需要不同国家的文件。

您是否希望在 Anktiva 获得 EMA 批准（或在英国或其他地方获得批准）之前，利用 "指定患者进口 "条例获得 Anktiva？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？我们的团队可以帮助您立即购买 Anktiva。如需了解更多信息，请与我们联系。

参考文献：

对卡介苗无反应的 NMIBC 的处理。泌尿外科时报》，2024 年 2 月 12 日。
参考编号：5368461。Accessdata.fda.gov，2024 年 7 月 2 日访问。
美国 FDA 批准 Anktiva® 对膀胱癌治疗有何意义？肿瘤学中心，2024年5月20日。
ANKTIVA® 免疫疗法 - NMIBC CIS 的治疗方法。Anktiva.com，2024 年 7 月 2 日访问。
膀胱癌免疫疗法的新领域AUA每日新闻》，2024年5月3日。
EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。EFPIA, Accessed 2 July 2024.
快速审批药品--英国发布新国际认可程序的详细指南。Inside EU Life Sciences》，2023 年 9 月 11 日。