尼泊卡利单抗获得批准：治疗肌无力的最新疗法何时问世？

最后更新2024 年 10 月 01 日

尼泊卡利单抗获得批准：治疗肌无力的最新疗法何时问世？

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响 50 岁以上的人群。在过去的 5 年中，已有多种治疗该病的药物获得批准。包括Zilbrysq、Rystiggo、 Ultomiris和Vyvgart。尽管取得了这些进展，但这些疗法只能使 60-70% 的患者受益。根据理查德-诺瓦克博士（Dr. Richard Nowak）的说法，相当一部分患者的病情没有得到实质性的改善1。

尼泊卡利单抗是一种新的研究药物，显示出改变这种状况的潜力。早期临床数据表明，与目前的治疗方法相比，尼泊卡尼单抗可以治疗更多的重症肌无力患者。

那么，尼泊卡利单抗何时上市？以下是您需要了解的有关 FDA、EMA 和 MHRA 批准的预计时间表等信息。

尼泊卡利单抗是治疗重症肌无力的最新疗法吗？

尼泊卡利单抗是一种正在开发的单克隆抗体。它通过靶向新生儿 Fc 受体 (FcRn) 发挥作用。FcRn 可调节与重症肌无力（和其他自身免疫性疾病）有关的有害 IgG 抗体。通过阻断 FcRn，尼泊卡单抗旨在降低攻击人体自身组织的有害抗体水平。这样，它就能在不削弱整个免疫系统的情况下缓解症状2。

除重症肌无力外，尼泊卡利单抗还被研究用于治疗其他疾病。其中包括慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病和温性自身免疫性溶血性贫血。此外，尼泊卡尼单抗还可用于治疗母胎疾病，如胎儿和新生儿溶血性疾病（HDFN）。最后但并非最不重要的一点是，尼泊卡利单抗也在与类风湿性关节炎、斯约格伦病和狼疮等更常见的自身免疫性疾病有关的临床试验中。

尼泊卡利单抗在临床试验中的成功率如何？

在 VIVACITY 3 期临床试验中，尼泊卡尼单抗与标准疗法同时使用，以对抗安慰剂和标准疗法。参与试验的患者约占重症肌无力患者总数的 95%。

以下是试验报告的主要结果：

  • 接受尼泊卡单抗治疗的患者在症状量表（MG-ADL）上的改善幅度为4.7分。相比之下，安慰剂组的改善幅度为 3.25 分。在日常活动中，如进食时不呛咳或呼吸时无需辅助，该量表上1-2分的改善就能带来很大的不同；

  • 与安慰剂相比，尼泊卡利单抗能明显改善肌肉力量和功能（通过 QMG 测量）；

  • 更多使用尼泊卡单抗的患者在 MG-ADL 量表上获得了 2 分或更大的改善。这表明，尼泊卡单抗具有改善 gMG4 患者日常生活的潜力。

VIVACITY 试验的结果促使强生于 2024 年 8 月向 FDA 申请批准尼泊卡单抗。

尼泊卡利单抗与依加替莫德：有什么区别？

依夫加替莫德（品牌名称为 Vyvgard）于 2021 年获批用于治疗重症肌无力。

依加替莫德与尼泊卡利单抗相似，也旨在阻断 FcRn 蛋白。不过，这两种药物也有一些不同之处，包括

  • 适用性。 根据现有数据，尼泊卡利单抗似乎适用于更多患者。包括抗MuSK、抗LRP4和抗ACHR抗体的患者。尼泊卡利单抗也有可能成为对依加替莫5反应不佳的患者的二线选择。

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    批准情况。Vyvgard（依夫加替莫德）已在美国和欧盟获得批准，而尼泊卡利单抗尚未在全球首次获得批准。

尼泊卡利单抗在全球的批准情况

虽然最初的临床试验数据很有希望，但尼泊卡利单抗尚未在全球任何地方获得批准。以下是我们了解到的该药的全球批准时间表。

FDA 预计何时批准？

尼泊卡利单抗的 FDA 批准申请于 2024 年 8 月提交。通常情况下，审批决定需要 6 到 10 个月的时间，这意味着尼泊卡利单抗应该会在 2025 年年中获得 FDA 的绿灯。

