脊髓性肌肉萎缩症

50多个国家已经批准了Spinraza (nusinersen)，但并不是所有的国家都向需要的病人提供了这种药物。

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx)获得FDA的优先审查，作为1型脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的一次性治疗。