Adakveo 与Oxbryta ：了解您的crizanlizumab 替代品

最后更新2024 年 1 月 15 日

Adakveo 与Oxbryta ：了解您的crizanlizumab 替代品

即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。

如何学习

 

Adakveo (crizanlizumab) 在欧盟的授权被撤销后，许多病人和医生需要找到Adakveo 的替代品。

如果您对治疗反应良好，即使Adakveo 不再获得欧盟批准，您仍然可以使用。但是，如果您的医生希望改变您的治疗方案，您最好了解这对您作为患者意味着什么。 

在本文中，我们将探讨医生可能希望讨论的Adakveo 替代品之一 -Oxbryta (voxelotor)。在这里，您将快速了解Adakveo 和Oxbryta 的异同。 

Adakveo vsOxbryta ：它们有什么用途？

Adakveo 和Oxbryta 都是用于治疗镰状细胞病的处方药1,2。不过，每种药物都针对疾病的不同方面。

Adakveo Oxbryta 则用于治疗镰状细胞患者的溶血性贫血1、2。

Oxbryta 在欧盟被批准用于哪个年龄段？

Adakveo 只能用于 16 岁及以上的患者，但Oxbryta 也适用于儿童患者。

在美国，4 岁以上的儿童就可以使用Oxbryta ，而在欧盟，只有 12 岁以上的儿童才可以使用1、2。 

Crizanlizumab vsVoxelotor: 它们是如何工作的？

虽然这两种药物都旨在减少镰状细胞病的并发症，但它们针对的是疾病的不同方面。 

Adakveo 减少痛苦危机


Adakveo 其目的是减少畸形血细胞卡在血管中而引发的疼痛危机。

这种药物的活性成分crizanlizumab 是一种被称为单克隆抗体的特殊蛋白质。这种蛋白质能与 P-选择素结合，P-选择素是一种存在于血管内壁细胞外层的物质。

P 选择素帮助细胞粘附在血管上，并参与镰状细胞病疼痛发作时的血管阻塞。通过与 P-selectin 连接并抑制其功能，Adakveo ，以防止这些疼痛发作3。

Oxbryta 和预防贫血


Oxbryta另一方面，该方案旨在预防与镰状细胞病相关的贫血症。 

Oxbryta 中的活性成分voxelotor 能增强血红蛋白保持氧气的能力，阻止血红蛋白在血管内形成僵硬的链条。这有助于红细胞保持正常的形状和灵活性。它还能降低红细胞过早破坏的速度，延长红细胞的寿命 4。 

Adakveo 和Oxbryta 的效率如何？

Adakveo (crizanlizumab) 和Oxbryta (voxelotor) 的疗效已在临床试验中得到研究。 

  • Adakveo 临床试验结果

    Adakveo美国食品和药物管理局的批准及其在欧盟的首次上市授权都是基于 SUSTAIN 临床研究的结果。该研究将Adakveo （含或不含水氧脲）与安慰剂进行了比较。 

    根据 SUSTAIN 研究结果，接受Adakveo 治疗的患者血管闭塞性危象（VOCs）的年中位数发生率明显降低，为 1.63 例，而安慰剂患者为 2.98 例。在为期 52 周的试验期间，36% 的Adakveo 患者没有出现血管闭塞危象，而安慰剂患者的这一比例为 17%1。 

    Adakveo STAND 试验的结果如何？

全球性的 STAND 3 期研究再次将Adakveo 与安慰剂进行了比较，结果表明，不同患者组之间的 VOC 发生率差异并不明显。接受Adakveo 治疗的患者在治疗后一年内平均出现 2.5 次疼痛危机--与安慰剂组平均 2.3 次危机没有明显差异3。

STAND 试验的结果难以令人信服，这成为Adakveo 在欧盟被撤销的依据。 

  • Oxbryta 临床试验结果

    在 HOPE 试验中，Oxbryta 与安慰剂进行了对比试验。疗效基于血红蛋白（Hb）应答率，即从基线到第 24 周血红蛋白增加>1 g/dL。

    Oxbryta 患者的应答率为 51.1%，而安慰剂患者的应答率为 6.5%。Oxbryta 患者的间接胆红素降低了 29.1%，而安慰剂患者降低了 2.8%。Oxbryta 患者的网织红细胞百分数减少了 18%，而安慰剂患者的网织红细胞百分数增加了 6.8%2。

