肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的通路选择
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）有时也被称为卢伽雷氏病或运动神经元病（MND），是一种进展迅速、必死无疑的神经系统疾病，会攻击负责控制自主肌肉的神经细胞--运动神经元。患上渐冻人症后，运动神经元会退化或死亡，并停止向肌肉发送信息。由于无法发挥作用，肌肉会逐渐变弱，直到大脑最终失去启动和控制自主运动的能力。渐渐地，所有自主运动的肌肉都会受到影响，患者会失去活动手脚和身体的力量和能力。当横膈膜和胸壁的肌肉衰竭时，患者会失去...阅读更多 "需要呼吸和通气支持。大多数 ALS 患者死于呼吸衰竭，通常在症状出现后 3 到 5 年内死亡。不过，约有 10% 的 ALS 患者可以存活 10 年或更长时间。还有一小部分约 5%的 ALS 患者能够存活 20 年或更长时间。肌萎缩性脊髓侧索硬化症在 40 至 70 岁年龄组中更为常见，50 岁以上人群的发病率更高。"在报告这些数据的研究中，ALS发病的平均±标准差（SD）年龄为61.8±3.8岁（范围为54-67岁）；ALS诊断的平均±标准差（SD）年龄为64.4±2.9岁（范围为58-68岁）。平均（± SD）诊断延迟时间为 12.6 ± 2.6 个月（8.6-16.8 个月）"。- 肌萎缩侧索硬化症的全球流行病学。 在所有肌萎缩侧索硬化症病例中，约有 5% 至 10% 为家族性（遗传），其余 90% 为散发性。虽然根据发病率，肌萎缩侧索硬化症被归类为罕见病，但事实上它却相当常见。全世界每年约有 140,000 例新确诊病例。遗憾的是，目前尚无法治愈 ALS。然而，正如梅奥诊所医疗中心所指出的那样："治疗无法逆转肌萎缩性脊髓侧索硬化症的损害，但可以减缓症状的发展，预防并发症，让你更加舒适和独立"。 - 梅奥诊所。治疗的目的是缓解症状，提高患者的生活质量。由医生、药剂师、物理治疗师、职业治疗师、言语治疗师、营养师、社会工作者、家庭护理和临终关怀护士等医疗保健专业人员组成的多学科团队可以提供最佳的支持性护理，他们可以设计个性化的医疗和物理治疗计划，并提供特殊设备，以尽可能保持患者的活动能力和舒适度。美国食品药品管理局（FDA）等主要监管机构已批准两种药物用于治疗ALS：edaravone (Radicut/Radicava)--美国食品药品管理局于2017年5月以Radicava的名称批准了这种药物，日本药品医疗器械管理局（PMDA）于2015年6月以Radicut 的名称批准了这种药物用于治疗ALS。在临床试验中，该药被证明可减缓部分患者的病情进展。edaravone ，通过静脉输注给药（通常连续输注10-14天，每月一次），副作用可能包括瘀伤、步态障碍、荨麻疹、肿胀和呼吸急促。Riluzole -Riluzole 是一种药片，可能会引起头晕、胃肠道症状和肺功能下降等副作用。对有前景的药物不断进行新的研究，当一种新药获得主要监管机构的批准时，everyone.org ，努力使全球患者尽快获得这种药物。虽然大多数治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的药物都能在病情恶化时控制症状，但也有一些非药物疗法可以帮助患者，例如物理疗法可以让肌肉更持久地保持强壮，水疗法可以缓解肌肉痉挛，以及在吞咽功能受到影响时调整饮食。
