Tarlatamab 在欧洲获批：它何时到来（以及如何避免等待）？
最后更新2024 年 9 月 17 日
即使新药在您的国家未获批准，您也可以合法获取。
如何学习2024 年 5 月，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了 Imdelltra（他拉他单抗），这是一种治疗广泛期小细胞肺癌的一流疗法1。
对于这种难以治疗的癌症患者来说，这是一个关键时刻。然而，对于任何居住在美国以外的患者来说，新治疗方法获批的希望总是笼罩在审批时限的阴影之下。
以下是您需要了解的有关塔拉他单抗有望获得欧洲医学管理局（EMA）和英国皇家卫生管理局（MHRA）批准的信息。包括在此期间安全使用该疗法的方法。
他拉坦单抗有什么用途？
Imdelltra（tarlatamab）适用于在铂类化疗期间或之后病情恶化的成人广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。
Imdelltra 如何工作？
Imdelltra 是一种创新的双特异性抗体。它既能靶向癌细胞上的 DLL3 蛋白，也能靶向 T 细胞上的 CD3 抗原。这种作用有助于免疫系统攻击和摧毁含有 DLL3 的癌细胞。
安进公司报告说，85-96%的小细胞肺癌（SCLC）病例中都发现了 DLL3 蛋白，但健康细胞中却很少发现。
有趣的是，据报道，超过 76% 的对阉割有抵抗力的神经内分泌前列腺癌病例都表达了 DLL33。这使得他拉他单抗也有可能成为这一适应症的治疗药物。目前，一项研究这种可能性的一期试验正在进行中4。
塔拉他单抗在临床试验中的疗效如何？
Imdelltra 加速获得 FDA 批准的依据是 DeLLphi-301 第二阶段临床试验5 的结果。在这项试验中，报告的主要结果如下
- 40%接受过 tarlatamab 治疗的患者对治疗产生了部分或完全反应；
- 无进展生存期的中位数为 4.9 个月；
- 中位总生存期为 14.3 个月；
- 在对治疗有反应的患者中，58% 在 6 个月后仍有反应，55% 在数据截止时仍有反应；
- 最常见的不良反应是细胞因子释放综合征（CRS）、发烧、食欲不振和金属味。细胞因子释放综合征主要出现在第一次和第二次服药时，一般为低度不良反应5。
针对神经内分泌性前列腺癌的 DeLLpro-300 1 期试验结果预计将在 2025 年 8 月之后公布。
他拉坦单抗是否获得美国食品药品管理局批准？
是的，Imdelltra（tarlatamab）于 2024 年 5 月获得美国食品药品管理局的加速批准。为了保持其批准地位，他拉坦单抗需要在更多的临床试验中证实其临床疗效。
Imdelltra（tarlatamab）何时获得 EMA 批准？
截至 2024 年 6 月，尚未向 EMA 提交正式的上市许可申请。不过，2024 年 1 月，EMA 授予了 tarlatamab 孤儿药称号6。这意味着在提交 EMA 批准申请时，该药的审批时间可能会比通常的 210 天更短。
假设 Imdelltra 的上市许可申请能在今年年底前提交，那么从技术上讲，该药有可能在 2025 年内获得 EMA 批准。
他拉坦单抗何时在欧洲上市？
如果我们假设最好的情况，即 tarlatamab 在 2025 年年中获得欧洲批准，这仍然不意味着它将同时在全欧洲上市。
欧盟各成员国都有自己的新批准药品上市流程和时间表。欧盟孤儿药的平均上市时间为 636 天，其中德国最快（102 天），爱沙尼亚最慢（1081 天）[7]。
换句话说，即使考虑到最好的情况，欧洲一些国家最早也要到 2025 年底才能提供 Imdelltra。其他国家的患者可能要多等两年多。
他拉坦单抗何时在英国获批？
Tarlatamab已被纳入美国食品药品管理局的Orbis项目，该项目旨在同时提交和审查肿瘤治疗药物。英国 MHRA 也是该项目的一部分。尽管如此，该药物尚未在英国获得正式批准，不过美国食品及药物管理局已经为它开了绿灯。