    正如共享数据所示，由于两种药物在临床试验中采用了不同的疗效标准，因此无法对它们进行直接比较。由于这两种治疗镰状细胞病的方法不同，Oxbryta 很可能不会直接取代Adakveo ，而是医生为您制定的新治疗方案的一部分。 

资料来源SUSTAIN 研究结果、STAND 研究结果、HOPE 研究结果

 

Adakveo vsOxbryta ：安全性和副作用

根据其处方信息，这些是Adakveo 和Oxbryta 最常见的副作用：

Adakveo 副作用

  • 恶心
  • 关节疼痛
  • 背部疼痛
  • 胃痛
  • Fever1.

在 SUSTAIN 试验期间，3% 的患者出现了输液相关反应，表现为头痛、发冷、呕吐、腹泻、气短或喘息等症状1。

Oxbryta 副作用

  • 头痛
  • 腹泻
  • 胃痛
  • 恶心
  • 愣头青
  • 发烧2

只有不到 1%的临床试验患者出现了严重的超敏反应，包括皮疹、轻度呼吸急促、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多（白细胞数量增加）2。

Adakveo vsOxbryta ：价格比较

对于尚未获得批准或尚未上市的药品，其价格仅供参考。最终价格可能因您所在的地区或供应商而异。 

Adakveo 每年费用

Adakveo 的推荐剂量为每 4 周 5 毫克/千克体重。这意味着每年输注 13 次。对于一个体重 60 公斤的人来说，需要输注 13 次 x 300 毫克Adakveo ，即 39 瓶药物。

按每 100 毫升小瓶约5 214 欧元的价格计算，Adakveo ，每年的治疗费用约为 203 346 欧元。 

Oxbryta 每年费用

Oxbryta 体重超过 40 千克的患者服用Oxbryta 的推荐剂量为每天一次，每次 1,500 毫克，相当于 3 片 x 每片 500 毫克。

根据上述建议剂量，一盒 90 x 500 毫克药片的价格约为 40 365 欧元，足够使用一个月。因此，Oxbryta ，每年的治疗费用共计 484 380 欧元。 

Adakveo 和Oxbryta 在哪里获得批准？

Adakveo (crizanlizumab) 目前已在多个国家获得批准，包括美国、加拿大和澳大利亚7,9,10。它在欧盟的有条件销售授权已于 2023 年 5 月撤销3。

Oxbryta (voxelotor) 已在美国、欧盟和加拿大获得批准4,8,9。然而，在欧盟，Oxbryta 还未广泛上市，因为从获得授权到上市的时间因国家而异。

Adakveo 或Oxbryta 在您的国家是否已被批准或不可用？如果您和您的医生都认为这些治疗方法可能对您有益，请联系我们的药品采购专家团队。我们可以为您提供个性化的药品采购报价。

 

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参考文献：

  1. 处方信息要点。诺华，2023 年 9 月 27 日访问。
  2. 处方信息要点。Oxbryta，2023 年 9 月 27 日访问。
  3. Adakveo | 欧洲药品管理局。欧洲药品管理局，2023 年 9 月 27 日访问。
  4. Oxbryta | 欧洲药品管理局。欧洲药品管理局，2023 年 9 月 27 日访问。
  5. 在线购买Adakveo (crizanlizumab)。 Everyone.org, Accessed 27 September 2023.
  6. 在线购买Oxbryta (voxelotor)。 Everyone.org, Accessed 27 September 2023.
  7. Adakveo.治疗商品管理局（TGA），2023 年 9 月 27 日访问。
  8. FDA 批准用于治疗儿童镰状细胞病的药物。美国食品和药物管理局，2021 年 12 月 17 日。
  9. 2019 年批准的新药--药品入境观察。Canada.ca，2021 年 2 月 10 日。
  10. FDA 批准首个靶向疗法，用于治疗镰状细胞病疼痛并发症患者。美国食品和药物管理局，2019 年 11 月 15 日。