瑞米诺司他获得 EMA（以及 FDA、MHRA 等）批准：您需要等待多久？

最后更新2024 年 5 月 28 日

皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）是一种罕见的癌症，每百万人中约有 8 人^罹患此病。该病有一系列治疗方法，如局部类固醇、光疗、全身化疗以及伏立诺他和罗米地辛等靶向疗法。因此，金赛比（resminostat）并不是CTCL患者的首选或唯一治疗方案。然而，晚期 CTCL 的治疗方法仍然有限。

EMA批准resminostat可能对欧洲患者特别有意义，因为其他治疗方案，如voriostat和romidepsin，都面临审批问题，无法在该地区上市。

以下是我们所了解的雷米诺司他可能在欧洲、英国及其他国家获得批准和上市的时间表。

瑞司他有什么用途？

金赛比（resminostat）是一种用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的药物。更具体地说，它是一种维持性治疗药物，用于治疗^在接受过系统治疗后病情出现进展的 CTCL 患者。

瑞司莫司他在临床试验中的效果如何？

金赛贝治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤的安全性和有效性已在 RESMAIN 2 期临床试验中得到检验。报告中最重要的结果是

瑞司莫司他与安慰剂相比，无进展生存期（PFS）提高了97.6%（瑞司莫司他的中位无进展生存期为8.3个月，安慰剂为4.2个月）；
瑞司莫司他患者接受下一次治疗的中位时间为 8.8 个月，安慰剂组为 4.2 个月；
瑞司莫司他患者的中位 "总 "PFS（从上次治疗开始到疾病进展）为24.3个月，安慰剂组为14.9个月³。

这些临床试验结果表明，resminostat 可以延缓晚期 CTCL 的疾病进展，这对患者和医生来说都是一项重大发现。RESMAIN研究已成为多个国家提交上市许可申请的基础。

瑞司他在哪里获得批准？

截至 2024 年 5 月尚未提交。以下国家已提交上市许可申请，正在审查中：

美国（指定为孤儿药）⁴；
欧盟（指定为孤儿）⁵.

Kinselby 的制造商 4SC 已宣布打算同时向英国 MHRA 和瑞士 Swissmedic 提交上市许可申请。这些申请目前正在准备中⁶.

金赛比（resminostat）何时获得 EMA 批准？

Resminostat 的 EMA 批准申请已于 2024 年 2 月 29 日正式进入审查阶段。除非要求制造商提供更多数据，否则审查过程最长需要 210 天。如果我们假设最好的情况，Kinselby 应该会在 2024 年 10 月之前获得 CHMP 的积极建议。从那时起，EMA 的最终批准还需要 67 天。

雷米诺司他何时在欧洲上市？

遗憾的是，批准并不等于上市。即使雷司莫司他在 2024 年底或 2025 年初获得 EMA 批准，欧洲各地的患者也无法立即获得这种药物。

每个成员国从当地价格谈判、决定报销到将新批准的药品投放市场所需的时间各不相同。在德国，resminostat 等孤儿药平均在 102 天内即可上市。然而，欧盟 636 天的平均时间就不那么令人鼓舞了。爱沙尼亚等特定国家甚至需要平均长达 1,081 天的时间才能上市新药。

因此，您所在的地区是影响您何时能够获得雷米诺司他的一个重要因素。最早可能在 2025 年年中，最晚可能在 2028 年。

金赛比（resminostat）何时在英国获得批准？

正式的上市许可申请应随时提交给英国皇家药品管理局。不过，即使没有正式的上市许可申请，英国脱欧后也有相关规定，只要药品获得另一个值得信赖的监管机构（如 EMA 或 FDA）的批准，MHRA 就可以在当地批准药品上市。这就是所谓的 "国际依赖程序 ⁸"。

是否走这条路由 MHRA 决定，但从理论上讲，resminostat 在英国获批的时间可能与欧洲其他国家相同。

瑞司莫司他何时在英国上市？

如果 MHRA 与 EMA 同时批准resminostat（预计在 2024 年 10 月左右），那么该药将需要 NICE 评估，然后才能在英国向患者提供。NICE 将决定是否将 Kinselby 纳入 NHS。如果获得批准，英国患者可在决定日期后三个月内获得该药。

截至 2024 年 5 月，NICE 尚未启动对瑞司莫司他的评估，这意味着无法确定何时会做出可能的决定。假设出现最好的情况，即 MHRA 在 2024 年末获得 EMA 的潜在批准，而 NICE 也在不久后做出肯定的决定，那么雷司莫司他可能会在 2025 年年中在英国上市。然而，只有时间才能证明这一过程是否会如此顺利。