希望塔拉他单抗能在 2024 年底前获得 MHRA 批准。
英国患者何时能用上他拉单抗？
假设 Imdelltra 在 2024 年底前获得 MHRA 批准。在将其纳入英国国家医疗服务系统并向英国患者提供之前，塔拉他单抗需要获得 NICE 的积极评估。
NICE 已经启动了对该药物的审查，预计将于 2024 年 12 月做出决定。如果结果是积极的，英国患者可能会在 2025 年年中之前开始接受 tarlatamab 治疗。
Imdelltra 何时在其他国家上市？
目前正在评估 Tarlatamab 在其他几个国家的批准情况，其中包括
- 加拿大：同样作为奥比斯项目的一部分，加拿大卫生部自 2024 年 1 月起一直在审查 tarlatamab 的审批申请。加拿大的药品审批过程可能需要 7 个月到一年的时间，这意味着该药理论上可在 2024 年底或 2025 年初获得当地批准。
- 巴西：ANVISA 已被纳入奥比斯项目，可能很快就会做出决定。巴西的药品审批流程通常需要 120 天，因此在 2024 年内获得批准还是有可能的。
- 以色列： 以色列卫生部正在对 Imdelltra 进行审查，以获得批准。当地的审批过程可能需要长达 270 天的时间，这意味着我们可能会在 2024 年底到 2025 年初看到潜在的批准日期。
- 日本：2024 年 5 月，安进公司向日本 PMDA 提交了 tarlatamab 的批准申请。在日本，这一过程可能需要长达一年的时间，这意味着该药可能会在 2025 年年中左右获得批准。
如果您所在国家的药品审批程序需要很长时间，或者您所在的地方还没有开始审批，该怎么办？
如何在 Imdelltra（tarlatamab）在贵国获批之前获得该药
您是广泛期小细胞肺癌患者吗？如果您的医生认为您可能从 tarlatamab 的治疗中获益，您可能无需等待该药在当地获得批准。相反，您可以考虑立即通过 "指定患者进口 "购买这种药物。
塔拉他单抗扩大使用（同情使用）
在大多数国家，患者可以合法购买和进口可以提高生活质量或治疗危及生命的疾病的药品。如果您希望在 Imdelltra 在本国获得批准之前就能使用它，您和您的医生可以选择进口。
使之成为可能的法规被称为 "命名患者进口"。各国的具体行政要求可能有所不同。但在任何情况下，都必须满足这些标准：
- 所涉药品在另一个国家获得了市场批准，而在病人所在的国家尚未获得批准或供应；
- 当地市场上没有替代品；
- 该药为个人使用；
- 患者持有主治医生开具的处方；
- 医生对治疗负责。这可能需要不同国家的文件。
您是否希望在欧盟批准（或英国、以色列、加拿大、日本或其他国家批准）之前利用 "指定患者进口 "条例获得他拉坦单抗？您首先需要咨询您的主治医生并获得合适的处方。
已有处方？我们的团队可以帮助您立即购买 Imdelltra。如需了解更多信息，请与我们联系 。
参考文献：
- FDA 加速批准 tarlatamab-dlle 治疗肺癌。FDA，2024 年 6 月 25 日访问。
- 处方信息要点》。Accessdata.fda.gov，2024 年 6 月 25 日访问。
- 神经内分泌性前列腺癌中Delta样蛋白3的表达与治疗靶点PubMed，2019年3月20日。
- AMG 757 用于神经内分泌性前列腺癌患者的研究。ClinicalTrials.gov，2024 年 6 月 25 日访问。
- 安进公司公布了小细胞肺癌泰拉单抗（tarlatamab）的新数据。安进公司，2023 年 10 月 20 日。
- EU/3/23/2876 - 用于治疗小细胞肺癌的孤儿指定。欧洲药品管理局，2024 年 1 月 12 日。
- EFPIA 2021 年患者 W.A.I.T. 指标调查。EFPIA, Accessed 25 June 2024.