尼泊卡利单抗何时获得 EMA 批准？

强生公司于 2024 年 9 月向 EMA 提交了尼泊卡利单抗的上市许可申请。EMA 的审批决定最长需要 210 天，也就是说，到 2025 年年中，尼泊卡利单抗有望在欧盟获得批准。

尼泊卡利单抗何时在英国上市？

这是一个较难回答的问题，因为截至 2024 年 9 月，尼泊卡利单抗尚无有效的 MHRA 批准申请。根据英国脱欧后的规定，一旦其他可信机构（如 FDA 或 EMA）批准尼泊卡单抗，MHRA 就可以选择批准该药物。如果 MHRA 选择了这个方向，那么尼泊卡单抗也可能在 2025 年年中左右在英国获得批准。在英国国家医疗服务系统（NHS）中使用尼泊卡单抗之前，NICE 必须对其进行评估。评估已经在进行中，但目前还没有公布日期。

如何在尼泊卡利单抗在贵国获批前获得该药

您是重症肌无力患者吗？如果您的医生认为您可能会从尼泊卡利昔单抗的治疗中获益，您可能不需要等待该药物在当地获得批准。相反，您的医生和您可以考虑参加临床试验。或者，一旦尼泊卡尼单抗在世界某个地方获得批准，您就可以通过 "指定患者进口 "购买这种药物。

参加临床试验

获得在研药物的一种方法是参加临床试验。这往往说起来容易做起来难，因为您和您的医生需要找到一个正在贵国招募参与者的试验。您还必须符合他们的资格标准，并接受可能被分配到试验对照组的风险。

以下是一些正在进行的尼泊卡利单抗临床试验的好地方：

  • ClinicalTrials.gov：这是一个包含美国所有临床试验的数据库。其中一些试验还对国际参与者开放，因此值得关注。

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    EUClinicaltrials.eu：这是一个包含欧盟所有临床试验的数据库。目前，它所包含的2022年1月31日前启动的试验信息有限。对于这些试验，你可以参考欧盟临床试验登记册。

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    myTomorrows：这个组织支持患者在临床试验中寻找治疗方案。

通过 "命名患者导入 "购买尼泊卡利单抗

在大多数国家，患者可以购买和进口可提高生活质量或治疗危及生命的疾病的药物。如果您想在尼泊卡利单抗在本国获得批准之前就使用这种药物，这对您和您的医生来说可能是一个选择。一旦这种药物在世界某个地方获得批准，您就可以立即使用。

使之成为可能的法规被称为 "指定患者进口"。各国的具体行政要求可能有所不同。但是，在任何情况下都必须满足这些标准：

  • 所涉药品在另一个国家获得了市场批准，而在病人所在的国家尚未获得批准或供应；
  • 当地市场上没有替代品；
  • 该药为个人使用；
  • 患者持有主治医生开具的处方；
  • 医生对治疗负责。这可能需要不同国家的文件。

在尼泊利单抗获得当地批准之前，您是否想利用《个人具名患者进口条例》获得尼泊利单抗？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？一旦尼泊卡利单抗在世界上某个地方获得批准，我们的团队将为您提供购买支持。如需了解更多信息，请与我们联系。

 

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参考文献：

  1. KATELLA, Kathy.重症肌无力：新药与个体化治疗之路》。耶鲁医学》，2023 年 11 月 17 日。
  2. 尼泊卡利单抗的用途是什么？，Synapse，2024 年 6 月 28 日。 
  3. 强生公司的尼泊卡利单抗获得美国 FDA "突破性疗法指定"，用于治疗严重胎儿和新生儿溶血病 (HDFN) 的高危人群。强生公司，2024 年 2 月 9 日。
  4. 尼泊卡利单抗的关键性 3 期试验证明，在 FcRn 类药物中，尼泊卡利单抗对最广泛的肌无力患者群体的疾病控制时间最长。美通社，2024 年 6 月 28 日。
  5. 肌无力试验成功后，J&J 准备用尼泊卡利单抗与 Vyvgart 竞争。Synapse，2024 年 7 月 15 日。