治疗乳腺癌和肺癌的 Dato dxd：何时获得批准？

最后更新2024 年 6 月 11 日

治疗乳腺癌和肺癌的 Dato dxd：何时获得批准？

你可以合法地获得新药，即使它们在你的国家没有得到批准。

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继2019年推出Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)之后， Daiichi Sankyo 和阿斯利康现在再次合作，推动达托帕单抗deruxtecan（Dato-DXd）的批准。与Enhertu 类似，dato dxd 最初也是用于 HER2 低和 HER2 阴性的晚期乳腺癌患者。不过，它的潜在用途似乎不止于此。

FDA 和 EMA 正在审批用于乳腺癌和肺癌的 dato dxd。以下是您需要了解的审批时间表。包括您在此期间获得治疗的所有选择。

Dato-DXd 如何治疗乳腺癌和肺癌？

Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）是一种专门的癌症治疗药物，被称为抗体药物共轭物。它以许多癌细胞上的一种蛋白质 TROP2 为靶标。它的作用原理是附着在这些细胞上，直接向细胞内输送强效抗癌药物（德鲁司康）。这种靶向方法使 Dato-DXd 能够有效杀死癌细胞，同时减少对健康细胞的伤害。与传统化疗相比，这可能会减少副作用。

Dato-DXd 在临床试验中的效果如何？

根据目前获得的临床试验结果，我们了解到达托帕单抗德鲁西坦治疗乳腺癌和肺癌的疗效如下。

乳腺癌中的达托帕单抗德鲁司坦：临床试验结果

Dato dxd 申请 FDA 和 EMA 批准的依据是 3 期 TROPION-Breast01 试验1 的结果。该试验主要针对 HR 阳性、HER2 低或阴性乳腺癌患者，这些患者曾接受过内分泌治疗和至少一种全身治疗。

以下是审判的主要报道：

  • 与单纯化疗相比，达托帕单抗德鲁西坦可将疾病进展或死亡风险降低37%；
  • 接受 dato dxd 治疗的患者中位无进展生存期为 6.9 个月，而接受化疗的患者中位无进展生存期为 4.9 个月；
  • 36.4% 的接受达托-达克西多治疗的患者对治疗产生了部分或完全的反应。在只接受化疗的患者中，22.9%的患者有这种反应；
  • 在报告中期结果时，总生存率数据尚未达到统计学意义。不过，从现有数据来看，达托帕单抗-德鲁司康的疗效优于化疗1。

除这项试验外，其他试验也在进行中：

  • TROPION-Breast02 和 TROPION-Breast03，重点关注三阴性乳腺癌患者；
  • TROPION-Breast04，重点研究 dato dxd 联合durvalumab 作为早期三阴性和 HR 低、HER2 低或阴性乳腺癌的新辅助治疗2；
  • TROPION-Breast05 主要针对肿瘤表达 PD-L12 的晚期或转移性三阴性乳腺癌患者。

用于 NSCLC 的 Datopotamab deruxtecan：临床试验结果

Dato dxd 申请 FDA 和 EMA 批准得到了 TROPION-Lung01 3 期试验结果的支持。该试验重点研究了 Dato dxd 与多西他赛（docetaxel）在治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）方面的对比。

报告的主要结果是

  • Dato dxd 能明显改善无进展生存期；
  • 26.4% 接受达托-dxd 治疗的患者对治疗产生了部分或完全反应。相比之下，12.8% 的多西他赛患者有同样的反应；
  • 非鳞癌 NSCLC 患者似乎从治疗中获益最多4.

其他正在进行的以肺癌 dato dxd 为重点的临床试验包括

  • TROPION-Lung02，研究 dato dxd 与pembrolizumab 联用治疗晚期或转移性 NSCLC 患者；
  • TROPION-Lung04 将 dato dxd 与免疫疗法（和化疗）相结合，用于晚期或转移性非小细胞肺癌患者；
  • TROPION-Lung05，主要针对有基因组改变的晚期或转移性 NSCLC；
  • TROPION-Lung07，主要研究 1L 非小细胞肺癌的达托帕单抗与pembrolizumab ；
  • TROPION-Lung08，重点研究将pembrolizumab 作为 NSCLC 一线治疗的 dato dxd。

