Linvoseltamab获得EMA（和FDA）批准：您需要等待多久？

最后更新2024 年 6 月 11 日

Linvoseltamab获得EMA（和FDA）批准：您需要等待多久？

你可以合法地获得新药，即使它们在你的国家没有得到批准。

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多发性骨髓瘤（MM）是第二大常见血癌。全世界每年新确诊的病例超过 17.6 万例。虽然目前有一些治疗方法可以延缓病情的发展，但这种疾病还无法治愈。 

因此，一种新的 MM 治疗方法获得批准的可能性对世界各地的患者和医生来说都是积极的。Linvoseltamab 已向 FDA（优先审查）和 EMA 提交了上市许可申请。现在，获得批准并供患者使用只是时间问题。 

以下是您需要了解的有关 linvoseltamab 尚待 FDA 和 EMA 批准的所有信息，包括时间表和您在此期间的所有选择。

linvoseltamab (BCMAXCD3)如何治疗多发性骨髓瘤？

Linvoseltamab 是一种 B 细胞成熟抗原（BCMA）和 CD3 靶向双特异性抗体1。

换句话说，它旨在帮助免疫系统对抗癌症。它通过附着在两个不同的靶点上发挥作用：BCMA（尤其是多发性骨髓瘤等疾病中的癌浆细胞）和CD3（免疫系统中T细胞上的一种蛋白质）。通过连接这两种细胞，linvoseltamab 可以帮助免疫系统更有效地找到并杀死癌细胞。

Linvoseltamab 与dupixent (dupilumab) 用于治疗严重过敏症

除了治疗多发性骨髓瘤，linvoseltamab 还有可能在逆转严重食物过敏方面发挥作用，这是一种将 linvoseltamab 与dupixent (dupilumab) 结合使用的新型治疗方法。 

根据一期临床试验的早期数据，linvoseltamab 和dupixent 的组合可以永久性地消除免疫球蛋白 E（IgE）--一种由长寿命浆细胞持续产生的过敏反应的关键驱动因素。进一步研究这种治疗方案的 2 期临床试验将于 2024 年开始。 

linvoseltamab 在临床试验中的效果如何？

2024 年 4 月，Regeneron 制药公司公布了 linvoseltamab 治疗复发性/难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）患者的 1 1/2 期 LINKER-MM1 试验结果。

以下是一些主要结果：

  • 在接受 linvoseltamab 治疗的患者中，71% 的患者对治疗产生了部分或完全反应；
  • 中位应答时间为 1 个月；
  • 治疗开始 12 个月后，估计保持反应的概率为 78%，无进展的概率为 69%，存活率为 75%3。

这些结果是接受 linvoseltamab 的 FDA 和 EMA 批准申请的基础。目前正在进行 3 期临床实验。

linvoseltamab (BCMAXCD3)在哪里获得批准？

截至 2024 年 6 月，没有。Linvoseltamab 的批准申请正在接受以下国家的审查：

  • 美国（优先评估）3；
  • 欧盟4.

linvoseltamab 何时获得 EMA 批准？

通常情况下，EMA 的审批决定最长需要 210 天，其中不包括要求药品生产商提供补充数据的暂停时间。 

Linvoseltamab 自 2024 年 2 月 1 日起接受 EMA 审查，这意味着理论上它有可能在 2024 年底获得 EMA 批准。 

linvoseltamab 何时在欧洲上市？

遗憾的是，获得 EMA 批准只是向患者提供药物的第一步。获得 EMA 批准后，每个成员国需要花费不同的时间来协商当地价格、报销以及在当地市场推出新药。德国的新药上市流程往往最快，肿瘤药物的平均上市时间为 100 天。而罗马尼亚的情况则不同，一种新的抗癌药物平均需要 964 天才能上市。

这意味着 linvoseltamab 的上市时间会有所不同，具体取决于您所在的欧洲5.

linvoseltamab 何时在英国获得批准？

这就比较难说了。截至 2024 年 6 月，linvoseltamab（BCMAXCD3）尚未向 MHRA 提交上市许可。此外，NICE 也未对该药是否可能纳入 NHS 进行审查。

然而，根据英国脱欧后的规定，一旦药品获得另一个可信赖的监管机构（如 EMA 或 FDA）的批准，MHRA 就可以决定在当地批准药品。这就是所谓的 "国际依赖程序6"。如果 MHRA 决定采用这种方式批准 linvoseltamab，也不足为奇。

linvoseltamab 何时在英国上市？

如果 MHRA 与 EMA 同时批准 linvoseltamab（预计将于 2024 年底批准），那么该药物将需要 NICE 评估，然后才能向英国患者提供。NICE 将决定是否将 linvoseltamab 纳入 NHS。如果获得批准，英国患者可在决定日期后三个月内获得该药。

假设出现最好的情况，即 MHRA 在 2024 年底获得 EMA 的潜在批准，而 NICE 也很快做出积极决定，那么 linvoseltamab (BCMAXCD3) 将于 2025 年年中在英国上市。只有时间才能证明这样的时间表是否切实可行。

如何在本国上市前获得 linvoseltamab

尽管上述时间表表明，在欧洲、英国或其他地方，等待并不是多发性骨髓瘤患者的唯一选择。

一旦 linvoseltamab 在某地获得批准，您就可以通过导入供个人使用的方式立即在其他任何地方获得该药品。这种方法被称为 "命名患者进口 "或 "扩大使用"。具体操作如下

Linvoseltamab (BCMAXCD3) 扩大使用范围

即使某种药品尚未在您的国家获得批准或上市，您也可以合法地获得这种药品。一项名为 "指定患者进口 "的规定允许您购买和进口药品，只要药品符合这些条件即可：

  • 在某处得到批准；
  • 在贵国尚未获得批准或上市（尚未）；
  • 当地没有其他选择，以及
  • 供个人使用。

这一过程需要主治医生开具处方。与所有其他情况一样，医生承担治疗责任。每个国家的具体文件要求可能有所不同。

您是否希望通过使用 "指定患者进口条例 "尽快开始 linvoseltamab 治疗？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。

已有处方？请通过Everyone.org与我们的团队分享。一旦 linvoseltamab (BCMAXCD3) 在世界上某个地方获得批准，我们将立即为您提供购买支持。

 

参考文献：

  1. FDA 授予 Linvoseltamab 治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的优先审查权。OncLive，2024 年 2 月 21 日。
  2. REGN Corporate Presentation.Investor Relations | Regeneron Pharmaceuticals Inc.，2024 年 6 月 11 日访问。
  3. 在 AACR 上公布的 Linvoseltamab 中枢数据证实，重度预处理多发性骨髓瘤患者的高应答率随时间推移而加深。投资者关系：Regeneron Pharmaceuticals Inc.，2024 年 4 月 7 日。
  4. Linvoseltamab治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤获EMA备案批准。投资者关系｜Regeneron 制药公司，2024 年 2 月 2 日。
  5. EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查，IQVIA，2024 年 6 月 10 日访问。
  6. 快速审批药品--英国发布新国际认可程序的详细指南。Inside EU Life Sciences》，2023 年 9 月 11 日。