Belzutifan 在英国和爱尔兰获得批准：现状如何，对您意味着什么？
最后更新2024 年 1 月 15 日
即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。
如何学习Belzutifan (Welireg ）于 2021 年首次在美国获得 FDA 批准1。直到今天，Welireg 仍是冯-希佩尔-林道（VHL）病相关肿瘤成年患者的首个也是唯一的口服治疗方案2。
对于任何地方的VHL相关肿瘤患者来说，这都是一个重要的里程碑。然而，急于开始治疗的英国和爱尔兰患者可能需要更多的耐心。
belzutifan 在英国和爱尔兰市场上市还需要一段时间。
belzutifan 在英国获得批准了吗？
Welireg (belzutifan) 在英国被批准为孤儿药。这意味着它只适用于特定的患者群体，并没有在市场上广泛销售。
目前，MHRA 已批准belzutifan 用于治疗患有 VHL 相关性肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 且不适合局部手术治疗的成人患者3。
重要的是，该适应症仅适用于手术过于危险的患者。目前，英国尚未批准将belzutifan 作为一种延迟或避免手术的方法用于尚不需要手术的患者4。
belzutifan 在爱尔兰获得批准了吗？
由于爱尔兰仍是欧盟成员国，它仍然依赖于 EMA 的药品审批流程和时间表。
目前，Welireg (belzutifan) 尚未获得欧洲药品管理局的上市许可。因此，它在爱尔兰也未获批准。
belzutifan 是否在国家医疗服务体系中提供？
遗憾的是，还没有。MHRA 指定的孤儿药并不等同于批准报销。这种批准可由 NICE（英国国家健康与护理卓越研究所）授予。
NICE 预计将于 2024 年 1 月底就belzutifan 在 NHS 系统中的应用做出决定。如果该决定是肯定的，那么患者应可在此后的 3 个月内接受治疗。
在此期间，英格兰的患者可以通过向国家医疗服务体系申请个人资助的方式，获得Welireg (belzutifan) 的少量治疗机会。但请注意，根据英国/爱尔兰VHL组织的说法，这种途径很少成功4。
belzutifan 何时在英国上市？
获得 MHRA 批准只是belzutifan 在英国市场上市的第一步。在患者能够获得该药品之前，NICE 还需要正式决定英国国家医疗服务系统（NHS）的报销事宜。如果获得批准，belzutifan 将在 3 个月内进入英国市场。
换句话说，belzutifan 在英国上市的最佳时间是 2024 年 5 月左右。
belzutifan 何时在爱尔兰上市？
与英国相比，爱尔兰的上市进程可能要慢得多。主要原因是belzutifan 还没有获得 EMA 的上市许可。
一种药品从获得 EMA 批准到在市场上销售所需的平均时间因国家而异。在爱尔兰，药品上市的平均时间为 661 天5。
换句话说，爱尔兰的 VHL 患者可能需要等待数年才能开始belzutifan 治疗。
也不一定。
在belzutifan 进入英国和爱尔兰市场之前，您能做些什么？
对于肿瘤患者来说，几个月的时间可能会产生很大的影响。好消息是，您无需等待。
您是英国或爱尔兰患有 RCC、pNET 或中枢神经系统血管母细胞瘤的 VHL 患者吗？如果您的医生认为Welireg (belzutifan) 可能对您有帮助，您可以通过 "指定患者进口 "规则立即获得该药物。
Everyone.org 专门帮助人们通过本条例获取最新药品。如果医生给您开了Welireg (belzutifan) 的处方，而您在获取药品方面需要帮助，请联系我们。