Dato-DXd 在哪里获得批准？

截至 2024 年 6 月尚未批准。目前，FDA 和 EMA 正在审查其乳腺癌和肺癌的审批申请。

Dato-DXd 何时获得 EMA 批准？

自 2024 年 2 月 29 日起，EMA 正式对 Datopotamab deruxtecan 进行审查。通常情况下，审查过程最长需要 210 天，除非需要暂停以要求提供更多数据。假设出现最佳情况，dato dxd 的 EMA 批准可能会在 2024 年底之前成为事实。

dato dxd 何时在欧洲上市？

获得 EMA 批准和在全欧洲上市并不是一回事。获得 EMA 批准后，每个成员国需要花费不同的时间来协商当地价格、报销以及在当地市场推出新药。德国的上市流程往往最快，肿瘤药物的平均上市时间为 100 天。而罗马尼亚的情况则不同，一种新的抗癌药物平均需要 964 天才能上市。

这意味着，根据您所在的欧洲地区，最早在 2025 年年中，最晚在 2028 年，您都可以使用 dato dxd5。

达托帕单抗（datopotamab deruxtecan）何时在英国获批？

这就比较难说了。截至 2024 年 6 月，dato dxd 还没有向 MHRA 提交上市许可申请。

不过，这并不意味着 dato dxd 需要更长的时间才能获得 MHRA 的批准。根据英国脱欧后的规定，只要药品获得另一个值得信赖的监管机构（如 EMA 或 FDA）的批准，MHRA 就可以在当地批准药品。这就是所谓的 "国际依赖程序6"。如果 MHRA 决定采用这种方式批准 dato dxd，也不足为奇。

英国何时能买到 dato dxd？

如果 MHRA 与 EMA 同时批准达托帕单抗-德鲁司坦，预计将于 2024 年底获得批准，那么该药将需要 NICE 评估后才能在英国向患者提供。NICE 将决定是否将其纳入英国国家医疗服务体系。如果获得批准，英国患者可在决定日期后三个月内获得该药。

假设最好的情况是，MHRA 在 2024 年底获得 EMA 批准，而 NICE 也在不久后做出积极决定，那么 dato dxd 将于 2025 年年中在英国上市。只有时间才能证明这样的时间表是否切实可行。

如何在本国上市前获取 dato dxd

尽管上述时间表表明，在欧洲、英国或其他任何地方，等待并不是 HER 阴性乳腺癌或晚期 NSCLC 患者的唯一选择。

一旦 dato dxd 在某处获得批准，您就可以立即通过导入供个人使用的方式在其他任何地方获取药品。这个选项被称为 "命名患者导入 "或 "扩展访问"。具体操作如下

Datopotamab deruxtecan 扩大使用范围

即使某种药品尚未在您的国家获得批准或上市，您也可以合法地获得这种药品。一项名为 "指定患者进口 "的规定允许您购买和进口药品，只要药品符合这些条件即可：

  • 在某处得到批准；
  • 在贵国尚未获得批准或上市（尚未）；
  • 当地没有其他选择，以及
  • 供个人使用。

这一过程需要主治医生开具处方。与所有其他情况一样，医生承担治疗责任。每个国家的具体文件要求可能有所不同。

您是否希望尽快开始使用 dato dxd 并按照 "指定患者进口 "规定进行治疗？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？请通过Everyone.org与我们的团队分享。一旦 dato dxd 在世界上某个地方获得批准，我们将立即为您提供购买支持。

 

参考文献：

  1.  在TROPION-Breast01 III期试验中，与化疗相比，达托帕单抗德鲁西坦能显著延长HR阳性、HER2低或阴性乳腺癌患者的无进展生存期。阿斯利康，2023 年 10 月 23 日。
  2. 新闻稿 - Datopotamab Deruxtecan PlusDurvalumab 在两种乳腺癌亚型患者中的两项 3 期试验启动。Daiichi Sankyo，2023 年 12 月 18 日。
  3. 在 TROPION-Lung01 III 期试验中，与化疗相比，达托帕单抗德鲁西坦对晚期非鳞状非小细胞肺癌患者总生存期的改善具有临床意义。阿斯利康，2024 年 5 月 27 日。
  4. Dato-DXd与多西他赛对比治疗晚期/转移性非小细胞肺癌：随机 III 期研究 TROPION-Lung01 的结果。OncLive，2023 年 10 月 31 日。
  5. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。IQVIA，2024 年 6 月 10 日访问。
  6. 快速审批药品--英国发布新国际认可程序的详细指南。Inside EU Life Sciences》，2023 年 9 月 11 日。