Vorasidenib 获得 EMA 批准：它何时能在欧洲、英国和全球上市？

最后更新2024 年 5 月 28 日

Vorasidenib 获得 EMA 批准：它何时能在欧洲、英国和全球上市？

你可以合法地获得新药，即使它们在你的国家没有得到批准。

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低级别胶质瘤通常出现在三四十岁原本健康的人身上。它们起初生长缓慢，但最终会变成高级别肿瘤，需要更积极的治疗1。

Vorasidenib是首个针对低级别胶质瘤患者的靶向治疗药物，目前正受到广泛关注。临床试验数据显示，它有可能延缓IDH1或IDH2突变的低级别胶质瘤的肿瘤进展，为胶质瘤患者提供了一种可能改变生命的选择1。

如果您还想了解治疗脑癌的这一新突破的最新进展，请继续阅读。我们将了解 vorasidenib 可能何时获得 EMA 批准，以及何时在欧洲、英国和其他国家上市。

沃拉西地尼如何治疗脑癌？

几乎所有2 级胶质瘤，包括星形细胞瘤和少突胶质瘤，都有这种突变。

目前的治疗方法--手术、放疗和化疗--毒性大，副作用大。Vorasidenib通过靶向突变的IDH1和IDH2酶，为减缓肿瘤生长提供了一种重要的替代疗法。

vorasidenib在临床试验中的效果如何？

2023 年 11 月，INDIGO 3 期试验的数据公布。2024 年 2 月，vorasidenib 的生产商向美国食品及药物管理局提交了批准申请，这些数据成为批准申请的基础3. 

以下是 INDIGO 试验的一些重要报告：

  • vorasidenib患者的中位无进展生存期为27.7个月，安慰剂组为11.1个月；
  • 沃拉西地尼使肿瘤进展或死亡风险降低了61%；
  • 接受vorasidenib治疗的患者在24个月内不接受其他治疗干预的可能性为83.4%。安慰剂患者不需要干预的可能性为27% 4,5。

这些结果让全世界的低级别胶质瘤患者看到了希望。但临床试验结果何时才能转化为vorasidenib的批准？获批之后，这种药物还要多久才能在全球上市？

沃拉西地尼在哪里获得批准？

截至 2024 年 5 月，尚未批准。以下国家正在审查 Vorasidenib 的批准申请：

  • 美国（优先评估）3；
  • 欧盟（加速评估）6；
  • 加拿大7.

vorasidenib何时获得EMA批准？

EMA 规定的加速评估时限为 150 天。如果 EMA 需要制造商提供更多数据，这一时限可能会有变化。不过，假设出现最好的情况，vorasidenib 应在 2024 年 6 月底之前获得 CHMP 的肯定意见。从那时起，vorasidenib最长需要67天才能获得EMA的正式批准。 

伐拉西尼何时在欧洲上市？

遗憾的是，获得 EMA 批准只是第一步。这并不意味着整个欧盟的患者都能立即获得沃拉西地尼。在获得 EMA 批准后，每个成员国需要不同的时间来协商当地价格、报销以及在当地市场上推出新药。

德国的新药上市流程往往最快，孤儿药的平均上市时间为 102 天。另一端是爱沙尼亚，新药上市平均需要 1,081 天。 

这意味着，根据您所在的欧洲地区，您将在不同的时间获得 vorasidenib。

沃拉西地尼何时在英国获批？

这比较难说。截至 2024 年 5 月，vorasidenib 尚未向 MHRA 提交上市授权。不过，根据英国脱欧后的规定，一旦药品从另一个值得信赖的监管机构（如 EMA 或 FDA）获得绿灯，MHRA 就可以决定在当地批准药品。这就是所谓的 " 国际依赖程序 9"。考虑到英国低级别胶质瘤患者尚未得到满足的治疗需求，如果 MHRA 决定走这条路批准 vorasidenib，也不足为奇。 

沃拉西地尼何时在英国上市？

如果MHRA与EMA同时批准vorasidenib（预计在2024年6月至7月左右），那么该药将需要NICE评估后才能向英国患者提供。NICE将决定是否将vorasidenib纳入NHS。如果获得批准，vorasidenib应在决定日期后三个月内向英国患者提供。

尽管 NICE 已启动评估，但尚未宣布决定日期10。假定出现最好的情况，即 MHRA 在 2024 年年中可能批准 EMA，NICE 随后很快做出肯定的决定，那么 vorasidenib 可于 2024 年底或 2025 年初在英国上市。

不能等到那时再接受治疗的患者可通过 "同情使用计划"在英国获得伐拉西地尼11。

如何在沃拉西地尼在您的国家上市之前获得它？

尽管上述时间表表明，在欧洲、英国或其他地方，等待并不是低级别胶质瘤患者的唯一选择。

一旦 vorasidenib 在某地获得批准，您就可以通过导入供个人使用的方式立即在其他任何地方获得该药品。这种方法被称为 "命名患者进口 "或 "扩大访问"。具体操作如下。

Vorasidenib 扩大准入

即使某种药品尚未在您的国家获得批准或上市，您也可以合法地获得这种药品。一项名为 "指定患者进口 "的规定允许您购买和进口药品，只要药品符合这些条件即可：

  • 在某处得到批准；
  • 在贵国尚未获得批准或上市（尚未）；
  • 当地没有其他选择，以及
  • 供个人使用。

这一过程需要主治医生开具处方。与所有其他情况一样，医生承担治疗责任。每个国家的具体文件要求可能有所不同。

您是否希望通过 "指定患者进口 "条例尽快开始接受沃拉西地尼治疗？您首先需要咨询主治医生并获得合适的处方。

已有处方？请通过Everyone.org与我们的团队分享。一旦 vorasidenib 在世界上某个地方获得批准，我们将立即为您提供购买支持。

 

参考文献：

  1.  Vorasidenib对低级别胶质瘤有效。美国国家癌症研究所，2023 年 6 月 27 日。
  2. Passey, J.最近的临床试验表明，药物 vorasidenib 可为低级别胶质瘤提供一种新的治疗选择。脑肿瘤慈善机构，2023 年 6 月 30 日。
  3. FDA和EMA接受Vorasidenib治疗IDH突变弥漫性胶质瘤的监管申请。OncLive，2024 年 2 月 20 日。
  4. INDIGO：Vorasidenib为IDH突变的低级别胶质瘤患者提供了一种推迟化疗和放疗的方法。ASCO Daily News，2024 年 5 月 27 日访问。
  5. Vorasidenib治疗IDH1或IDH2突变的低级别胶质瘤。新英格兰医学杂志》，2023 年 6 月 4 日。
  6. FDA和EMA接受Vorasidenib治疗IDH突变弥漫性胶质瘤的监管申请。杜克研究与创新》，2024 年 2 月 21 日。
  7. 正在审查的药品和保健产品呈件。加拿大卫生部，2024 年 5 月 27 日访问。
  8. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。2024 年 5 月 27 日访问。
  9. 快速审批药品--英国发布新国际认可程序的详细指南。Inside EU Life Sciences》，2023 年 9 月 11 日。
  10. 项目信息｜Vorasidenib 用于治疗 12 岁及以上术后出现 IDH1 或 IDH2 突变的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤 TS ID 11974。NICE，2024 年 5 月 28 日访问。
  11. Vorasidenib 在英国脑肿瘤界的最新进展。脑肿瘤研究》，2024 年 5 月 28 日访问。